A vemurafenib idejének és dózisának optimalizálása refrakter hisztiocitózisban szenvedő, BRAF-pozitív fiatalkorú betegeknél (BRAVO)

Bevételi kritériumok:

1. A BRAF gén mutációinak jelenléte a daganatszövetekben és/vagy a keringő tumor DNS-ben (ctDNS) a kezelés vagy a nyomon követés bármely szakaszában.

2. A kezelés sikertelensége (a követelmény teljesüléséhez az alábbiak közül legalább egyet alkalmazni kell):

   • Előrelépés az I. és II. vonalbeli kezelésen, és legalább egy kockázati szerv bevonása; A korábbi kezelésnek tartalmaznia kell legalább 6 hetes vinblasztint, legalább 28 napos prednizolonnal vagy legalább 2 ciklus Cytosine Arabinoside-t 4 napos ciklusokban és/vagy kladribint 5 napos ciklusokban, 2-vonalas kezelésként, vagy
   • Betegség újraaktiválása a vinblasztin és prednizolon első vonalbeli kezelésre adott kezdeti válasz után, és nem reagál a második vonal kezelésére, két gyógyszer közül legalább 2 ciklusban: citozin arabinosid 4 napos ciklusokban és/vagy kladribin 5 ciklusban -napos ciklusok 2 soros kezelésként és minimum egy rizikószerv bevonásával, ill
   • A betegség harmadik vagy későbbi újraaktiválása kockázatos szervi érintettséggel vagy anélkül, ill
   • A betegség újraaktiválása a Vemurafenib terápia befejezése után, vagy
   • A neurodegeneratív rendellenesség (ND) jeleinek megjelenése a központi idegrendszer (CNS) MRI-jében.
3. Tájékozott beleegyezés aláírása a vizsgálatban való részvételhez (beleértve a Vemurafenib kezelést is) a hatályos jogszabályok szerint.
4. Hozzájárul a hatékony fogamzásgátlás alkalmazásához a vemurafenib alkalmazásának teljes időtartama alatt, és legalább 1 évvel a abbahagyást követően pubertáskorban és szexuálisan érett betegeknél.
5. Részvétel a HISTIOGEN-próbában.

Kizárási kritériumok:

1. A felvételi kritériumok hiánya.
2. Terhesség és szoptatás.
3. A vizsgált gyógyszerrel vagy bármely összetevőjével szembeni túlérzékenység.
4. Iritis, uveitis, a retina vénák elzáródása.
5. Egyidejű kezelés más olyan gyógyszerekkel, amelyek kölcsönhatásba léphetnek a vemurafenibbel.
6. A korábbi kezeléshez kapcsolódó tartós toxicitás, amely lehetetlenné teszi a Vemurafenib-kezelést.
7. Egyéb rosszindulatú daganatok diagnosztizálása a vizsgálatba való felvétel előtt.
8. Egyéb akut vagy tartós rendellenességek, viselkedések vagy abnormális laboratóriumi vizsgálati eredmények, amelyek növelhetik az ebben a klinikai vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgált gyógyszer szedésével kapcsolatos kockázatot, vagy amelyek befolyásolhatják a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy amelyek a vizsgáló vizsgálatában véleményét, kizárja a beteget a vizsgálatban való részvételből.