Dokanałowe komórki macierzyste dla mózgowego porażenia dziecięcego Faza II (ISCII)
Dokanałowe autologiczne komórki macierzyste dla dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym Faza II
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zgromadzone dowody wskazują, że podawanie komórek jądrzastych szpiku kostnego (TNC) do mózgu może przynieść pewne korzyści dzięki różnym mechanizmom, takim jak wytwarzanie cytokin, w kilku obszarach neurologicznych, takich jak motoryczny, społeczny, adaptacyjny i poznawczy.
Stwierdzono, że po wprowadzeniu TNC do przestrzeni podpajęczynówkowej rdzenia kręgowego komórki te mogą być transportowane przez płyn mózgowo-rdzeniowy i skuteczniej dostarczane do miejsca urazu w porównaniu z drogą dożylną u pacjentów z urazem neurologicznym.
Pacjenci będą stymulowani przez 3 kolejne dni podskórnym czynnikiem stymulującym wzrost kolonii granulocytów (G-CSF), a następnie pobrany zostanie od nich szpik kostny stosownie do masy ciała. Szpik kostny zostanie poddany obróbce w celu uzyskania kożuszka leukocytarnego i zminimalizowania ilości krwinek czerwonych. Inokulum 10 ml tego TNC zostanie podane dooponowo. Pacjenci będą oceniani za pomocą „Systemu Klasyfikacji Funkcjonalności Motoryki Dużej” przed zabiegiem oraz jeden, trzy i sześć miesięcy po nim.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Meksyk, 64460
- Rekrutacyjny
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
-
Kontakt:
- Consuelo Mancias-Guerra, MD
- Numer telefonu: 413 +52 81 83 48 61 36
- E-mail: consuelomanciasg@gmail.com
-
Kontakt:
- David Gomez-Almaguer, MD
- Numer telefonu: +52 81 83 48 61 36
- E-mail: dgomezalmaguer@gmail.com
-
Główny śledczy:
- Consuelo Mancias-Guerra, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z czterokończynowym mózgowym porażeniem dziecięcym, w wieku od 7 do 9 lat, niezależnie od wieku w momencie urazu, czasu po urazie, czy wcześniej stosowanych terapii, innych niż u nas
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z chorobami neurodegeneracyjnymi lub autoimmunologicznymi
- Pacjenci z aktywnym zakażeniem dowolnego narządu lub tkanki w momencie włączenia do badania, rozpoczęcia stymulacji G-CSF lub w trakcie zabiegu
- Pacjenci, którzy nie podpisują formularza świadomej zgody
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Dooponowy autologiczny szpik kostny TNC
Procedura/zabieg: dooponowy autologiczny szpik kostny TNC.
Inne nazwy: autologiczny przeszczep komórek macierzystych Pacjenci będą stymulowani czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) (10 mcgr/kg masy ciała) przez 3 kolejne dni.
Szpik kostny zostanie pobrany w sedacji i po przetworzeniu w laboratorium autologiczny koncentrat TNC o objętości 10 ml zostanie podany dooponowo.
|
Pacjenci będą stymulowani czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) przez 3 kolejne dni. Szpik kostny zostanie pobrany w sedacji, a po przetworzeniu w laboratorium kożuszek leukocytarny (TNC) o objętości 10 ml zostanie podany we wlewie dokanałowym. Dooponowy autologiczny szpik kostny TNC |
|
Brak interwencji: Grupa kontrolna
Pacjenci będą oceniani za pomocą „Systemu Klasyfikacji Funkcjonalności Motoryki Dużej” początkowo, po jednym, trzech i sześciu miesiącach, a następnie zostaną przeniesieni do ramienia interwencyjnego.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników wykazujących postępy w skali GMFCS po dokanałowym wlewie autologicznego TNC szpiku kostnego.
Ramy czasowe: sześć miesięcy
|
Pacjenci ambulatoryjnie będą stymulowani czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) przez 3 kolejne dni. Ich szpik kostny zostanie pobrany w sedacji, a po przetworzeniu w laboratorium 10 ml kożuszka leukocytarnego zostanie podane dooponowo. Pacjent będzie monitorowany w fazie ostrej w celu zarejestrowania wszelkich działań niepożądanych (złe samopoczucie, ból głowy, gorączka, nudności lub wymioty itp.) Skala Systemu Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS) będzie monitorowana na początku badania, po jednym, trzech i sześciu miesiącach do mierzonych różnic między skalami. GMFCS opiera się na inicjowanym przez pacjenta ruchu, ze szczególnym uwzględnieniem siedzenia, chodzenia i poruszania się na kółkach. Rozróżnienia między poziomami opierają się na zdolnościach funkcjonalnych, potrzebie technologii wspomagających, w tym ręcznych urządzeń ułatwiających poruszanie się (chodziki, kule lub laski) lub mobilności na kółkach, a także, w znacznie mniejszym stopniu, jakości ruchu. |
sześć miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Consuelo Mancias-Guerra, MD, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
- Goldman SA, Schanz S, Windrem MS. Stem cell-based strategies for treating pediatric disorders of myelin. Hum Mol Genet. 2008 Apr 15;17(R1):R76-83. doi: 10.1093/hmg/ddn052.
- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
- Mancias-Guerra C, Marroquin-Escamilla AR, Gonzalez-Llano O, Villarreal-Martinez L, Jaime-Perez JC, Garcia-Rodriguez F, Valdes-Burnes SL, Rodriguez-Romo LN, Barrera-Morales DC, Sanchez-Hernandez JJ, Cantu-Rodriguez OG, Gutierrez-Aguirre CH, Gomez-De Leon A, Elizondo-Riojas G, Salazar-Riojas R, Gomez-Almaguer D. Safety and tolerability of intrathecal delivery of autologous bone marrow nucleated cells in children with cerebral palsy: an open-label phase I trial. Cytotherapy. 2014 Jun;16(6):810-20. doi: 10.1016/j.jcyt.2014.01.008. Epub 2014 Mar 15.
- Pakula AT, Van Naarden Braun K, Yeargin-Allsopp M. Cerebral palsy: classification and epidemiology. Phys Med Rehabil Clin N Am. 2009 Aug;20(3):425-52. doi: 10.1016/j.pmr.2009.06.001.
- Eglitis MA, Mezey E. Hematopoietic cells differentiate into both microglia and macroglia in the brains of adult mice. Proc Natl Acad Sci U S A. 1997 Apr 15;94(8):4080-5. doi: 10.1073/pnas.94.8.4080.
- Woodbury D, Schwarz EJ, Prockop DJ, Black IB. Adult rat and human bone marrow stromal cells differentiate into neurons. J Neurosci Res. 2000 Aug 15;61(4):364-70. doi: 10.1002/1097-4547(20000815)61:43.0.CO;2-C.
- Mezey E, Key S, Vogelsang G, Szalayova I, Lange GD, Crain B. Transplanted bone marrow generates new neurons in human brains. Proc Natl Acad Sci U S A. 2003 Feb 4;100(3):1364-9. doi: 10.1073/pnas.0336479100. Epub 2003 Jan 21.
- Li Y, Chen J, Chen XG, Wang L, Gautam SC, Xu YX, Katakowski M, Zhang LJ, Lu M, Janakiraman N, Chopp M. Human marrow stromal cell therapy for stroke in rat: neurotrophins and functional recovery. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):514-23. doi: 10.1212/wnl.59.4.514.
- Back SA, Rivkees SA. Emerging concepts in periventricular white matter injury. Semin Perinatol. 2004 Dec;28(6):405-14. doi: 10.1053/j.semperi.2004.10.010.
- Follett PL, Deng W, Dai W, Talos DM, Massillon LJ, Rosenberg PA, Volpe JJ, Jensen FE. Glutamate receptor-mediated oligodendrocyte toxicity in periventricular leukomalacia: a protective role for topiramate. J Neurosci. 2004 May 5;24(18):4412-20. doi: 10.1523/JNEUROSCI.0477-04.2004.
- Levison SW, Rothstein RP, Romanko MJ, Snyder MJ, Meyers RL, Vannucci SJ. Hypoxia/ischemia depletes the rat perinatal subventricular zone of oligodendrocyte progenitors and neural stem cells. Dev Neurosci. 2001;23(3):234-47. doi: 10.1159/000046149.
- Robinson S, Petelenz K, Li Q, Cohen ML, Dechant A, Tabrizi N, Bucek M, Lust D, Miller RH. Developmental changes induced by graded prenatal systemic hypoxic-ischemic insults in rats. Neurobiol Dis. 2005 Apr;18(3):568-81. doi: 10.1016/j.nbd.2004.10.024.
- Herzog EL, Chai L, Krause DS. Plasticity of marrow-derived stem cells. Blood. 2003 Nov 15;102(10):3483-93. doi: 10.1182/blood-2003-05-1664. Epub 2003 Jul 31.
- Goodell MA. Stem-cell "plasticity": befuddled by the muddle. Curr Opin Hematol. 2003 May;10(3):208-13. doi: 10.1097/00062752-200305000-00003.
- Appel SH, Engelhardt JI, Henkel JS, Siklos L, Beers DR, Yen AA, Simpson EP, Luo Y, Carrum G, Heslop HE, Brenner MK, Popat U. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with sporadic amyotrophic lateral sclerosis. Neurology. 2008 Oct 21;71(17):1326-34. doi: 10.1212/01.wnl.0000327668.43541.22.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HE13-004
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .