Chemioterapia skojarzona z następczym przeszczepem obwodowych komórek macierzystych w leczeniu młodych pacjentów z nowo zdiagnozowanymi nadnamiotowymi prymitywnymi guzami neuroektodermalnymi lub rdzeniakiem zarodkowym wysokiego ryzyka
6 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group
Randomizowane badanie fazy III dotyczące leczenia nowo rozpoznanego nadnamiotowego PNET i rdzeniaka zarodkowego wysokiego ryzyka u dzieci
W tym randomizowanym badaniu III fazy bada się dwa różne schematy chemioterapii skojarzonej w celu porównania ich skuteczności w leczeniu młodych pacjentów z nowo zdiagnozowanymi nadnamiotowymi prymitywnymi guzami neuroektodermalnymi lub rdzeniakiem zarodkowym wysokiego ryzyka, gdy są one podawane przed dodatkową intensywną chemioterapią, po której następuje ratowanie komórek macierzystych krwi obwodowej.
Nie wiadomo jeszcze, który schemat chemioterapii skojarzonej jest bardziej skuteczny, gdy jest podawany przed przeszczepem obwodowych komórek macierzystych w leczeniu nadnamiotowych prymitywnych guzów neuroektodermalnych lub rdzeniaka.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
- Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
- Lek: Karboplatyna
- Lek: Etopozyd
- Inny: Ocena jakości życia
- Lek: Cisplatyna
- Lek: Cyklofosfamid
- Lek: Siarczan winkrystyny
- Lek: Metotreksat
- Biologiczny: Filgrastym
- Lek: Tiotepa
- Procedura: Autologiczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych
- Lek: Leukoworyna Wapń
Szczegółowy opis
CELE NAJWAŻNIEJSZE:
I. Określenie, czy leczenie niemowląt z pierwotnymi guzami neuroektodermalnymi wysokiego ryzyka (PNET) z guzami ośrodkowego układu nerwowego (OUN) intensywną chemioterapią z metotreksatem w dużych dawkach i ratowaniem komórek macierzystych krwi obwodowej skutkuje wyższym odsetkiem całkowitych odpowiedzi niż ten sam schemat bez metotreksat.
CELE DODATKOWE:
I. Określenie, czy charakterystyka biologiczna tych guzów udoskonali stratyfikację terapeutyczną, oddzielając atypowe guzy teratoidalne rabdoidalne (AT/RT) od prymitywnych guzów neuroektodermalnych (PNET) i ewentualnie identyfikując inne markery wartościowe do stratyfikacji w grupie PNET.
II. Aby określić, czy przeżycie wolne od zdarzeń (ang. event free survival, EFS) i wzorce niepowodzeń różnią się między ramieniem z metotreksatem a ramieniem bez metotreksatu.
III. Porównanie ostrych, przewlekłych i późnych skutków tych dwóch bardzo intensywnych schematów, zwłaszcza w odniesieniu do tolerancji tego samego schematu konsolidacji po różnych schematach indukcji.
IV. Porównanie toksyczności żołądkowo-jelitowej i żywieniowej tych intensywnych schematów.
V. Opisanie i porównanie wyników jakości życia i efektów neuropsychologicznych tych intensywnych terapii systemowych.
ZARYS: Jest to randomizowane, wieloośrodkowe badanie. Pacjentów stratyfikuje się w zależności od rozpoznania* (M0 rdzeniak zarodkowy z resztkowym guzem ≥ 1,5 cm² vs M1 rdzeniak zarodkowy [dodatni wynik cytologii płynu mózgowo-rdzeniowego lędźwiowego] vs M2, M3 lub M4 rdzeniak zarodkowy vs nadnamiotowy PNET [dowolne stadium M] vs M0 rdzeniak zarodkowy < 8 miesięcy bez pozostałości lub z resztkowym guzem mierzalnym radiograficznie < 1,5 cm2 vs rdzeniak anaplastyczny M0 bez resztkowej choroby lub z resztkowym guzem mierzalnym radiograficznie < 1,5 cm² vs klasyczny rdzeniak M0 (niedesmoplastyczny) z resztkowym guzem mierzalnym radiograficznie < 1,5 cm2).
UWAGA: *Wszystkie diagnozy dotyczą dzieci w wieku < 36 miesięcy, chyba że zaznaczono inaczej.
TERAPIA indukcyjna: Pacjenci są losowo przydzielani do 1 z 2 ramion leczenia indukcyjnego.
ARM I: Pacjenci otrzymują winkrystynę IV w dniach 1, 8 i 15; etopozyd IV przez 1 godzinę w dniach 1-3; cyklofosfamid IV przez 1 godzinę w dniach 1 i 2; cisplatyna IV przez 6 godzin w dniu 3; i filgrastym (G-CSF) IV lub podskórnie (SC) począwszy od dnia 4 i kontynuując aż do powrotu morfologii krwi. Leczenie powtarza się co 3 tygodnie przez 3 kursy w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
ARM II: Pacjenci otrzymują winkrystynę IV w dniach 1, 8 i 15; duże dawki metotreksatu IV przez 4 godziny w dniu 1; i leukoworyny wapniowej dożylnie lub doustnie co 6 godzin, począwszy od dnia 2 i kontynuując, aż stężenie metotreksatu znajdzie się w bezpiecznym zakresie. Gdy stężenie metotreksatu znajdzie się w bezpiecznym zakresie, pacjenci otrzymują etopozyd dożylnie przez 1 godzinę w przybliżeniu w dniach 4, 5 i 6, cyklofosfamid dożylnie w ciągu 1 godziny w przybliżeniu w dniach 4 i 5 oraz cisplatynę dożylnie przez 6 godzin w przybliżeniu w dniu 6. Pacjenci otrzymują również G-CSF IV lub SC, rozpoczynając 24 godziny po zakończeniu chemioterapii i kontynuując do powrotu morfologii krwi. Leczenie powtarza się co 3 tygodnie przez 3 kursy w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
W obu ramionach pacjenci ze stabilizacją choroby lub częściową odpowiedzią po terapii indukcyjnej przechodzą do operacji drugiego spojrzenia, a następnie do terapii konsolidacyjnej. Pacjenci z całkowitą odpowiedzią po terapii indukcyjnej przechodzą bezpośrednio do terapii konsolidacyjnej.
TERAPIA KONSOLIDACYJNA: Rozpoczynając nie później niż 6 tygodni po zakończeniu terapii indukcyjnej, pacjenci otrzymują terapię konsolidacyjną składającą się z karboplatyny IV przez 2 godziny i tiotepy IV przez 2 godziny w dniach 1 i 2 oraz G-CSF IV lub SC począwszy od 5 dnia i kontynuując morfologia krwi wraca do normy. Pacjenci otrzymują również autologiczne komórki macierzyste krwi obwodowej (PBSC) IV w dniu 4. Leczenie powtarza się co 4 tygodnie przez 3 kursy w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Próbki krwi i tkanek pobiera się na początku badania do badań korelacyjnych, w tym profilowania ekspresji genów, analizy markerów biologicznych (tj. cMyc, ErbB2/ErbB4), porównawczej analizy genomu i analizy mutacji.
Po zakończeniu badanej terapii pacjenci są poddawani okresowej obserwacji przez 4 lata, a następnie co roku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
91
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6008
- Princess Margaret Hospital for Children
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1V 4G2
- CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
- IWK Health Centre
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
- Kingston Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- The Montreal Children's Hospital of the MUHC
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
San Juan, Portoryko, 00912
- San Jorge Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama at Birmingham Cancer Center
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95816
- Sutter Medical Center Sacramento
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- UCSF Medical Center-Parnassus
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33316
- Broward Health Medical Center
-
Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33901
- Lee Memorial Health System
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Orlando Health Cancer Institute
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
- Saint Mary's Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
-
Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
- University of Hawaii Cancer Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Oak Lawn, Illinois, Stany Zjednoczone, 60453
- Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Tulane University School of Medicine
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20889-5600
- Walter Reed National Military Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Tufts Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
- Michigan State University
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
-
Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49008
- Kalamazoo Center for Medical Studies
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89120
- Nevada Cancer Research Foundation NCORP
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
- Saint Joseph's Regional Medical Center
-
Summit, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07902
- Overlook Hospital
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
- University of New Mexico Cancer Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
- NYU Langone Hospital - Long Island
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
- Stony Brook University Medical Center
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43608
- Mercy Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
- Legacy Emanuel Hospital and Health Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Greenville Cancer Treatment Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Stany Zjednoczone, 79106
- Texas Tech University Health Sciences Center-Amarillo
-
Corpus Christi, Texas, Stany Zjednoczone, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Lubbock, Texas, Stany Zjednoczone, 79410
- Covenant Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
- INOVA Fairfax Hospital
-
Portsmouth, Virginia, Stany Zjednoczone, 23708-2197
- Naval Medical Center - Portsmouth
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- VCU Massey Comprehensive Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
- Marshfield Medical Center-Marshfield
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 2 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Rozpoznanie 1 z następujących:
Rdzeń zarodkowy wysokiego ryzyka zdefiniowany przez którekolwiek z poniższych kryteriów:
- Choroba resztkowa > 1,5 cm²
- Cytologia płynu mózgowo-rdzeniowego odcinka lędźwiowego dodatnia w kierunku komórek nowotworowych na podstawie analizy płynu pobranego przed ostateczną operacją lub ≥ 10 dni po ostatecznej operacji, o ile nie ma przeciwwskazań
- Choroba M0 u dzieci w wieku poniżej 8 miesięcy w chwili rozpoznania
- Choroba przerzutowa M2 lub M3 za pomocą MRI
- Choroba M4
- Nadnamiotowy prymitywny guz neuroektodermalny (PNET) (dowolny stopień M)
- Anaplastyczny rdzeniak zarodkowy niezależnie od stadium M lub guza resztkowego
- M0 klasyczny, niedesmoplastyczny rdzeniak zarodkowy (R1) z radiologicznie mierzalną chorobą resztkową < 1,5 cm^2
- MRI dowód choroby kręgosłupa
- Guz musi być ujemny pod względem genu INI1
- Przeszedł ostateczną operację w ciągu ostatnich 31 dni
- Brak atypowych teratoidalnych guzów rabdoidalnych
- Próbki biologiczne muszą być dostępne do porównawczych badań laboratoryjnych
- Oczekiwana długość życia > 8 tygodni
- Klirens kreatyniny lub wskaźnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu ≥ 60 ml/min
- Bilirubina ≤ 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN)
- AspAT i AlAT < 2 razy GGN
- Frakcja skrócenia ≥ 27% w badaniu echokardiograficznym
- Frakcja wyrzutowa ≥ 47% w angiogramie radionuklidów
- Brak objawów duszności spoczynkowej
- Pulsoksymetria > 94% na powietrzu pokojowym
- Bezwzględna liczba neutrofili > 1000/mm³
- Liczba płytek krwi > 100 000/mm³ (niezależna od transfuzji)
- Hemoglobina > 8 g/dL (dozwolone transfuzje krwinek czerwonych)
- Dozwolone wcześniejsze stosowanie kortykosteroidów
- Brak wcześniejszej radioterapii lub chemioterapii
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Ramię I (chemioterapia indukcyjna + konsolidacyjna, autologiczna PBSC)
Pacjenci otrzymują winkrystynę dożylnie przez 1 minutę w dniach 1, 8 i 15; etopozyd IV przez 1 godzinę w dniach 1-3; cyklofosfamid IV przez 1 godzinę w dniach 1 i 2; cisplatyna IV przez 6 godzin w dniu 3. Leczenie powtarza się co 3 tygodnie w 3 kursach. W ciągu 6 tygodni po zakończeniu leczenia indukcyjnego pacjenci otrzymują leczenie konsolidacyjne obejmujące karboplatynę dożylnie przez 2 godziny i tiotepę dożylnie przez 2 godziny w dniach 1. i 2. oraz G-CSF IV lub SC, rozpoczynając od 5. dnia i kontynuując do czasu odzyskania morfologii krwi. Pacjenci otrzymują także autologiczny PBSC IV w dniu 4. Leczenie powtarza się co 4 tygodnie przez 3 kursy pod warunkiem braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. |
Badania korelacyjne
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Badania pomocnicze
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV lub SC
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Poddaj się autologicznej resuscytacji PBSC
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Ramię II (chemioterapia indukcyjna + konsolidacyjna, autologiczna PBSC)
Pacjenci otrzymują winkrystynę dożylnie przez 1 minutę w dniach 1, 8 i 15; duża dawka metotreksatu dożylnie przez 4 godziny pierwszego dnia; i leukoworyna wapniowa dożylnie lub doustnie co 6 godzin, począwszy od dnia 2 i kontynuowane do momentu, gdy stężenie metotreksatu znajdzie się w bezpiecznym zakresie. Następnie pacjenci otrzymują etopozyd dożylnie przez 1 godzinę w przybliżeniu w dniach 4, 5 i 6, cyklofosfamid dożylnie w ciągu 1 godziny w przybliżeniu w dniach 4 i 5 oraz cisplatynę dożylnie w ciągu 6 godzin mniej więcej w 6 dniu. Leczenie powtarza się co 3 tygodnie w 3 kursach. W ciągu 6 tygodni po zakończeniu leczenia indukcyjnego pacjenci otrzymują leczenie konsolidacyjne obejmujące karboplatynę dożylnie przez 2 godziny i tiotepę dożylnie przez 2 godziny w dniach 1. i 2. oraz G-CSF IV lub SC, rozpoczynając od 5. dnia i kontynuując do czasu odzyskania morfologii krwi. Pacjenci otrzymują także autologiczny PBSC IV w dniu 4. Leczenie powtarza się co 4 tygodnie przez 3 kursy pod warunkiem braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. |
Badania korelacyjne
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Badania pomocnicze
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV lub SC
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
Poddaj się autologicznej resuscytacji PBSC
Inne nazwy:
Podane dożylnie lub doustnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpił odsetek całkowitych odpowiedzi (CR) lub brak całkowitych odpowiedzi
Ramy czasowe: Na zakończenie kuracji konsolidującej
|
Pod koniec konsolidacji liczba pacjentów podlegających ocenie, leczonych intensywną chemioterapią z metotreksatem, którzy osiągnęli CR lub nie, zostanie porównana z liczbą pacjentów, którzy osiągnęli CR lub nie, po leczeniu tą samą intensywną chemioterapią bez metotreksatu.
Współczynniki CR między tymi dwiema grupami zostaną porównane na poziomie istotności 0,1 przy użyciu jednostronnego testu chi-kwadrat.
Pełna odpowiedź (CR) wymaga: CR dla zmian docelowych: zniknięcie wszystkich zmian docelowych, CR dla zmian niedocelowych: zniknięcie wszystkich zmian niedocelowych i brak nowych zmian.
Brak CR to każda odpowiedź nie pasująca do definicji CR.
|
Na zakończenie kuracji konsolidującej
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z podtypami molekularnymi MB, CNS-PNET/EBT reprezentowanych w kohorcie ACNS0334
Ramy czasowe: Na linii bazowej
|
Liczba pacjentów zostanie zgłoszona do tej analizy według podtypów molekularnych MB, CNS-PNET/EBT
|
Na linii bazowej
|
|
Wzory niepowodzeń
Ramy czasowe: Linia bazowa do 5 lat
|
Wzorce niepowodzenia nawrotu/postępu choroby zostaną przedstawione dla pacjentów leczonych metotreksatem/bez niego w trzech kategoriach, mianowicie miejscowych, odległych oraz zarówno miejscowych, jak i odległych.
Liczba pacjentów z każdym typem niepowodzenia zostanie wymieniona na ramieniu.
Dwie grupy zostaną porównane w celu określenia, czy wzorzec rozkładu niepowodzeń jest różny w obu ramionach przy użyciu dokładnego testu Fishera.
|
Linia bazowa do 5 lat
|
|
Odsetek uczestników z ostrymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Początek leczenia do końca konsolidacji
|
Zdarzenie definiuje się jako pierwsze wystąpienie jakiejkolwiek toksyczności ostrej.
Szacunki zostaną uzyskane przy użyciu metod tablic życia.
Pacjenci, u których wystąpiła progresja lub nawrót choroby, zostaną ocenzurowani w tej analizie.
Różnice w częstości występowania dla dwóch schematów leczenia zostaną porównane za pomocą testu log-rank.
|
Początek leczenia do końca konsolidacji
|
|
Liczba uczestników z ostrym ubytkiem słuchu i bez ostrego ubytku słuchu
Ramy czasowe: Początek leczenia do końca konsolidacji
|
Zgodnie z protokołem słuch oceniano przed leczeniem oraz w regularnych określonych odstępach czasu podczas leczenia i poza terapią, stosując DPOAE, audiogram lub słuch wywołany pnia mózgu.
Zgodnie z CTCAE V4.0 stopień 3 Upośledzenie słuchu jest zdefiniowane w następujący sposób; Pediatryczny (na audiogramie 1,2,3,4, 6 i 8 kHz): ubytek słuchu wystarczający do wskazania interwencji terapeutycznej, w tym aparatów słuchowych, przesunięcie progu >20 dB przy 3 kHz i więcej w co najmniej jednym uchu, dodatkowa mowa- usługi językowe, jak wskazano.
Zgodnie z CTCAE V4.0 stopień 4 Upośledzenie słuchu jest zdefiniowane w następujący sposób; Wskazania audiologiczne dla dzieci do implantu ślimakowego i dodatkowych usług związanych z mową, zgodnie ze wskazaniami.
|
Początek leczenia do końca konsolidacji
|
|
Liczba uczestników z przewlekłą pierwotną niedoczynnością tarczycy/subkliniczną wyrównawczą niedoczynnością tarczycyNiedoczynność tarczycy/subkliniczną wyrównawczą niedoczynnością tarczycy
Ramy czasowe: Bez leczenia do 9 lat
|
Czynność tarczycy oceniano zgodnie z wytycznymi dotyczącymi endokrynologii ACNS0334.
„Normalne” i „nieprawidłowe” są definiowane w każdej instytucji przez standardy laboratoryjne, w których przeprowadzane są badania krwi.
Pierwotną niedoczynność tarczycy/subkliniczną kompensacyjną niedoczynność tarczycy definiuje się jako pacjentów ze stężeniem wolnej T4 poniżej normy „instytucjonalnej” lub równej normie „instytucjonalnej” z poziomem TSH większym niż norma „instytucjonalna”.
|
Bez leczenia do 9 lat
|
|
Liczba uczestników z przewlekłą ośrodkową niedoczynnością tarczycy
Ramy czasowe: Bez leczenia do 9 lat
|
Czynność tarczycy oceniano zgodnie z wytycznymi dotyczącymi endokrynologii ACNS0334.
„Normalne” i „nieprawidłowe” są definiowane w każdej instytucji przez standardy laboratoryjne, w których przeprowadzane są badania krwi.
Ośrodkową niedoczynność tarczycy definiuje się jako poziom wolnej T4 niższy niż „normalny” poziom TSH z TSH niższy lub równy „normalnemu” poziomowi.
|
Bez leczenia do 9 lat
|
|
Liczba uczestników z przewlekłym niskim poziomem somatomedyny C
Ramy czasowe: Bez leczenia do 9 lat
|
Niski poziom C somatomedyny definiuje się jako pacjentów z wartością C somatomedyny mniejszą niż norma w placówce.
Ponieważ liczby są zbyt małe, na potrzeby tej analizy zostaną podane statystyki opisowe, takie jak liczby.
Czynność hormonu wzrostu oceniano zgodnie z wytycznymi dotyczącymi endokrynologii ACNS0334.
Niskie poziomy Somatomedyny C są określone w każdej instytucji przez standardy laboratoryjne, w których przeprowadzane są badania krwi.
|
Bez leczenia do 9 lat
|
|
Liczba uczestników z przewlekłą moczówką prostą
Ramy czasowe: Początek przerwy w leczeniu do 9 lat
|
Liczba pacjentów, którzy mieli „moczówkę prostą” i którzy otrzymywali DDAVP, zostanie zgłoszona do tej analizy ze względu na małą liczbę.
|
Początek przerwy w leczeniu do 9 lat
|
|
Liczba uczestników z wtórnymi nowotworami złośliwymi
Ramy czasowe: Bez leczenia do 9 lat
|
Liczba pacjentów z wtórnym nowotworem złośliwym zostanie zgłoszona do tej analizy ze względu na małą liczbę.
|
Bez leczenia do 9 lat
|
|
Liczba uczestników z przewlekłą/późną utratą słuchu i bez przewlekłej/późnej utraty słuchu
Ramy czasowe: Bez leczenia do 9 lat
|
Liczba pacjentów, u których zgłoszono nieprawidłowe słyszenie, sklasyfikowane zgodnie z CTCAE 4.0 lub nie, z początkiem podczas terapii lub po zakończeniu terapii, które utrzymywały się po zakończeniu terapii, zostanie zgłoszona i porównana przy użyciu dokładnego testu Fishera.
|
Bez leczenia do 9 lat
|
|
Wskaźniki toksyczności żołądkowo-jelitowej
Ramy czasowe: Początek leczenia do końca konsolidacji
|
Wskaźniki toksyczności żołądkowo-jelitowej zgłaszane jako zdarzenia niepożądane podczas terapii dla każdego cyklu zostaną podsumowane przy użyciu standardowych metod opisowych (takich jak liczba pacjentów).
Różnica w liczbie pacjentów z toksycznością żołądkowo-jelitową między dwoma schematami leczenia zostanie porównana za pomocą testu chi-kwadrat.
|
Początek leczenia do końca konsolidacji
|
|
Wskaźniki toksyczności żywieniowej
Ramy czasowe: Początek leczenia do końca konsolidacji
|
Wskaźniki toksyczności żywieniowej zgłaszane jako zdarzenia niepożądane podczas terapii dla każdego cyklu zostaną podsumowane przy użyciu standardowych metod opisowych (takich jak liczba pacjentów).
Różnica w liczbie pacjentów z toksycznością żywieniową między dwoma schematami leczenia zostanie porównana za pomocą testu chi-kwadrat.
|
Początek leczenia do końca konsolidacji
|
|
Mediana/zakres pacjentów dla całkowitej oceny jakości życia (QOL), ilorazu inteligencji (IQ) i wskaźnika szybkości przetwarzania (PSI).
Ramy czasowe: 60 miesięcy (+/- 3 miesiące)
|
Do oceny inteligencji (IQ) w zależności od wieku stosuje się trzy narzędzia. Zakres wyników IQ wynosi 40-160 (średnia=100, SD=15); zakres dla wskaźnika szybkości przetwarzania (PSI)=45-155. Wyższe wyniki oznaczają lepsze funkcjonowanie. (1) Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) stosuje się dla dzieci w wieku od 2,5 do 6 lat. Podtesty wyszukiwania błędów i anulowania są sumowane w celu obliczenia PSI. (2) Skala Inteligencji Wechslera dla dzieci – wydanie 5 (WISC-V) jest przeznaczona dla dzieci w wieku od 6 do 16 lat. Podtesty wyszukiwania symboli i kodowania są sumowane w celu obliczenia PSI. (3) Skale Inteligencji Dorosłych Wechslera – wydanie 4 (WAIS-IV) są stosowane dla osób w wieku 16 lat i starszych. Podtesty wyszukiwania symboli i kodowania są sumowane w celu obliczenia PSI. Pediatric Quality of Life Inventory Version 4 (PedsQL) mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem (QOL). Rodzice wypełniają ankietę dla dzieci w wieku 2-17 lat, a pacjenci > 18 lat wypełniają wersję samoopisową. Łączne wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą QOL. |
60 miesięcy (+/- 3 miesiące)
|
|
Odsetek uczestników z przeżyciem bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 5 lat
|
EFS zdefiniowano jako czas od włączenia do badania do wystąpienia pierwszego zdarzenia (postęp choroby/nawrót, nowotwór wtórny, zgon z jakiejkolwiek przyczyny) lub daty ostatniego kontaktu dla pacjentów bez zdarzeń.
Przedstawiono odsetek uczestników z EFS oraz 80% przedział ufności.
Różnicę w częstości występowania dla dwóch schematów leczenia porównano za pomocą jednostronnego testu log-rank z poziomem istotności 0,1.
|
Od wartości wyjściowej do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Claire M Mazewski, Children's Oncology Group
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 października 2007
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 grudnia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 września 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 czerwca 2006
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 czerwca 2006
Pierwszy wysłany (Szacowany)
12 czerwca 2006
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory gruczołowe i nabłonkowe
- Glejak
- Nowotwory neuroepitelialne
- Nowotwory neuroektodermalne
- Nowotwory, komórki rozrodcze i embrionalne
- Nowotwory, tkanka nerwowa
- Nowotwory neuroektodermalne, prymitywne
- Rdzeniak zarodkowy
- Peptydy
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Białka
- Organiczne chemikalia
- Związki heterocykliczne, 1-ring
- Związki heterocykliczne
- Związki heterocykliczne, 2-ring
- Związki heterocykliczne, sterowanie stopieniem
- Lecznictwo
- Procedury chirurgiczne, operacyjny
- Węglowodory
- Węglowodory, cykliczne
- Czynniki biologiczne
- Węglowodany
- Alkaloidy
- Podofilotoksyna
- Tetrahydronafthalenes
- Naftaleny
- Policykliczne aromatyczne węglowodory
- Węglowodory, aromatyczne
- Związki policykliczne
- Glukozydy
- Glikozydy
- Przeszczep
- Enzymy i koenzymy
- Indole
- Chemikalia nieorganiczne
- Związki chloru
- Związki azotu
- Kompleksy koordynacyjne
- Elementy
- Metale
- Mostki fosforamidu
- Związki musztardy azotu
- Związki musztardy
- Węglowodory, uboczne
- Fosforamidy
- Związki okorosfosforowe
- FormylTetrahydrofolates
- Tetrahydrofolety
- Kwas foliowy
- Pterins
- Perydyny
- Metale, ciężkie
- Międzykomórkowe peptydy sygnalizacyjne i białka
- Vinca alkaloidy
- Sesologanina alkaloidy tryptaminy
- Alkaloidy indole
- Indolizicyny
- Indolizyny
- Aminopterina
- Koenzymy
- Glikoproteiny
- Glikokoniugaty
- Związki platynowe
- Elementy przejściowe
- Przeszczep komórki
- Terapia oparta na komórkach i tkankach
- Terapia biologiczna
- Trietylenefosforamid
- Azirydyny
- Aziryny
- Czynniki stymulujące kolonię
- Czynniki wzrostu komórek hematopoetycznych
- Cytokiny
- Metotreksat
- Cyklofosfamid
- Etopozyd
- Karboplatyna
- Leukoworyna
- Winkrystyna
- Cisplatyna
- Tiotepa
- Cytrynian 1,2-diaminocykloheksanoplatyny II
- Platyna
- Przeszczep komórek macierzystych
- Czynnik stymulujący kolonię granulocytów
- Filgrastim
- Merphos
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACNS0334 (Inny identyfikator: CTEP)
- U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
- U10CA098543 (Grant/umowa NIH USA)
- NCI-2009-00338 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- COG-ACNS0334 (Children's Oncology Group)
- CDR0000483683
- 07-654
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .