Badanie oceniające odpowiedź i bezpieczeństwo 8-dniowego leczenia Phenoptin™ u pacjentów z fenyloketonurią
5 kwietnia 2007 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Faza 2, wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę odpowiedzi i bezpieczeństwa 8-dniowego cyklu leczenia Phenoptin™ u pacjentów z fenyloketonurią, u których występuje podwyższony poziom fenyloalaniny
Głównym celem jest ocena stopnia i częstości odpowiedzi na Phenoptin™ (dichlorowodorek sapropteryny), czego dowodzi obniżenie poziomu fenyloalaniny (Phe) we krwi u pacjentów z fenyloketonurią (PKU), u których występuje podwyższony poziom Phe.
Drugorzędnym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa leczenia Phenoptinem™ w tej populacji osobników i identyfikacja osób w tej populacji osobników, które odpowiadają na leczenie Phenoptinem™ obniżeniem poziomu Phe we krwi.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy
700
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek >/= 8 lat
- Poziom Phe we krwi >/= 450 umol/L podczas badania przesiewowego
- Rozpoznanie kliniczne PKU z hiperfenyloalaninemią udokumentowane wywiadem lekarskim obejmującym co najmniej jeden pomiar Phe we krwi >/= 360 umol/l (6 mg/dl)
- Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody rodzica lub opiekuna prawnego, po wyjaśnieniu charakteru badania
- Ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego (tylko niesterylne kobiety w wieku rozrodczym)
- Osoby płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym mogące zajść w ciążę (jeśli są aktywne seksualnie i nie są bezpłodne) muszą stosować akceptowalne środki kontroli urodzeń, zgodnie z ustaleniami badacza, i wyrażać wolę dalszego stosowania akceptowalnych środków kontroli urodzeń podczas udziału w badaniu
- Chętny i zdolny do przestrzegania procedur badawczych
- Chęć kontynuowania dotychczasowej diety bez zmian podczas udziału w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Postrzegane jako niewiarygodne lub niedostępne do udziału w badaniu lub, jeśli nie ukończyły 18 lat, mają rodziców lub opiekunów prawnych, którzy są postrzegani jako niewiarygodni lub niedostępni
- Stosowanie jakiegokolwiek badanego środka w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka lub szczepionki przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań
- Ciąża lub karmienie piersią lub rozważanie ciąży
- AlAT > 5-krotność górnej granicy normy (tj. stopień 3 lub wyższy na podstawie kryteriów toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia) podczas badania przesiewowego
- współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub bezpieczeństwo (np. napad padaczkowy, astma zależna od doustnych steroidów lub inny stan wymagający doustnego lub pozajelitowego podawania kortykosteroidów lub cukrzyca insulinozależna lub przeszczep narządu)
- Poważna choroba neuropsychiatryczna (np. duża depresja), która obecnie nie jest kontrolowana przez lekarza
- Konieczność jednoczesnego leczenia jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że hamuje syntezę kwasu foliowego (np. metotreksatem)
- Jednoczesne stosowanie lewodopy
- Rozpoznanie kliniczne pierwotnego niedoboru BH4
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
|---|
|
Ocenić stopień i częstość odpowiedzi na Phenoptin™, na co wskazuje obniżenie poziomu Phe we krwi u pacjentów z PKU, którzy mają podwyższony poziom Phe
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
|---|
|
Oceń bezpieczeństwo leczenia Phenoptin ™ w tej populacji pacjentów i zidentyfikuj osoby w tej populacji pacjentów, które reagują na leczenie Phenoptin ™ obniżeniem poziomu Phe we krwi
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2004
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2005
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 lutego 2005
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 lutego 2005
Pierwszy wysłany (Oszacować)
25 lutego 2005
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
9 kwietnia 2007
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 kwietnia 2007
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2007
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Fenyloketonuria
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki antyarytmiczne
- Środki rozszerzające naczynia krwionośne
- Modulatory transportu membranowego
- Hormony i środki regulujące wapń
- Blokery kanału wapniowego
- Werapamil
Inne numery identyfikacyjne badania
- PKU-001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .