Poliklonalna globulina anty-limfocytowa (ATG) w cukrzycy typu 1

Jest to randomizowane, kontrolowane badanie z pojedynczą ślepą próbą i grupami równoległymi. Po przyjęciu do szpitala zostaną przeprowadzone wstępne badania fizykalne i laboratoryjne. Badania laboratoryjne i leczenie niezwiązane z protokołem eksperymentu (z wyjątkiem leków immunosupresyjnych) będą wykonywane w zależności od potrzeb klinicznych. Pacjenci, którzy spełnią kryteria włączenia i wyrażą świadomą zgodę na udział w badaniu, zostaną losowo przydzieleni do grupy leczonej cyklem ATG-Fresenius wraz z intensywną insulinoterapią (grupa 1) lub samą intensywną insulinoterapią (grupa 2).

Na potrzeby badania stan kliniczny i laboratoryjny pacjentów będzie oceniany 14 razy (badanie przesiewowe, wizyta 1 – wizyta 14). Następnie planowane jest rozszerzone badanie kontrolne z ocenami co 6 miesięcy.

Pacjenci będą kierowani do ośrodka badawczego przez współpracujących lekarzy pierwszego kontaktu i diabetologów, najlepiej przed rozpoczęciem insulinoterapii. Po potwierdzeniu cukrzycy (zgodnie z kryteriami WHO) oraz wstępnym badaniu klinicznym i biochemicznym (typowym dla wszystkich pacjentów ze świeżo rozpoznaną cukrzycą) wyjaśniony zostanie cel, potencjalne ryzyko i korzyści oraz plan badania. Osoby chcące wziąć udział w badaniu zostaną poproszone o wyrażenie pisemnej świadomej zgody.

Wszyscy pacjenci będą aktywnie edukowani w zakresie leczenia cukrzycy oraz intensywna insulinoterapia (3-4 wstrzyknięcia insuliny ludzkiej dziennie, samokontrola glikemii) w zależności od indywidualnych potrzeb. Osobom przydzielonym losowo do grupy 1 zostaną podane dożylnie 4 dawki ATG Fresenius (pierwsza dawka 9 mg/kg mc., następnie 3 kolejne dawki po 3 mg/kg mc.) w ciągu 4 godzin. Osobnicy z Grupy 2 będą leczeni infuzją soli fizjologicznej (500 ml) w tych samych dniach. Na 1 godzinę przed pierwszym podaniem ATG zostanie przeprowadzony test tolerancji skórnej (0,2 ml roztworu końcowego). Około 10 dni po przyjęciu pacjenci zostaną wypisani. Poza zaplanowanymi wizytami ambulatoryjnymi wszyscy pacjenci będą objęci obserwacją w razie potrzeby klinicznej. U pacjentów pediatrycznych (w wieku 15-18 lat) będą przestrzegane zalecenia endokrynologa dziecięcego dotyczące postępowania w cukrzycy.

Po zakończeniu badania diabetolog każdego pacjenta zapozna się z dotychczasowym przebiegiem leczenia, a pacjenci będą leczeni zgodnie z indywidualnymi potrzebami. Przez kolejne 3 lata będą przyjmowani regularnie raz w roku na Oddziale Diabetologicznym IKEM.

Przerwanie badania:

Udział w badaniu może zostać w każdej chwili przerwany zgodnie z wolą pacjenta. Jeżeli wymaga tego stan zdrowia pacjentów, badanie może zostać przerwane decyzją badacza na czas podawania ATG.

Badana populacja:

Dwudziestu czterech pacjentów z cukrzycą typu 1 o niedawnym początku będzie obserwowanych w Instytucie Medycyny Klinicznej i Doświadczalnej w Pradze. Kryteriami włączenia będą:

• Cukrzyca typu 1 o znanym czasie trwania do 6 tygodni
• Mężczyźni i kobiety 15 - 35 lat, wskaźnik masy ciała do 32 kg/m2, wykluczenie ciąży u kobiet
• Dawka insuliny do 40 IU dziennie nie dłużej niż 1 miesiąc
• Poziom peptydu C ≥ 0,3 pmol/ml 4 min. po iv. podanie 1 ml glukagonu
• Brak wcześniejszej terapii immunosupresyjnej, brak współistniejącej ciężkiej infekcji, liczba granulocytów ≥ 2 x 10^9/l, liczba płytek krwi ≥ 120 x 10^9/l