Um estudo piloto de vacina de células tumorais para pacientes com tumor sólido de alto risco após transplante de células-tronco

Elegibilidade

Critério de inclusão:

Para participar deste estudo, é necessário coletar células-tronco tumorais e de sangue periférico suficientes para desenvolver a vacina e realizar o transplante autólogo de células-tronco. Pacientes que também tiveram tumor ou células-tronco coletadas, que estão disponíveis e são suficientes para este estudo, são elegíveis para participar como sujeitos do estudo.

1. Os pacientes devem ter um diagnóstico verificado histologicamente de neuroblastoma, tumor de Wilm ou sarcoma, incluindo rabdomiossarcoma, um tumor da família do sarcoma de Ewing (ES, PNET), sarcoma sinovial, fibrossarcoma ou tumor desmoplásico de células redondas.

   e deve atender a um dos seguintes critérios:

   1. tem doença metastática no momento do diagnóstico
   2. nunca alcançaram remissão completa após a terapia padrão de primeira linha
   3. recaíram após receber terapia padrão
2. Os pacientes devem ter < 30 anos de idade no momento do diagnóstico original.
3. Os pacientes devem ter uma fonte de tecido tumoral da qual aproximadamente 1 grama de tumor viável possa ser obtido para o desenvolvimento da vacina.
4. Os pacientes devem ter um bom estado funcional (>70% pelas escalas de Lansky ou Karnofsky).
5. Os pacientes devem ter uma expectativa de vida de pelo menos 16 semanas.

6. As mulheres em idade reprodutiva (>= 12 anos) devem ter um teste de gravidez negativo.

   Os pacientes podem se inscrever neste estudo em vários pontos de seu tratamento, incluindo diagnóstico, recorrência ou imediatamente antes do início da terapia de transplante obrigatória do estudo. Como os pacientes podem entrar neste estudo antes da conclusão dos tratamentos de retransplante, os critérios abaixo devem ser atendidos apenas para prosseguir com a quimioterapia de alta dose e o transplante autólogo de células-tronco que fazem parte deste estudo. Esses critérios não são um requisito para entrar neste estudo a fim de coletar células-tronco tumorais ou de sangue periférico.

7. Os pacientes devem ter atingido uma resposta completa ou uma resposta parcial muito boa (>= 90% de redução no volume do tumor) antes de prosseguir para o transplante. Para os pacientes inscritos neste estudo imediatamente antes do transplante, um VGPR ou CR deve ser alcançado para ser elegível.
8. Os pacientes podem ter sido submetidos a transplante autólogo de células-tronco do sangue periférico, desde que pelo menos 12 meses tenham se passado antes da entrada neste estudo.
9. Os pacientes devem ter uma coleta bem-sucedida de células-tronco do sangue periférico, com criopreservação de PBSCs tanto para enxerto quanto para geração de células dendríticas.

10. Função de órgão de linha de base adequada deve estar presente:

    parâmetros hematológicos (não aplicável se a medula óssea estiver envolvida com o tumor):

    1. ANC > 500/mm3
    2. contagem de plaquetas > 50.000/mm3
    3. creatinina sérica < 1,5x limite superior do normal para a idade
    4. transaminases hepáticas séricas (AST, ALT) < 3x limite superior do normal
    5. bilirrubina sérica < 1,5x limite superior do normal
    6. ecocardiograma cardíaco com SF > 27% ou EF > 50%. Uma EF comparável em uma varredura MUGA também atenderá aos critérios de elegibilidade.
11. Dar ou obter consentimento informado

Critério de exclusão:

1. Pacientes que receberam vacinas antitumorais anteriores não são elegíveis
2. Os pacientes que atendem aos critérios de resposta, mas progridem antes da inscrição no estudo, não são elegíveis
3. Pacientes com doenças ou condições autoimunes conhecidas não são elegíveis
4. Pacientes com infecção por HIV, AIDS, positividade para o antígeno de superfície da hepatite B, sangramento contínuo ou qualquer doença médica ou psiquiátrica significativa não controlada são inelegíveis.
5. Os pacientes em tratamento para infecção devem ser liberados pelo médico do BMT antes da inscrição.
6. Pacientes grávidas ou amamentando são inelegíveis
7. Transplante alogênico prévio