Een studie van prasugrel bij pediatrische deelnemers met sikkelcelziekte (Crescent)
17 januari 2014 bijgewerkt door: Eli Lilly and Company
Een open-label, dosisbereikend onderzoek van prasugrel bij pediatrische patiënten met sikkelcelziekte
Het doel van deze studie is om de juiste dosis prasugrel te bepalen die moet worden gegeven aan kinderen met sikkelcelziekte (SCD).
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
33
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Zijn mannelijk of vrouwelijk met SCD [(homozygote sikkelcel (HbSS) en hemoglobine S beta ^0 thalassemie (HbS β^0 thalassemie)]
- Een lichaamsgewicht hebben van ≥ 12 kilogram (kg) en ≥ 2 tot < 18 jaar oud zijn op het moment van screening
- Als deelnemers ≥2 en ≤16 jaar oud zijn, in het afgelopen jaar een transcraniële Doppler hebben gehad
- Deelnemers aan hydroxyurea moeten gedurende 60 dagen voorafgaand aan inschrijving een stabiele dosis hebben zonder tekenen van hematologische toxiciteit bij screening
- Zorg voor een wettelijke vertegenwoordiger die in een competente mentale toestand verkeert om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven namens de studiedeelnemer voordat u aan de studie begint. Het kind kan worden verplicht om gedocumenteerde toestemming te geven, indien vereist door lokale regelgeving.
- Indien seksueel actief, een negatieve zwangerschapstest heeft bij screening (indien vrouw) en ermee instemt om tijdens het onderzoek een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken (voor zowel mannen als vrouwen)
Uitsluitingscriteria:
- Bekend met hemoglobine C sikkelcel (HbSC) of hemoglobine S beta ^plus thalassemie (HbS β^+ thalassemie) genotypen
- Vaso-occlusieve crisis (VOC) die medische zorg vereist binnen 15 dagen voorafgaand aan de screening
- Een bijkomende medische ziekte hebben (bijvoorbeeld terminale maligniteit) die naar de mening van de onderzoeker verband houdt met een verminderde overleving
- Leverdisfunctie gekenmerkt door alanineaminotransferase (ALAT) ≥ 3 keer de bovengrens van normaal (ULN)
- Nierfunctiestoornis die chronische dialyse of creatinine ≥ 1,5 milligram per deciliter (mg/dL) vereist
- Contra-indicatie voor plaatjesaggregatieremmers
- Geschiedenis van intolerantie of allergie voor goedgekeurde thienopyridines (clopidogrel, ticlopidine of prasugrel)
- Deelnemers met een hematocriet <18%
- Geschiedenis van abnormale of voorwaardelijke transcraniale Doppler [snelheid in middelste cerebrale of halsslagader ≥170 centimeter per seconde (cm/sec)] in het afgelopen jaar
- Elke voorgeschiedenis van bloedingsdiathese
- Elke voorgeschiedenis van renale papillaire necrose
- Actieve interne bloeding
- Geschiedenis van spontane gastro-intestinale bloedingen
- Bruto hematurie of > 300 rode bloedcellen (RBC)/high-powered field (HPF) bij urineonderzoek op het moment van screening
- Elke voorgeschiedenis van glasvochtbloeding
- Voorgeschiedenis van hemorragische of ischemische beroerte, een voorbijgaande ischemische aanval (TIA) of andere intracraniële bloeding
- Klinische bevindingen hebben, naar het oordeel van de onderzoeker, die verband houden met een verhoogd risico op bloedingen
- Aantal bloedplaatjes <100.000 per microliter (μl) bloed
- Recent geopereerd zijn (binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening) of gepland staan om binnen de komende 60 dagen geopereerd te worden
- Geschiedenis van disfunctionele baarmoederbloeding, naar het oordeel van de onderzoeker
- Behandeling met verpakte RBC of volbloedtransfusietherapie binnen 30 dagen voorafgaand aan de dosering
- Elke niet-steroïde anti-inflammatoire drug (NSAID) gebruiken binnen 5 dagen voorafgaand aan de screening
- Elke aspirine, warfarine, thienopyridine of andere plaatjesaggregatieremmers die binnen 10 dagen voorafgaand aan de dosering worden gebruikt
- Verwacht gebruik van aspirine, warfarine, thienopyridine of andere antibloedplaatjesmedicatie tijdens de onderzoeksperiode
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A: Prasugrel enkele dosis
Prasugrel 0,03 milligram per kilogram (mg/kg) tot 0,60 mg/kg dosering omhoog of omlaag te titreren op basis van gewenste bloedplaatjesremming, oraal toegediend [oraal uiteenvallende tablet (ODT)], enkele dosis gegeven tot 3 gelegenheden, op verschillende tijdstippen sterke punten, met maximaal 18 dagen tussen de doses.
|
Oraal toegediend
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel B: Prasugrel eenmaal daagse dosis
Dagelijkse dosis prasugrel (mg/kg) die naar verwachting een gemiddelde remming van de bloedplaatjesactivatie van 30% zal bereiken, eenmaal daags oraal toegediend gedurende 10-18 dagen en vervolgens gevolgd door een dosis prasugrel (mg/kg) die naar verwachting een gemiddelde remming van de bloedplaatjesactivatie zal bereiken van 50% oraal toegediend, eenmaal daags gedurende 10-18 dagen, in totaal 20-36 dagen.
|
Oraal toegediend
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetiek: gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van prasugrel actieve metaboliet (Pras-AM)
Tijdsspanne: Delen A en B: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 uur na de dosis
|
AUC van Pras-AM vanaf tijdstip 0 tot het laatste bemonsteringstijdstip van 4 uur na dosis [AUC(0-tlast)] wordt gerapporteerd per toegediende dosis [0,03, 0,05, 0,07, 0,09, 0,11, 0,13, 0,15, 0,2, 0,25, 0,3, 0,35, 0,4, 0,45, 0,5, 0,55 en 0,6 milligram per kilogram (mg/kg)] tijdens deel A (bereikbepalingsfase voor een enkele dosis) en wordt gerapporteerd voor ter plaatse toegediende doses (0,06, 0,08 en 0,12 mg /kg) tijdens deel B (fase met herhaalde dosering eenmaal daags) van het onderzoek.
Vier deelnemers kregen dezelfde dosis bij meerdere bezoeken waarbij farmacokinetische monsters werden verzameld.
|
Delen A en B: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 uur na de dosis
|
|
Percentage remming van bloedplaatjes zoals gemeten door VerifyNow™P2Y12 (VN)
Tijdsspanne: Deel A: 4 uur na de dosis en Deel B: bij steady-state (14 ± 4 dagen na het begin van elke nieuwe dosering)
|
Accumetrics VN-assay: een point-of-care-apparaat dat de bloedplaatjesaggregatie meet.
Het percentage bloedplaatjesremming wordt gerapporteerd per toegediende dosis [0,03, 0,05, 0,07, 0,09, 0,11, 0,13, 0,15, 0,2, 0,25, 0,3, 0,35, 0,4, 0,45, 0,5, 0,55 en 0,6 milligram per kilogram (mg/kg) ] tijdens deel A (bereikbepalingsfase voor een enkele dosis) en ook tijdens de eenmaal daagse herhaalde doseringsfase in deel B, bij steady-state, 14 ± 4 dagen nadat elke nieuwe dosis (0,06, 0,08 en 0,12 mg/kg) is toegediend.
Eén deelnemer kreeg dezelfde dosis bij meerdere bezoeken (Deel A) en één deelnemer kreeg dezelfde dagelijkse dosis tijdens beide doseringsperioden in Deel B.
|
Deel A: 4 uur na de dosis en Deel B: bij steady-state (14 ± 4 dagen na het begin van elke nieuwe dosering)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetiek: gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van prasugrel inactieve metaboliet
Tijdsspanne: Deel A: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 uur na de dosis
|
AUC van prasugrel-inactieve metaboliet(en) vanaf tijdstip 0 tot het laatste bemonsteringstijdstip van 4 uur na dosering [AUC(0-tlast)].
Verbeteringen in de bioanalytische methodologie maakten directe meting van Pras-AM uit plasma mogelijk, waardoor de noodzaak om de concentratie van inactieve stroomafwaartse metabolieten te schatten, overbodig werd.
De AUC van prasugrel-inactieve metaboliet(en) werd dus niet geanalyseerd.
|
Deel A: 0,5, 1, 1,5, 2, 4 uur na de dosis
|
|
Aantal deelnemers met pijn
Tijdsspanne: Deel B: basislijn en dag 14 ± 4 dagen na de dosis in elke doseringsperiode
|
Het aantal deelnemers dat "ja" antwoordde op de eerste vraag in de Sikkelcelziekte Pijn (SCD) Vragenlijst wordt gerapporteerd.
Vraag 1: Heeft u de afgelopen 2 weken last gehad van sikkelcelpijn?
|
Deel B: basislijn en dag 14 ± 4 dagen na de dosis in elke doseringsperiode
|
|
Aantal deelnemers met hemorragische gebeurtenissen die medische interventie vereisen
Tijdsspanne: Deel B: basislijn tot dag 36
|
Hemorragische gebeurtenissen werden bepaald door de onderzoeker.
Medische interventie werd gedefinieerd als elke medische zorg die resulteerde in therapie of verder onderzoek, zoals bepaald door een opgeleide medische professional.
|
Deel B: basislijn tot dag 36
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern Time (UTC-GMT-5 hours, EST), Eli Lilly and Company
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 november 2012
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 november 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 november 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 november 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
22 november 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
13 februari 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 januari 2014
Laatst geverifieerd
1 januari 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 12324
- H7T-MC-TACX (Andere identificatie: Eli Lilly and Company)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .