En studie av Prasugrel hos pediatriske deltakere med sigdcellesykdom (Crescent)
17. januar 2014 oppdatert av: Eli Lilly and Company
En åpen etikett, dosevarierende studie av Prasugrel hos pediatriske pasienter med sigdcellesykdom
Hensikten med denne studien er å bestemme riktig prasugrel-dose som skal gis til barn med sigdcellesykdom (SCD).
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
33
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20060
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Er mann eller kvinne med SCD [(homozygot sigdcelle (HbSS) og hemoglobin S beta ^0 talassemi (HbS β^0 talassemi)]
- Har en kroppsvekt ≥12 kilogram (kg) og er ≥2 til <18 år på tidspunktet for screening
- Hvis deltakerne er ≥2 og ≤16 år, har hatt en transkraniell doppler i løpet av det siste året
- Deltakere på hydroksyurea må ha en stabil dose i de 60 dagene før påmelding uten tegn på hematologisk toksisitet ved screening
- Ha en juridisk representant som er i kompetent mental tilstand til å gi skriftlig informert samtykke på vegne av studiedeltakeren før du går inn i studien. Barnet kan bli pålagt å gi dokumentert samtykke, dersom det kreves av lokale forskrifter.
- Hvis seksuelt aktiv, har en negativ graviditetstest ved screening (hvis kvinne) og godtar å bruke en pålitelig prevensjonsmetode under studien (for både menn og kvinner)
Ekskluderingskriterier:
- Kjent for å ha hemoglobin C sigdcelle (HbSC) eller hemoglobin S beta ^pluss talassemi (HbS β^+ talassemi) genotyper
- Vaso-okklusiv krise (VOC) som krever legehjelp innen 15 dager før screening
- Har en samtidig medisinsk sykdom (for eksempel terminal malignitet) som etter utrederens mening er assosiert med redusert overlevelse
- Leverdysfunksjon karakterisert ved alaninaminotransferase (ALT) ≥ 3 ganger øvre normalgrense (ULN)
- Nyresvikt som krever kronisk dialyse eller kreatinin ≥ 1,5 milligram per desiliter (mg/dL)
- Kontraindikasjon for antiplatebehandling
- Anamnese med intoleranse eller allergi mot godkjente tienopyridiner (klopidogrel, tiklopidin eller prasugrel)
- Deltakere med hematokrit <18 %
- Anamnese med unormal eller betinget transkraniell Doppler [hastighet i den midtre cerebrale eller halspulsåren ≥170 centimeter per sekund (cm/sek)] i løpet av det siste året
- Enhver historie med blødende diatese
- Enhver historie med nyrepapillær nekrose
- Aktiv indre blødning
- Anamnese med spontan gastrointestinal blødning
- Grov hematuri eller > 300 røde blodlegemer (RBC)/high-powered field (HPF) ved urinanalyse på tidspunktet for screening
- Enhver historie med glasslegemeblødning
- Tidligere historie med hemorragisk eller iskemisk hjerneslag, et forbigående iskemisk angrep (TIA) eller annen intrakraniell blødning
- Har kliniske funn, etter etterforskerens vurdering, assosiert med økt risiko for blødning
- Blodplateantall <100 000 per mikroliter (μl) blod
- Har nylig hatt operasjon (innen 30 dager før screening) eller er planlagt å gjennomgå kirurgi innen de neste 60 dagene
- Historie med dysfunksjonell livmorblødning, etter etterforskerens vurdering
- Behandling med pakket RBC eller fullblodstransfusjonsbehandling innen 30 dager før dosering
- Alle ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAID) brukes innen 5 dager før screening
- Enhver bruk av aspirin, warfarin, tienopyridin eller andre antiblodplatemedisiner innen 10 dager før dosering
- Forventet bruk av aspirin, warfarin, tienopyridin eller andre antiblodplatemedisiner i løpet av studieperioden
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A: Prasugrel enkeltdose
Prasugrel 0,03 milligram per kilogram (mg/kg) til 0,60 mg/kg dose som skal titreres opp eller ned basert på ønsket blodplatehemming, administrert oralt [oral-disintegrating tablet (ODT)], enkeltdose gitt opptil 3 ganger, ved forskjellige styrker, med opptil 18 dager mellom dosene.
|
Administrert oralt
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del B: Prasugrel en gang daglig dose
Daglig prasugreldose (mg/kg) som forventes å oppnå gjennomsnittlig blodplateaktiveringshemming på 30 % administrert oralt, én gang daglig i 10-18 dager og deretter etterfulgt av prasugreldose (mg/kg) som forventes å oppnå gjennomsnittlig blodplateaktiveringshemming på 50 % administrert oralt, én gang daglig i 10-18 dager, i totalt 20-36 dager.
|
Administrert oralt
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk: Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) av Prasugrel Active Metabolite (Pras-AM)
Tidsramme: Del A og B: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 timer etter dose
|
AUC for Pras-AM fra tidspunkt 0 opp til siste prøvetakingstid på 4 timer etter dose [AUC(0-tlast)] er rapportert etter administrert dose [0,03, 0,05, 0,07, 0,09, 0,11, 0,13, 0,15, 0,2, 0,25, 0,3; 0,35; /kg) under del B (gjentatt dosering én gang daglig) av studien.
Fire deltakere fikk samme dose ved flere besøk hvor farmakokinetiske prøver ble samlet inn.
|
Del A og B: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 timer etter dose
|
|
Prosentandel av blodplatehemming målt ved VerifyNow™P2Y12 (VN)
Tidsramme: Del A: 4 timer etter dosering og del B: ved steady state (14 ± 4 dager etter starten av hver ny dosering)
|
Accumetrics VN-analyse: En punkt-of-care-enhet som måler blodplateaggregering.
Prosentandel av blodplatehemming er rapportert etter administrert dose [0,03, 0,05, 0,07, 0,09, 0,11, 0,13, 0,15, 0,2, 0,25, 0,3, 0,35, 0,4, 0,45, 0,5, kg og 0,5 milligram og 0,5 milligram. ] under del A (finnende fase for enkeltdoser) og også under den gjentatte doseringsfasen én gang daglig i del B, ved steady state, 14 ± 4 dager etter hver nye dose (0,06, 0,08 og 0,12 mg/kg) er administrert.
Én deltaker fikk samme dose ved flere besøk (del A) og én deltaker fikk samme daglige dose under begge doseringsperiodene i del B.
|
Del A: 4 timer etter dosering og del B: ved steady state (14 ± 4 dager etter starten av hver ny dosering)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk: Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) av Prasugrel Inactive Metabolite
Tidsramme: Del A: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 timer etter dose
|
AUC for prasugrel-inaktiv(e) metabolitt(er) fra tidspunkt 0 til siste prøvetakingstid på 4 timer etter dose [AUC(0-tlast)].
Forbedringer i bioanalytisk metodikk muliggjorde direkte måling av Pras-AM fra plasma, og unngikk behovet for å estimere konsentrasjonen fra inaktiv(e) nedstrøms metabolitt(er).
AUC for prasugrel inaktiv(e) metabolitt(er) ble derfor ikke analysert.
|
Del A: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 timer etter dose
|
|
Antall deltakere med smerte
Tidsramme: Del B: Baseline og Dag14 ± 4 dager etter dose i hver doseringsperiode
|
Antall deltakere som svarte "ja" på det første spørsmålet i Sigdcellesykdomssmerter (SCD) Questionnaire er rapportert.
Spørsmål 1: Har du opplevd sigdcellesmerter i løpet av de siste 2 ukene?
|
Del B: Baseline og Dag14 ± 4 dager etter dose i hver doseringsperiode
|
|
Antall deltakere med hemoragiske hendelser som krever medisinsk intervensjon
Tidsramme: Del B: Grunnlinje frem til dag 36
|
Hemoragiske hendelser ble bestemt av studieforskeren.
Medisinsk intervensjon ble definert som enhver medisinsk behandling som resulterte i terapi eller videre undersøkelse, som bestemt av en utdannet medisinsk fagperson.
|
Del B: Grunnlinje frem til dag 36
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern Time (UTC-GMT-5 hours, EST), Eli Lilly and Company
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. november 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. november 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. november 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2011
Først lagt ut (Anslag)
22. november 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
13. februar 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. januar 2014
Sist bekreftet
1. januar 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 12324
- H7T-MC-TACX (Annen identifikator: Eli Lilly and Company)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .