Autoimmun hepatitt hos pediatriske pasienter
29. januar 2020 oppdatert av: Giuseppe Maggiore, University Hospital of Ferrara
Multisentrisk studie om langsiktig oppfølging av autoimmun hepatitt hos pediatriske pasienter
Autoimmun hepatitt (AIH) er en immun-mediert og inflammatorisk leversykdom.
Den er for tiden delt inn i type 1 og 2, differensiert og definert av tilstedeværelsen av spesifikke autoantistoffer.
Målene er å beskrive prevalensen og forekomsten av type 1 og 2 autoimmun hepatitt og å analysere klinikker, biokjemiske og histopatologiske profiler ved diagnose og oppfølging, initial terapi, respons på terapi og langtidsoppfølging i tre italienske sentre av pasienter med type 1 og type 2 AIH.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Bakgrunn: Autoimmun hepatitt (AIH) er en immun-mediert og inflammatorisk leversykdom med typisk utbrudd i pediatrisk alder. Den er for tiden delt inn i type 1 og 2, differensiert og definert av tilstedeværelsen av spesifikke autoantistoffer. AIH type 1 (AIH-1) er preget av glatt muskulatur og/eller antinukleære autoantistoffer (SMA/ANA) mens anti-lever nyre mikrosomal (anti-LKM) eller lever cytosol type 1 (anti-LC1) identifisert AIH type 2 (AIH) -2). Den konvensjonelle behandlingen er basert på kortikosteroider og azatioprin som førstelinjebehandling. Den optimale varigheten er ikke klart definert, men den bør forlenges i minst fem år på grunn av hyppige tilbakefall.
Mål med studien: Hovedmålet er å beskrive prevalensen og forekomsten av type 1 og 2 autoimmun hepatitt hos en utvalgt italiensk pediatrisk populasjon. Sekundære mål er å analysere kliniske, biokjemiske og histopatologiske profiler ved diagnose og oppfølging, type behandling mottatt, respons på terapi og langtidsoppfølging.
Metoder: Etterforskerne gjennomførte en retrospektiv og prospektiv kohortstudie på pasienter i alderen ≤ 18 år som fikk diagnosen AIH 1 og 2 mellom 01/01/1989 og 31/12/2019 og ble fulgt i tre italienske pediatriske sentre.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
109
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ferrara
-
Cona, Ferrara, Italia, 44124
- University Hospital Of Ferrara
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 18 år (VOKSEN, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen er representert av alle pasientene som presenterte utbruddet av autoimmun hepatitt type 1 og type 2 fra 01/01/1989 til 31/12/2019 og ble fulgt ved Pediatric Hepatology Centres of Ferrara (Hospital Saint Anna of Cona) , Napoli (Federico II University Hospital) og Palermo (Mediterranean Institute for Transplants and Highly Specialized Therapies).
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≤ 18 år ved diagnosetidspunktet
- Diagnose av autoimmun hepatitt type 1 eller 2 i henhold til Mieli-Vergani-skåren: en pre-treatment score > 15 eller post-treatment > 17 indikerer en sikker diagnose av autoimmun hepatitt; en score før behandling mellom 10 og 15 eller etterbehandling mellom 12 og 17 indikerer en sannsynlig diagnose.
Ekskluderingskriterier:
- Alder > 18 år ved diagnosetidspunktet
- Tilstedeværelse av andre årsaker til leversykdom
- Tilstedeværelse av overlappingssyndrom (hepatito-kolangitt)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pediatrisk AIH
Pasienter diagnostisert med hepatitt type 1 og type 2 formulert mellom 0 og 18 år.
|
pediatriske pasienter med kliniske, laboratorie- (transaminase- og IgG-økning), instrumentelle (ultralyd, leverbiopsi) egenskaper
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prevalens og forekomst
Tidsramme: fra 01.01.1989 til 31.12.2019
|
Hovedmålet var å beregne andelen av AIH type 1 og 2 pasienter som er tilstede i den italienske pediatriske populasjonen på et gitt tidspunkt (prevalens) og andelen av nye AIH type 1 og 2 pasienter i den italienske pediatriske populasjonen (0-18 år) i en gitt tidsperiode (forekomst).
|
fra 01.01.1989 til 31.12.2019
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kjennetegn på AIH hos pediatriske pasienter
Tidsramme: fra 01.01.1989 til 31.12.2019
|
Beskriv baseline-karakteristikkene (debutalder, kliniske laboratorie-, radiologiske og histologiske egenskaper), respons på terapi (medisinsk og/eller mulig bruk av levertransplantasjon) og oppfølging av pasienter med autoimmun hepatitt type 1 og 2.
|
fra 01.01.1989 til 31.12.2019
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Jimenez-Rivera C, Ling SC, Ahmed N, Yap J, Aglipay M, Barrowman N, Graitson S, Critch J, Rashid M, Ng VL, Roberts EA, Brill H, Dowhaniuk JK, Bruce G, Bax K, Deneau M, Guttman OR, Schreiber RA, Martin S, Alvarez F. Incidence and Characteristics of Autoimmune Hepatitis. Pediatrics. 2015 Nov;136(5):e1237-48. doi: 10.1542/peds.2015-0578. Epub 2015 Oct 19.
- Verma S, Torbenson M, Thuluvath PJ. The impact of ethnicity on the natural history of autoimmune hepatitis. Hepatology. 2007 Dec;46(6):1828-35. doi: 10.1002/hep.21884.
- Nastasio S, Sciveres M, Matarazzo L, Maggiore G. Old and New Treatments for Pediatric Autoimmune Hepatitis. Curr Pediatr Rev. 2018;14(3):187-195. doi: 10.2174/1573396314666180516130314.
- Maggiore G, Porta G, Bernard O, Hadchouel M, Alvarez F, Homberg JC, Alagille D. Autoimmune hepatitis with initial presentation as acute hepatic failure in young children. J Pediatr. 1990 Feb;116(2):280-2. doi: 10.1016/s0022-3476(05)82892-6. No abstract available.
- Alvarez F, Berg PA, Bianchi FB, Bianchi L, Burroughs AK, Cancado EL, Chapman RW, Cooksley WG, Czaja AJ, Desmet VJ, Donaldson PT, Eddleston AL, Fainboim L, Heathcote J, Homberg JC, Hoofnagle JH, Kakumu S, Krawitt EL, Mackay IR, MacSween RN, Maddrey WC, Manns MP, McFarlane IG, Meyer zum Buschenfelde KH, Zeniya M, et al. International Autoimmune Hepatitis Group Report: review of criteria for diagnosis of autoimmune hepatitis. J Hepatol. 1999 Nov;31(5):929-38. doi: 10.1016/s0168-8278(99)80297-9. No abstract available.
- Mieli-Vergani G, Vergani D, Baumann U, Czubkowski P, Debray D, Dezsofi A, Fischler B, Gupte G, Hierro L, Indolfi G, Jahnel J, Smets F, Verkade HJ, Hadzic N. Diagnosis and Management of Pediatric Autoimmune Liver Disease: ESPGHAN Hepatology Committee Position Statement. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2018 Feb;66(2):345-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000001801.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
17. desember 2019
Primær fullføring (FAKTISKE)
31. desember 2019
Studiet fullført (FAKTISKE)
31. desember 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. januar 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2020
Først lagt ut (FAKTISKE)
30. januar 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
30. januar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2020
Sist bekreftet
1. januar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 637/2019/Oss/AOUFe
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .