Optymalizacja czasu i dawki wemurafenibu u młodocianych pacjentów z dodatnim wynikiem BRAF z oporną na leczenie histiocytozą (BRAVO)

Kryteria przyjęcia:

1. Obecność mutacji w genie BRAF w tkankach guza i/lub krążącym DNA guza (ctDNA) na dowolnym etapie leczenia lub obserwacji.

2. Niepowodzenie leczenia (co najmniej jedno z poniższych wymaga zastosowania, aby ten wymóg został spełniony):

   • Progresja na I i II linii leczenia oraz zajęcie minimum jednego narządu ryzyka; poprzednie leczenie powinno obejmować minimum 6 tygodni cotygodniowej Winblastyny ​​z minimum 28 dniami prednizolonu lub minimum 2 cykle Arabinozydu Cytozyny w cyklach 4-dniowych i/lub Kladrybiny w cyklach 5-dniowych jako kuracja 2 linii, lub
   • Reaktywacja choroby po początkowej odpowiedzi na leczenie winblastyną i prednizolonem jako pierwszej linii i braku odpowiedzi na leczenie drugiej linii z zastosowaniem minimum 2 cykli jednego z dwóch leków: Cytozyny Arabinozydu w cyklach 4-dniowych i/lub Kladrybiny w 5 -cykle dobowe jako leczenie 2 linii i zaangażowanie minimum jednego narządu ryzyka, lub
   • Trzecia lub kolejna reaktywacja choroby z zajęciem narządu ryzyka lub bez niego, lub
   • Reaktywacja choroby po zakończeniu leczenia wemurafenibem lub
   • Pojawienie się objawów choroby neurodegeneracyjnej (ND) w rezonansie magnetycznym ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
3. Podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu (w tym na leczenie wemurafenibem) zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa.
4. Zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres podawania wemurafenibu i minimum 1 rok po odstawieniu u pacjentów w okresie dojrzewania i dojrzałości płciowej.
5. Udział w badaniu HISTIOGEN.

Kryteria wyłączenia:

1. Brak kryteriów włączenia.
2. Ciąża i karmienie piersią.
3. Nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek z jego składników.
4. Zapalenie tęczówki, zapalenie błony naczyniowej oka, niedrożność żył siatkówki.
5. Jednoczesne leczenie innymi lekami, które mogą wchodzić w interakcje z wemurafenibem.
6. Utrzymująca się toksyczność związana z wcześniejszą terapią, uniemożliwiająca leczenie wemurafenibem.
7. Rozpoznanie innych nowotworów złośliwych przed włączeniem do badania.
8. Inne ostre lub uporczywe zaburzenia, zachowania lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w tym badaniu klinicznym lub przyjmowaniem badanego leku, lub które mogą wpływać na interpretację wyników badania, lub które w opinii badacza opinii, dyskwalifikuje pacjenta z udziału w badaniu.