Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení reakce a bezpečnosti 8denního kurzu léčby fenoptinem™ u subjektů s fenylketonurií

5. dubna 2007 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 2, multicentrická, otevřená studie k vyhodnocení odezvy a bezpečnosti 8denního kurzu léčby fenoptinem™ u pacientů s fenylketonurií, kteří mají zvýšené hladiny fenylalaninu

Primárním cílem je vyhodnotit stupeň a frekvenci odezvy na Phenoptin™ (sapropterin dihydrochlorid), jak je prokázáno snížením hladiny fenylalaninu (Phe) v krvi u subjektů s fenylketonurií (PKU), kteří mají zvýšené hladiny Phe. Sekundárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost léčby Phenoptinem™ v této populaci subjektů a identifikovat jedince v této populaci subjektů, kteří reagují na léčbu Phenoptinem™ snížením hladiny Phe v krvi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis

700

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy
      • Oakland, California, Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk >/= 8 let
  • Hladina Phe v krvi >/= 450 umol/l při screeningu
  • Klinická diagnóza PKU s hyperfenylalaninémií dokumentovaná anamnézou alespoň jednoho měření Phe v krvi >/= 360 umol/l (6 mg/dl)
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas nebo, v případě subjektů mladších 18 let, poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie
  • Negativní těhotenský test z moči při screeningu (pouze nesterilní ženy ve fertilním věku)
  • Subjekty mužského a ženského pohlaví s potenciálem otěhotnět (jsou-li sexuálně aktivní a nesterilní) musí používat přijatelná antikoncepční opatření, jak určí zkoušející, a jsou ochotni i nadále používat přijatelná antikoncepční opatření během účasti ve studii.
  • Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy
  • Ochotný pokračovat ve stávající dietě beze změny během účasti ve studii

Kritéria vyloučení:

  • jsou považováni za nespolehlivé nebo nedostupné pro účast na studiu nebo, pokud jsou mladší 18 let, mají rodiče nebo zákonné zástupce, kteří jsou považováni za nespolehlivé nebo nedostupné
  • Použití jakékoli zkoumané látky během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoušenou látku nebo vakcínu před dokončením všech plánovaných hodnocení studie
  • Těhotné nebo kojící nebo zvažující těhotenství
  • ALT > 5násobek horní hranice normálu (tj. stupeň 3 nebo vyšší na základě kritérií toxicity Světové zdravotnické organizace) při screeningu
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo bezpečnost (např. záchvatová porucha, astma závislé na perorálních steroidech nebo jiný stav vyžadující perorální nebo parenterální podávání kortikosteroidů nebo diabetes závislý na inzulínu nebo transplantace orgánů)
  • Závažné neuropsychiatrické onemocnění (např. velká deprese), které není v současné době pod lékařskou kontrolou
  • Požadavek na současnou léčbu jakýmkoli lékem, o kterém je známo, že inhibuje syntézu folátu (například methotrexát)
  • Současné užívání levodopy
  • Klinická diagnóza primárního deficitu BH4

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Vyhodnoťte stupeň a frekvenci odpovědi na Phenoptin™, jak je prokázáno snížením hladiny Phe v krvi u jedinců s PKU, kteří mají zvýšené hladiny Phe

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Vyhodnoťte bezpečnost léčby Phenoptinem™ v této populaci subjektů a identifikujte jedince v této populaci subjektů, kteří reagují na léčbu Phenoptinem™ snížením hladiny Phe v krvi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2004

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. února 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2005

První zveřejněno (Odhad)

25. února 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. dubna 2007

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2007

Naposledy ověřeno

1. dubna 2007

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PKU-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na sapropterin dihydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit