普拉格雷在患有镰状细胞病的儿科参与者中的研究 (Crescent)
2014年1月17日 更新者：Eli Lilly and Company
普拉格雷在镰状细胞病儿科患者中的一项开放标签、剂量范围研究
本研究的目的是确定给予患有镰状细胞病 (SCD) 的儿童正确的普拉格雷剂量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
33
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Oakland、California、美国、94609
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20060
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70112
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63104
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男性或女性患有 SCD [（纯合镰状细胞 (HbSS) 和血红蛋白 S beta ^0 地中海贫血 (HbS β^0 thalassemia)]
- 体重≥12 公斤 (kg) 且筛选时年龄≥2 岁至 <18 岁
- 如果参与者年龄≥2 岁且≤16 岁，并且在过去一年内接受过经颅多普勒检查
- 羟基脲的参与者必须在入组前 60 天内服用稳定剂量，在筛选时没有血液学毒性迹象
- 在进入研究之前，让精神状况良好的法定代表代表研究参与者提供书面知情同意书。 如果当地法规要求，孩子可能需要提供书面同意。
- 如果性活跃，筛查时妊娠试验呈阴性（如果是女性），并同意在研究期间使用可靠的避孕方法（男性和女性）
排除标准：
- 已知具有血红蛋白 C 镰状细胞 (HbSC) 或血红蛋白 S beta ^plus 地中海贫血 (HbS β^+ thalassemia) 基因型
- 筛选前 15 天内需要就医的血管闭塞性危象 (VOC)
- 患有研究者认为与生存率降低相关的伴随疾病（例如，晚期恶性肿瘤）
- 以谷丙转氨酶 (ALT) ≥ 正常上限 (ULN) 的 3 倍为特征的肝功能障碍
- 需要长期透析或肌酐≥ 1.5 毫克/分升 (mg/dL) 的肾功能不全
- 抗血小板治疗的禁忌症
- 对批准的噻吩并吡啶类药物（氯吡格雷、噻氯匹定或普拉格雷）不耐受或过敏史
- 血细胞比容 <18% 的参与者
- 过去一年内有异常或条件性经颅多普勒[大脑中动脉或颈动脉速度≥170 厘米/秒 (cm/sec)] 的病史
- 任何出血素质史
- 任何肾乳头坏死病史
- 活动性内出血
- 自发性消化道出血史
- 筛选时尿液分析显示肉眼血尿或 > 300 个红细胞 (RBC)/高倍视野 (HPF)
- 有无玻璃体积血病史
- 既往有出血性或缺血性中风、短暂性脑缺血发作 (TIA) 或其他颅内出血病史
- 根据研究者的判断，有临床发现与出血风险增加相关
- 血小板计数 <100,000 每微升 (μl) 血液
- 最近接受过手术（筛选前 30 天内）或计划在接下来的 60 天内接受手术
- 根据研究者的判断，功能性子宫出血史
- 给药前 30 天内接受浓缩红细胞或全血输注治疗
- 筛选前 5 天内使用过任何非甾体类抗炎药 (NSAID)
- 给药前 10 天内使用任何阿司匹林、华法林、噻吩并吡啶或其他抗血小板药物
- 预期在研究期间使用阿司匹林、华法林、噻吩并吡啶或其他抗血小板药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：A 部分：普拉格雷单剂量
普拉格雷 0.03 毫克每千克 (mg/kg) 至 0.60 mg/kg 剂量，根据所需的血小板抑制作用向上或向下滴定，口服给药 [口腔崩解片 (ODT)]，单剂量给药最多 3 次，在不同的时间优势，剂量之间最多间隔 18 天。
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口服给药
其他名称：
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实验性的：B 部分：普拉格雷每日一次剂量
预计达到平均血小板活化抑制 30% 的每日普拉格雷剂量 (mg/kg) 口服给药，每天一次，持续 10-18 天，然后是预计达到平均血小板活化抑制的普拉格雷剂量 (mg/kg) 50% 口服给药，每天一次，持续 10-18 天，总共 20-36 天。
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口服给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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药代动力学：普拉格雷活性代谢物 (Pras-AM) 的浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：A 部分和 B 部分：给药后 0.5、1、1.5、2、4 小时
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Pras-AM 从时间 0 到给药后 4 小时的最后采样时间 [AUC(0-tlast)] 的 AUC 按给药剂量 [0.03、0.05、0.07、0.09、0.11、0.13、0.15、0.2、0.25、 0.3、0.35、0.4、0.45、0.5、0.55 和 0.6 毫克/千克 (mg/kg)] 在 A 部分（单剂量范围确定阶段）期间，并报告了现场给药的剂量（0.06、0.08 和 0.12 毫克） /kg) 在研究的 B 部分（每天一次重复给药阶段）。
四名参与者在收集药代动力学样本的多次访问中接受了相同的剂量。
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A 部分和 B 部分：给药后 0.5、1、1.5、2、4 小时
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VerifyNow™P2Y12 (VN) 测量的血小板抑制百分比
大体时间：A 部分：给药后 4 小时，B 部分：处于稳定状态（每次新剂量开始后 14 ± 4 天）
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Accumetrics VN 测定：一种测量血小板聚集的床旁设备。
血小板抑制百分比按给药剂量报告 [0.03、0.05、0.07、0.09、0.11、0.13、0.15、0.2、0.25、0.3、0.35、0.4、0.45、0.5、0.55 和 0.6 毫克/千克 (mg/kg) ] 在 A 部分（单剂量范围确定阶段）期间以及在 B 部分的每日一次重复给药阶段期间，在稳定状态下，每次新剂量（0.06、0.08 和 0.12 mg/kg）后 14 ± 4 天是管理的。
一名参与者在多次就诊时接受相同剂量（A 部分），一名参与者在 B 部分的两个给药期间接受相同的每日剂量。
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A 部分：给药后 4 小时，B 部分：处于稳定状态（每次新剂量开始后 14 ± 4 天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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药代动力学：普拉格雷无活性代谢物的浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：A 部分：给药后 0.5、1、1.5、2、4 小时
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从时间 0 到给药后 4 小时的最后采样时间的普拉格雷无活性代谢物的 AUC [AUC(0-tlast)]。
生物分析方法的改进使得能够直接测量血浆中的 Pras-AM，无需从非活性下游代谢物中估计其浓度。
因此，未分析普拉格雷无活性代谢物的 AUC。
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A 部分：给药后 0.5、1、1.5、2、4 小时
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有疼痛的参与者人数
大体时间：B 部分：基线和第 14 天±每个给药周期给药后 4 天
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报告了对镰状细胞病疼痛 (SCD) 问卷中第一个问题回答“是”的参与者人数。
问题 1：在过去 2 周内，您是否经历过镰状细胞痛？
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B 部分：基线和第 14 天±每个给药周期给药后 4 天
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发生出血事件需要医疗干预的参与者人数
大体时间：B 部分：第 36 天的基线
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出血事件由研究调查员确定。
医疗干预被定义为由受过训练的医疗专业人员确定的导致治疗或进一步调查的任何医疗关注。
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B 部分：第 36 天的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern Time (UTC-GMT-5 hours, EST)、Eli Lilly and Company
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年11月1日
初级完成 (实际的)
2012年11月1日
研究完成 (实际的)
2012年11月1日
研究注册日期
首次提交
2011年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2011年11月17日
首次发布 (估计)
2011年11月22日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年2月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年1月17日
最后验证
2014年1月1日
更多信息
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