BL22 Immunotoksyna w leczeniu młodych pacjentów z nawracającą lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną lub chłoniakiem nieziarniczym

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

• Histologicznie potwierdzona ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) lub chłoniak nieziarniczy (w tym chłoniak limfoblastyczny, chłoniak Burkitta i chłoniak wielkokomórkowy)

  • Nie podlega dostępnym terapiom leczniczym
• Choroba nawrotowa lub oporna na leczenie po co najmniej 1 standardowej chemioterapii i 1 schemacie ratunkowym

• CD22 dodatni według co najmniej 1 z następujących kryteriów:

  • Ponad 15% CD22-dodatnich komórek złośliwych metodą immunohistochemiczną
  • Ponad 30% komórek złośliwych CD22-dodatnich na podstawie analizy sortera komórek aktywowanego fluorescencyjnie
• Mierzalna lub możliwa do oceny choroba
• Dozwolone wcześniejsze zajęcie OUN, pod warunkiem, że nie ma aktualnych dowodów na złośliwość OUN

• Brak białaczki lub chłoniaka OUN objawiającego się którymkolwiek z poniższych objawów:

  • Płyn mózgowo-rdzeniowy (CSF) WBC ≥ 5/mm^3 i potwierdzenie blastów w płynie mózgowo-rdzeniowym
  • Neuropatie czaszkowe wtórne do nowotworu złośliwego
  • Radiologicznie wykryty chłoniak OUN
• Brak izolowanego jądra ALL
• Nie kwalifikuje się do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych lub odmówiono mu przeszczepu LUB ma aktywność chorobową, która zabrania czasu potrzebnego do zidentyfikowania odpowiedniego dawcy komórek macierzystych

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

Wiek

• 6 miesięcy do 24 lat

Stan wydajności

• ECOG 0-3 (od 12 do 24 lat)
• Lansky 40-100% (poniżej 12 lat)

Długość życia

• Nieokreślony

Hematopoetyczny

• Zobacz charakterystykę choroby
• Bezwzględna liczba neutrofilów > 1000/mm^3 *
• Liczba płytek krwi > 50 000/mm^3 * UWAGA: *Tylko pacjenci bez białaczki

Wątrobiany

• Bilirubina ≤ 2,0 mg/dl
• AST i ALT ≤ 5-krotność górnej granicy normy
• Brak aktywnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub C

Nerkowy

• Kreatynina w normie dla wieku LUB
• Klirens kreatyniny ≥ 60 ml/min

immunologiczny

• Brak neutralizacji surowicy powyżej 75% aktywności 1 µg/ml badanego leku
• HIV-ujemny

Inny

• Nie w ciąży ani nie karmi
• Negatywny test ciążowy
• Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję
• Brak klinicznie istotnej niepowiązanej choroby ogólnoustrojowej, która wykluczałaby udział w badaniu
• Brak innych istotnych dysfunkcji narządów, które wykluczałyby udział w badaniu
• Brak choroby psychicznej lub sytuacji społecznej, która wykluczałaby zgodność badania

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

Terapia biologiczna

• Zobacz charakterystykę choroby
• Co najmniej 1 tydzień od wcześniejszego podania czynników stymulujących kolonie (np. filgrastym [G-CSF], sargramostim [GM-CSF] lub epoetyna alfa)
• Dozwolone wcześniejsze autologiczne lub allogeniczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT).
• Ponad 100 dni od poprzedniego allogenicznego HSCT

Chemoterapia

• Zobacz charakterystykę choroby
• Co najmniej 2 tygodnie od poprzedniej chemioterapii (6 tygodni dla nitrozomoczników)

Terapia endokrynologiczna

• Jednoczesne podawanie kortykosteroidów jest dozwolone pod warunkiem, że nie doszło do zwiększenia dawki 1 tydzień przed i po włączeniu do badania

  • Stożek sterydowy dozwolony

Radioterapia

• Co najmniej 3 tygodnie od poprzedniej radioterapii

  • Dozwolone w ciągu ostatnich 3 tygodni, pod warunkiem, że leczona objętość szpiku kostnego wynosi < 10% ORAZ pacjent ma mierzalną chorobę poza portem napromieniowania

Chirurgia

• Nieokreślony

Inny

• Odzyskany z wcześniejszej terapii
• Co najmniej 30 dni od poprzednich leków eksperymentalnych
• Żadnych innych jednocześnie badanych leków