Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność dwóch różnych dawek doustnych NP031112 w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów z łagodnym do umiarkowanego postępującym porażeniem nadjądrowym (Tauros)
2 stycznia 2012 zaktualizowane przez: Noscira SA
Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane badanie w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność dwóch różnych dawek doustnych NP031112, inhibitora GSK-3, w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów z łagodnym do umiarkowanego Postępujące porażenie nadjądrowe
Celem tego badania jest określenie, czy NP031112 jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu łagodnego do umiarkowanego postępującego porażenia nadjądrowego
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
146
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Barakaldo, Hiszpania, 48902
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Hiszpania, 08014
- Fundació ACE
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Dpto.neurologia. H. Clinic.
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Dpt. Neurologia. Hospital Ramón y Cajal.
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital U. La Paz
-
Madrid, Hiszpania, 28222
- Hospital Puerta del Hierro
-
San Sebastian, Hiszpania, 20014
- Hospital de Donostia
-
Terrasa, Hiszpania, 8221
- Hospital Mutua Terrassa
-
Valencia, Hiszpania, 460009
- Departement of Neurology, Hospital La Fe
-
-
-
-
-
Beelitz-Heilstätten, Niemcy, 14547
- Neurologisches Fachkrankenhaus für Bewegungsstörungen/Parkinson Beelitz
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Humboldt Universitat Charite, Campus Virchow, Neurologisch
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Universitatsklinikum Carl-Guslav-Carus, Technische Universitat Dresden, Klinik und Poliklinik fur Neurologie
-
Hannover, Niemcy, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover, Neurologie 0E 7210
-
Marburg, Niemcy, 35039
- Zentrum fur Nervenheilkunde. Klinik fur Neurologie mit Poliklinik.
-
Tubingen, Niemcy, 72076
- University Hospital Tuebingen,Eberhard-Karls-Universitat, Universitatsklinikum Neurologie
-
-
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Stany Zjednoczone, 92708
- The Parkinson's and Movement Disorder Institute
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Department of Neurology, David Geffen School of Medicine at UCLA
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- University of South Florida 5
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Division of Movement Disorders, University of Louisville
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- University of Medicine and Dentistry, Robert Wood Johnson Medical School
-
-
-
-
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7LJ
- The Walton Centre for Neurology and Neurosurgery NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1PJ
- Reta Lila Weston Institute of Neurological Studies,Sara Koe PSP Research Centre
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE4 5PL
- Clinical Ageing Research Unit
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
36 lat do 81 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety z rozpoznaniem możliwego lub prawdopodobnego PSP według kryteriów klinicznych Narodowego Instytutu Chorób Neurologicznych i Udaru Mózgu - Towarzystwa PSP (Załącznik 1).
- Wiek od 40 do 85 lat (pacjenci w wieku powyżej 85 lat mogą być włączeni po uprzedniej ocenie badacza i zatwierdzeniu przez sponsora).
- Badanie rezonansu magnetycznego mózgu (MRI) w ciągu 24 miesięcy przed wizytą wyjściową z wyłączeniem innych potencjalnych przyczyn parkinsonizmu, zwłaszcza zmian naczyniowo-mózgowych i zmian zajmujących przestrzeń.
- Stopień zaawansowania choroby od łagodnego do umiarkowanego w skali od 1 do 4 w skali Golbe Staging System. (Dodatek 2)
Pacjentki muszą być sterylizowane chirurgicznie; co najmniej 1 rok po menopauzie (potwierdzone przez hormon folikulotropowy [FSH] >20 jednostek międzynarodowych [IU]); stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (implanty, zastrzyki, złożone doustne środki antykoncepcyjne, wewnątrzmaciczna wkładka antykoncepcyjna, całkowita abstynencja seksualna podczas badania lub partner po wazektomii). Pacjenci płci męskiej muszą być chętni do stosowania barierowej metody antykoncepcji (prezerwatywy) podczas badania i przez 6 miesięcy po ostatnim podaniu leku.
W europejskich ramionach badania pacjentki muszą być w wieku rozrodczym.
- Opiekun (lub oddana pielęgniarka) mieszkający w tym samym gospodarstwie domowym lub mający kontakt z pacjentem przez ponad 4 godziny dziennie, jest w stanie zapewnić prawidłowe przygotowanie i podanie badanego leku.
- Pacjenci mieszkający w domu lub w domu spokojnej starości niewymagający stałej opieki pielęgniarskiej.
- Ogólny stan zdrowia dopuszczający udział w 64-tygodniowym badaniu klinicznym.
- Zdolność do połknięcia 100 ml zawiesiny wodnej.
- Każdy lek towarzyszący PSP musi być dobrze tolerowany i niezmieniony przez co najmniej 1 miesiąc przed wizytą wyjściową, a jego dawka i schemat powinny być utrzymane podczas badania, jeśli nie ma klinicznych powodów do ich modyfikacji.
- Terapia zajęciowa, fizyczna, oddechowa lub logopedyczna jest dozwolona, ale musi być stabilna przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
- Leczenie farmakologiczne każdego innego stanu przewlekłego musi być stabilne i dobrze tolerowane przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym. Dozwolone są leki przeciwbólowe, okazjonalnie na żądanie niesteroidowe środki przeciwzapalne oraz leczenie stanów przejściowych lub nagłych.
- Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta i dozwolona przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury specyficznej dla badania.
Kryteria wyłączenia:
- Nieprzeprowadzenie badań przesiewowych lub podstawowych.
- Hospitalizacja lub zmiana przewlekłego leczenia towarzyszącego na 1 miesiąc przed lub w trakcie okresu przesiewowego (z wyjątkiem planowanej hospitalizacji z powodu stanu, który nie uległ pogorszeniu od 1 miesiąca przed okresem przesiewowym).
Wyniki kliniczne, laboratoryjne lub neuroobrazowe zgodne z:
- inne pierwotne choroby zwyrodnieniowe, takie jak choroba Parkinsona; otępienie z ciałami Lewy'ego; zwyrodnienie korowo-podstawne; otępienie czołowo-skroniowe; atrofia wielu układów; zespół parkinsonizmu-demencji Guam, Kii lub Gwadelupy; choroba Alzheimera; stwardnienie zanikowe boczne; Choroba Creutzfeldta-Jakoba; Choroba Huntingtona; Zespół Downa; itp.
- choroby naczyniowo-mózgowe jako rozległe, strategiczne lub wielojelitowe zawały lub rozległe uszkodzenia istoty białej, które uzyskały 3 punkty w skali Wahlunda [Wahlund i in., 2001].
- inne choroby ośrodkowego układu nerwowego (wodogłowie, ciężki uraz głowy, nowotwory, krwiak podtwardówkowy lub inne istotne procesy zajmujące przestrzeń itp.).
- padaczka.
- inne choroby zakaźne, metaboliczne lub ogólnoustrojowe wpływające na ośrodkowy układ nerwowy (kiła, obecna niedoczynność tarczycy, obecny niedobór witaminy B12 lub kwasu foliowego, istotne klinicznie zaburzenia elektrolitowe w surowicy, cukrzyca młodzieńcza itp.).
- Aktualny podręcznik diagnostyczno-statystyczny zaburzeń psychicznych wydanie czwarte (DSM-IV) diagnoza aktywnej dużej depresji, schizofrenii lub choroby afektywnej dwubiegunowej.
Klinicznie istotna, zaawansowana lub niestabilna choroba, która może zakłócać ocenę głównych lub drugorzędowych zmiennych, może wpływać na ocenę kliniczną lub psychiczną lub narażać pacjenta na szczególne ryzyko, takie jak:
- przewlekła choroba wątroby, na co wskazują nieprawidłowości w wynikach testów czynnościowych wątroby (ALAT, ASAT, bilirubina lub GGT poza zakresem), pozytywny wynik badań serologicznych w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu C lub innych objawów choroby wątroby
- niewydolność oddechowa
- niewydolność nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >2 mg/dl (>150 mikromol/l) i klirens kreatyniny <60 (według wzoru Cockcrofta-Gaulta)
- choroby serca (zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna, niewydolność serca, kardiomiopatia w ciągu 6 miesięcy przed skriningiem).
- bradykardia (bicie serca <50/min) lub tachykardia (bicie serca >95/min)
- epizody niestabilnego lub niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego (ciśnienie skurczowe >160 mm Hg lub ciśnienie rozkurczowe >100 mm Hg) lub niedociśnienia (ciśnienie skurczowe <90 mm Hg lub ciśnienie rozkurczowe <45 mm Hg) w ciągu 2 miesięcy przed wizytą wyjściową.
- blok przedsionkowo-komorowy (typ II / Mobitz II i typ III), wrodzony zespół wydłużonego odstępu QT, dysfunkcja węzła zatokowego lub wydłużony odstęp QTcF (mężczyźni >450 ms i kobiety >470 ms według wzoru Fridericia: QTc = QT/pierwiastek sześcienny RR).
- niekontrolowana cukrzyca.
- nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem nowotworów skóry (innych niż czerniak) lub łagodnego raka gruczołu krokowego.
- przerzuty.
- Niepełnosprawność, która może uniemożliwić pacjentowi ukończenie wszystkich wymagań związanych z badaniem (np. ślepota, głuchota i poważne trudności językowe).
Przewlekłe dzienne przyjmowanie leków:
- leki metabolizowane przez cytochrom P450 (CYP)3A4 o wąskim oknie terapeutycznym (acenokumarol, warfaryna, digitoksyna)
- leki przeciwdrgawkowe wskazane w napadach padaczkowych
- ogólnoustrojowe leki przeciwcholinergiczne o odpowiednim działaniu na ośrodkowy układ nerwowy
- inhibitory acetylocholinoesterazy
- neuroleptyki z wyjątkiem kwetiapiny, klozapiny lub innych atypowych neuroleptyków
- nootropiki takie jak piracetam, propentofilina, hydergina, winpocetyna, miłorząb japoński, koenzym Q-10, idebenon i pochodne
- działające ośrodkowo leki przeciwnadciśnieniowe, takie jak klonidyna, alfa-metylodopa, guanidyna i guanfacyna
- ogólnoustrojowe kortykosteroidy lub leki immunosupresyjne
- ogólnoustrojowe niesteroidowe leki przeciwzapalne (z wyjątkiem przyjmowanych okazjonalnie na żądanie lub kwasu acetylosalicylowego w dawce do 100 mg/dobę jako leku przeciwpłytkowego).
- memantyna, lit, kwas walproinowy lub inne inhibitory GSK-3 w ciągu 3 miesięcy przed wizytą wyjściową.
- Podejrzenie lub znana historia nadużywania narkotyków lub nadmiernego spożycia alkoholu*
- Podejrzenie lub znana alergia na jakiekolwiek składniki badanych leków.
- Włączenie do innego eksperymentalnego badania leku w ciągu 3 miesięcy przed wizytą wyjściową.
Każdy stan, który w opinii badacza sprawia, że pacjent nie nadaje się do włączenia lub prawdopodobnie nie spełnia wymagań.
- Ponad 21 jednostek tygodniowo dla mężczyzn i 14 dla kobiet; lub spożycie więcej niż 8 jednostek w jednym epizodzie. 1 jednostka to około 1 kieliszek wina, 250 ml piwa lub 1 kieliszek (25 ml) spirytusu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
raz dziennie podanie proszku do sporządzania zawiesiny doustnej.
|
proszek do sporządzania zawiesiny doustnej podawany raz dziennie na czczo przez 52 tygodnie
|
|
Eksperymentalny: NP031112 800 mg
Grupa otrzymywała dawkę 800 mg raz na dobę przez 52 tygodnie
|
800 mg tideglusib w postaci proszku do sporządzania zawiesiny doustnej raz dziennie na czczo przez 52 tygodnie
Inne nazwy:
600 mg tideglusib w postaci proszku do sporządzania zawiesiny doustnej, podawane raz dziennie na czczo przez 52 tygodnie
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: NP031112 600 mg
Grupa leczona dawką 600 mg raz na dobę przez 52 tygodnie
|
800 mg tideglusib w postaci proszku do sporządzania zawiesiny doustnej raz dziennie na czczo przez 52 tygodnie
Inne nazwy:
600 mg tideglusib w postaci proszku do sporządzania zawiesiny doustnej, podawane raz dziennie na czczo przez 52 tygodnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej między dwiema aktywnymi grupami badanego leku w porównaniu z grupą placebo w Skali oceny postępującego porażenia nadjądrowego Golbe'a
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba AE i pacjentów z częstością występowania ≥ 5% AE
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana od punktu początkowego między 2 grupami aktywnego badanego leku a grupą placebo w zmodyfikowanej skali Schwaba i Anglii
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości początkowej między 2 grupami aktywnego badanego leku a grupą placebo w teście Timed Up and Go (ilościowa ocena funkcji motorycznych)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości początkowej między 2 grupami aktywnego badanego leku w porównaniu z grupą placebo w zakresie funkcji poznawczych (Skala Oceny Demencji-2, Bateria Oceny Frontalnej, kategoria i fluencja werbalna)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości początkowej między 2 grupami aktywnego badanego leku a grupą placebo w skali apatii Starksteina (zachowanie)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana od punktu początkowego między 2 aktywnymi grupami badanego leku a grupą placebo w ocenach czynnościowych (ujednolicona skala oceny choroby Parkinsona, część II i europejski kwestionariusz jakości życia)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości początkowej między 2 grupami aktywnego badanego leku a grupą placebo w Globalnym wrażeniu dotyczącym zmiany klinicznej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej między 2 grupami aktywnego badanego leku a grupą placebo w Globalnym wrażeniu klinicznym dotyczącym ciężkości
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2009
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2011
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2011
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 stycznia 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 stycznia 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
14 stycznia 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
5 stycznia 2012
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 stycznia 2012
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2012
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NP031112-08B02
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .