Badanie pilotażowe szczepionki z komórkami nowotworowymi dla pacjentów z guzem litym wysokiego ryzyka po przeszczepie komórek macierzystych

Uprawnienia

Kryteria przyjęcia:

Aby wziąć udział w tym badaniu, konieczne jest zebranie wystarczającej liczby komórek macierzystych guza i krwi obwodowej, aby zarówno opracować szczepionkę, jak i przeprowadzić autologiczny przeszczep komórek macierzystych. Pacjenci, u których wcześniej pobrano komórki nowotworowe lub macierzyste, które są dostępne i wystarczające do tego badania, kwalifikują się do udziału w badaniu.

1. Pacjenci muszą mieć potwierdzone histologicznie rozpoznanie nerwiaka zarodkowego, guza Wilma lub mięsaka, w tym mięśniakomięsaka prążkowanokomórkowego, guza z rodziny mięsaków Ewinga (ES, PNET), mięsaka błony maziowej, włókniakomięsaka lub desmoplastycznego guza okrągłokomórkowego.

   i musi spełniać jedno z poniższych kryteriów:

   1. mają przerzuty w chwili rozpoznania
   2. nigdy nie osiągnęli całkowitej remisji po standardowej terapii pierwszej linii
   3. doszło do nawrotu choroby po zastosowaniu standardowej terapii
2. W chwili postawienia pierwotnej diagnozy pacjenci musieli mieć mniej niż 30 lat.
3. Pacjenci muszą mieć źródło tkanki nowotworowej, z którego można uzyskać około 1 gram żywego nowotworu do opracowania szczepionki.
4. Pacjenci muszą być w dobrym stanie sprawności (>70% w skali Lansky'ego lub Karnofsky'ego).
5. Oczekiwana długość życia pacjentów musi wynosić co najmniej 16 tygodni.

6. Kobiety w wieku rozrodczym (>= 12 lat) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego.

   Pacjenci mogą włączać się do tego badania w różnych momentach leczenia, w tym w momencie rozpoznania, nawrotu choroby lub tuż przed rozpoczęciem terapii transplantacyjnej wymaganej w ramach badania. Ponieważ pacjenci mogą brać udział w tym badaniu przed zakończeniem leczenia retransplantacyjnego, poniższe kryteria muszą być spełnione tylko w celu przejścia do części tego badania dotyczącej chemioterapii wysokodawkowej i autologicznego przeszczepu komórek macierzystych. Kryteria te nie są warunkiem wzięcia udziału w tym badaniu w celu pobrania komórek macierzystych guza lub krwi obwodowej.

7. Przed przystąpieniem do przeszczepu pacjenci muszą osiągnąć całkowitą odpowiedź lub bardzo dobrą odpowiedź częściową (>= 90% zmniejszenie objętości guza). W przypadku pacjentów włączanych do tego badania tuż przed przeszczepem należy uzyskać VGPR lub CR, aby się zakwalifikować.
8. Pacjenci mogli wcześniej przejść autologiczny przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej, pod warunkiem, że przed włączeniem do tego badania upłynęło co najmniej 12 miesięcy.
9. Pacjenci musieli mieć udane pobranie komórek macierzystych krwi obwodowej, z kriokonserwacją PBSC zarówno do wszczepienia, jak i do wytworzenia komórek dendrytycznych.

10. Musi być obecna odpowiednia wyjściowa funkcja narządów:

    parametry hematologiczne (nie dotyczy, jeśli szpik kostny jest zajęty przez guz):

    1. ANC > 500/mm3
    2. liczba płytek > 50 000/mm3
    3. kreatynina w surowicy < 1,5x górna granica normy dla wieku
    4. aminotransferaz wątrobowych w surowicy (AspAT, ALT) < 3x górna granica normy
    5. bilirubina w surowicy < 1,5x górna granica normy
    6. echokardiogram serca z SF > 27% lub EF > 50%. Porównywalny EF na skanie MUGA również spełni kryteria kwalifikacyjne.
11. Wyraź lub uzyskaj świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej szczepionki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się
2. Pacjenci, którzy spełniają kryteria odpowiedzi, ale osiągnęli postęp przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się
3. Pacjenci ze znanymi chorobami lub stanami autoimmunologicznymi nie kwalifikują się
4. Pacjenci z zakażeniem wirusem HIV, AIDS, wirusowym zapaleniem wątroby typu B z obecnością antygenu powierzchniowego, trwającym krwawieniem lub jakąkolwiek poważną niekontrolowaną chorobą medyczną lub psychiatryczną nie kwalifikują się.
5. Pacjenci leczeni z powodu infekcji muszą zostać dopuszczeni przez lekarza BMT przed włączeniem.
6. Pacjenci w ciąży lub karmiący nie kwalifikują się
7. Przebyty przeszczep allogeniczny