Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera responsen på och säkerheten av en 8-dagars kurs av Phenoptin™-behandling hos patienter med fenylketonuri

5 april 2007 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En fas 2, multicenter, öppen studie för att utvärdera responsen på och säkerheten av en 8-dagars kurs med Phenoptin™-behandling hos patienter med fenylketonuri som har förhöjda fenylalaninnivåer

Det primära målet är att utvärdera graden och frekvensen av svar på Phenoptin™ (sapropterindihydroklorid), vilket framgår av en minskning av fenylalaninnivån (Phe) i blodet bland patienter med fenylketonuri (PKU) som har förhöjda Phe-nivåer. Ett sekundärt syfte med denna studie är att utvärdera säkerheten av Phenoptin™-behandling i denna patientpopulation och identifiera individer i denna patientpopulation som svarar på Phenoptin™-behandling med en minskning av Phe-nivån i blodet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

700

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
      • Oakland, California, Förenta staterna
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder >/= 8 år
  • Phe-nivå i blodet >/= 450 umol/L vid screening
  • Klinisk diagnos av PKU med hyperfenylalaninemi dokumenterad av tidigare medicinsk historia av minst en Phe-mätning i blodet >/= 360 umol/L (6 mg/dL)
  • Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke eller, när det gäller försökspersoner under 18 år, ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke av en förälder eller vårdnadshavare, efter att studiens karaktär har förklarats
  • Negativt uringraviditetstest vid screening (endast icke-sterila kvinnor i fertil ålder)
  • Manliga och kvinnliga försökspersoner i fertil ålder (om de är sexuellt aktiva och icke-sterila) måste använda acceptabla preventivmedel, som bestämts av utredaren, och villiga att fortsätta att använda acceptabla preventivmedel medan de deltar i studien
  • Villig och kan följa studieprocedurer
  • Villig att fortsätta nuvarande diet oförändrad medan du deltar i studien

Exklusions kriterier:

  • Uppfattas som opålitlig eller otillgänglig för studiedeltagande eller, om under 18 år, har föräldrar eller vårdnadshavare som uppfattas som opålitliga eller otillgängliga
  • Användning av något försöksmedel inom 30 dagar före screening, eller krav på något försöksmedel eller vaccin före slutförandet av alla planerade studiebedömningar
  • Gravid eller ammande, eller funderar på att bli gravid
  • ALT > 5 gånger den övre normalgränsen (dvs. grad 3 eller högre baserat på Världshälsoorganisationens toxicitetskriterier) vid screening
  • Samtidig sjukdom eller tillstånd som skulle störa studiedeltagandet eller säkerheten (t.ex. krampanfall, oral steroidberoende astma eller annat tillstånd som kräver oral eller parenteral administrering av kortikosteroider, insulinberoende diabetes eller organtransplantation)
  • Allvarlig neuropsykiatrisk sjukdom (t.ex. allvarlig depression) som för närvarande inte är under medicinsk kontroll
  • Krav på samtidig behandling med något läkemedel som är känt för att hämma folatsyntes (t.ex. metotrexat)
  • Samtidig användning av levodopa
  • Klinisk diagnos av primär BH4-brist

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Utvärdera graden och frekvensen av svar på Phenoptin™, vilket framgår av en minskning av Phe-nivån i blodet bland patienter med PKU som har förhöjda Phe-nivåer

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Utvärdera säkerheten för Phenoptin™-behandling i denna patientpopulation och identifiera individer i denna patientpopulation som svarar på Phenoptin™-behandling med en minskning av Phe-nivån i blodet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2004

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2005

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 februari 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 februari 2005

Första postat (Uppskatta)

25 februari 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

9 april 2007

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2007

Senast verifierad

1 april 2007

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PKU-001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på sapropterindihydroklorid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera