Epatite autoimmune nei pazienti pediatrici
29 gennaio 2020 aggiornato da: Giuseppe Maggiore, University Hospital of Ferrara
Studio multicentrico sul follow-up a lungo termine dell'epatite autoimmune nei pazienti pediatrici
L'epatite autoimmune (AIH) è una malattia epatica immuno-mediata e infiammatoria.
Attualmente è suddivisa nei tipi 1 e 2, differenziati e definiti dalla presenza di autoanticorpi specifici.
Gli obiettivi sono descrivere la prevalenza e l'incidenza dell'epatite autoimmune di tipo 1 e 2 e analizzare i profili clinici, biochimici e istopatologici alla diagnosi e al follow-up, alla terapia iniziale, alla risposta alla terapia e al follow-up a lungo termine in tre centri italiani dei pazienti con AIH di tipo 1 e di tipo 2.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Sfondo: L'epatite autoimmune (AIH) è una malattia epatica immuno-mediata e infiammatoria con esordio tipico in età pediatrica. Attualmente è suddivisa nei tipi 1 e 2, differenziati e definiti dalla presenza di autoanticorpi specifici. L'AIH di tipo 1 (AIH-1) è caratterizzata da muscolo liscio e/o autoanticorpi antinucleari (SMA/ANA), mentre l'anti-microsomiale del rene epatico (anti-LKM) o il citosol epatico di tipo 1 (anti-LC1) identificano l'AIH di tipo 2 (AIH -2). Il trattamento convenzionale si basa su corticosteroidi e azatioprina come terapia di prima linea. La durata ottimale non è chiaramente definita, tuttavia dovrebbe essere estesa per almeno cinque anni a causa delle frequenti ricadute.
Obiettivi dello studio: L'obiettivo primario è quello di descrivere la prevalenza e l'incidenza dell'epatite autoimmune di tipo 1 e 2 su una popolazione pediatrica italiana selezionata. Obiettivi secondari sono l'analisi dei profili clinici, biochimici e istopatologici alla diagnosi e al follow-up, al tipo di trattamento ricevuto, alla risposta alla terapia e al follow-up a lungo termine.
Metodi: I ricercatori hanno condotto uno studio di coorte retrospettivo e prospettico su pazienti di età ≤ 18 anni con diagnosi di AIH 1 e 2 tra il 01/01/1989 e il 31/12/2019 e sono stati seguiti in tre centri pediatrici italiani.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
109
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Ferrara
-
Cona, Ferrara, Italia, 44124
- University Hospital of Ferrara
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 18 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione in studio è rappresentata da tutti i pazienti che hanno presentato l'insorgenza di Epatite Autoimmune di tipo 1 e di tipo 2 dal 01/01/1989 al 31/12/2019 e sono stati seguiti presso i Centri di Epatologia Pediatrica di Ferrara (Ospedale Sant'Anna di Cona) , Napoli (Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II) e Palermo (Istituto Mediterraneo per i Trapianti e le Terapie di Alta Specializzazione).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≤ 18 anni al momento della diagnosi
- Diagnosi di epatite autoimmune di tipo 1 o 2 secondo il punteggio Mieli-Vergani: un punteggio pre-trattamento > 15 o post-trattamento > 17 indica una diagnosi certa di Epatite Autoimmune; un punteggio pre-trattamento compreso tra 10 e 15 o post-trattamento compreso tra 12 e 17 indica una probabile diagnosi.
Criteri di esclusione:
- Età> 18 anni al momento della diagnosi
- Presenza di altre cause di malattia del fegato
- Presenza di sindrome da sovrapposizione (epatito-colangite)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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AIH pediatrico
Pazienti con diagnosi di epatite di tipo 1 e di tipo 2 formulati di età compresa tra 0 e 18 anni.
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pazienti pediatrici con caratteristiche cliniche, di laboratorio (aumento transaminasi e IgG), strumentali (ecografia, biopsia epatica)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Prevalenza e incidenza
Lasso di tempo: dal 01/01/1989 al 31/12/2019
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L'obiettivo primario era calcolare la percentuale di pazienti con AIH di tipo 1 e 2 presenti nella popolazione pediatrica italiana in un dato momento (prevalenza) e la percentuale di nuovi pazienti con AIH di tipo 1 e 2 nella popolazione pediatrica italiana (0-18 anni) in un dato periodo di tempo (incidenza).
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dal 01/01/1989 al 31/12/2019
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Caratteristiche della AIH nei pazienti pediatrici
Lasso di tempo: dal 01/01/1989 al 31/12/2019
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Descrivere le caratteristiche basali (età di insorgenza, caratteristiche clinico-laboratorio, radiologiche e istologiche), la risposta alla terapia (medica e/o l'eventuale ricorso al trapianto di fegato) e il follow-up dei pazienti con epatite autoimmune di tipo 1 e 2.
|
dal 01/01/1989 al 31/12/2019
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Jimenez-Rivera C, Ling SC, Ahmed N, Yap J, Aglipay M, Barrowman N, Graitson S, Critch J, Rashid M, Ng VL, Roberts EA, Brill H, Dowhaniuk JK, Bruce G, Bax K, Deneau M, Guttman OR, Schreiber RA, Martin S, Alvarez F. Incidence and Characteristics of Autoimmune Hepatitis. Pediatrics. 2015 Nov;136(5):e1237-48. doi: 10.1542/peds.2015-0578. Epub 2015 Oct 19.
- Verma S, Torbenson M, Thuluvath PJ. The impact of ethnicity on the natural history of autoimmune hepatitis. Hepatology. 2007 Dec;46(6):1828-35. doi: 10.1002/hep.21884.
- Nastasio S, Sciveres M, Matarazzo L, Maggiore G. Old and New Treatments for Pediatric Autoimmune Hepatitis. Curr Pediatr Rev. 2018;14(3):187-195. doi: 10.2174/1573396314666180516130314.
- Maggiore G, Porta G, Bernard O, Hadchouel M, Alvarez F, Homberg JC, Alagille D. Autoimmune hepatitis with initial presentation as acute hepatic failure in young children. J Pediatr. 1990 Feb;116(2):280-2. doi: 10.1016/s0022-3476(05)82892-6. No abstract available.
- Alvarez F, Berg PA, Bianchi FB, Bianchi L, Burroughs AK, Cancado EL, Chapman RW, Cooksley WG, Czaja AJ, Desmet VJ, Donaldson PT, Eddleston AL, Fainboim L, Heathcote J, Homberg JC, Hoofnagle JH, Kakumu S, Krawitt EL, Mackay IR, MacSween RN, Maddrey WC, Manns MP, McFarlane IG, Meyer zum Buschenfelde KH, Zeniya M, et al. International Autoimmune Hepatitis Group Report: review of criteria for diagnosis of autoimmune hepatitis. J Hepatol. 1999 Nov;31(5):929-38. doi: 10.1016/s0168-8278(99)80297-9. No abstract available.
- Mieli-Vergani G, Vergani D, Baumann U, Czubkowski P, Debray D, Dezsofi A, Fischler B, Gupte G, Hierro L, Indolfi G, Jahnel J, Smets F, Verkade HJ, Hadzic N. Diagnosis and Management of Pediatric Autoimmune Liver Disease: ESPGHAN Hepatology Committee Position Statement. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2018 Feb;66(2):345-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000001801.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
17 dicembre 2019
Completamento primario (EFFETTIVO)
31 dicembre 2019
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
31 dicembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 gennaio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 gennaio 2020
Primo Inserito (EFFETTIVO)
30 gennaio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
30 gennaio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 gennaio 2020
Ultimo verificato
1 gennaio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 637/2019/Oss/AOUFe
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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