BL22 immunotoxin kiújult vagy refrakter akut limfoblasztos leukémiában vagy non-Hodgkin limfómában szenvedő fiatal betegek kezelésében

A BETEGSÉG JELLEMZŐI:

• Szövettanilag igazolt akut limfoblaszt leukémia (ALL) vagy non-Hodgkin limfóma (beleértve a limfoblaszt limfómát, Burkitt limfómát és nagysejtes limfómát)

  • Nem alkalmas a rendelkezésre álló gyógyító terápiákra
• Kiújult vagy refrakter betegség legalább 1 standard kemoterápia és 1 mentőkezelés után

• CD22-pozitív a következő kritériumok közül legalább 1 szerint:

  • Több mint 15% CD22-pozitív rosszindulatú sejtek immunhisztokémiával
  • Több mint 30% CD22-pozitív rosszindulatú sejtek fluoreszcens aktivált sejtválogató analízissel
• Mérhető vagy értékelhető betegség
• Korábbi központi idegrendszeri beavatkozás megengedett, feltéve, hogy jelenleg nincs bizonyíték a központi idegrendszeri rosszindulatú daganatra

• Nincs központi idegrendszeri leukémia vagy limfóma, amely a következők bármelyikében nyilvánul meg:

  • A cerebrospinális folyadék (CSF) WBC ≥ 5/mm^3 és a CSF-blasztok megerősítése
  • Cranialis neuropathia másodlagos rosszindulatú daganat miatt
  • Radiológiailag kimutatott központi idegrendszeri limfóma
• Nincs izolált here ALL
• Nem alkalmas vagy elutasított vérképző őssejt-transzplantációra VAGY olyan betegségaktivitása van, amely megakadályozza a megfelelő őssejt-donor azonosításához szükséges időt

A BETEG JELLEMZŐI:

Kor

• 6 hónaptól 24 évig

Teljesítmény állapota

• ECOG 0-3 (12-24 éves korig)
• Lansky 40-100% (12 éves kor alatt)

Várható élettartam

• Nem meghatározott

Hematopoetikus

• Lásd: Betegség jellemzői
• Abszolút neutrofilszám > 1000/mm^3*
• Thrombocytaszám > 50 000/mm^3 * MEGJEGYZÉS: *Csak nem leukémiás betegek

Máj

• Bilirubin ≤ 2,0 mg/dl
• AST és ALT ≤ a normálérték felső határának ötszöröse
• Nincs aktív hepatitis B vagy C fertőzés

Vese

• Az életkornak megfelelő kreatinin VAGY
• Kreatinin-clearance ≥ 60 ml/perc

Immunológiai

• A vizsgált gyógyszer 1 µg/ml-es aktivitásának 75%-ánál nagyobb szérumneutralizáció nincs
• HIV negatív

Egyéb

• Nem terhes vagy szoptat
• Negatív terhességi teszt
• A termékeny betegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk
• Nincs klinikailag jelentős, független szisztémás betegség, amely kizárná a vizsgálatban való részvételt
• Nincs más olyan jelentős szervi diszfunkció, amely kizárná a vizsgálatban való részvételt
• Nincs olyan pszichiátriai betegség vagy szociális helyzet, amely kizárná a tanulmányi megfelelést

ELŐZETES EGYIDEJŰ TERÁPIA:

Biológiai terápia

• Lásd: Betegség jellemzői
• Legalább 1 hét telt el a korábbi telepstimuláló faktorok (pl. filgrasztim [G-CSF], sargramostim [GM-CSF] vagy alfa-epoetin) óta
• Előzetes autológ vagy allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) megengedett
• Több mint 100 nap telt el az előző allogén HSCT óta

Kemoterápia

• Lásd: Betegség jellemzői
• Legalább 2 hét az előző kemoterápia óta (6 hét nitrozoureák esetén)

Endokrin terápia

• A kortikoszteroidok egyidejű alkalmazása megengedett, feltéve, hogy a vizsgálatba való belépés előtt és után 1 héttel nem emelték a dózist

  • Szteroid kúpos megengedett

Radioterápia

• Legalább 3 héttel az előző sugárkezelés óta

  • Megengedett az elmúlt 3 hétben, feltéve, hogy a kezelt csontvelő térfogata < 10% ÉS a betegek a besugárzási porton kívül mérhető betegségben szenvednek

Sebészet

• Nem meghatározott

Egyéb

• Az előző terápiából felépült
• Legalább 30 nap telt el az előző gyógyszeres vizsgálat óta
• Nincs más egyidejűleg vizsgált gyógyszer