Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NR-SAFE: Bezpieczeństwo dużych dawek rybozydu nikotynamidu (NR) w chorobie Parkinsona (NR-SAFE)

8 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Haukeland University Hospital

NR-SAFE: badanie bezpieczeństwa badające leczenie dużą dawką rybozydu nikotynamidu (NR) w chorobie Parkinsona

NR-SAFE to randomizowane badanie bezpieczeństwa z podwójnie ślepą próbą, którego celem jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji rybozydu nikotynamidu (NR) w dziennej dawce 3000 mg u osób z chorobą Parkinsona (PD).

Badacze niedawno przedstawili wyniki badania NADPARK (ClinicalTrials.gov: NCT03816020), randomizowane badanie fazy I z podwójnie ślepą próbą, oceniające tolerancję, biodostępność mózgową i efekty molekularne terapii NR w dawce 1000 mg na dobę w chorobie Parkinsona. Badanie NADPARK wykazało, że dawka NR 1000 mg na dobę była dobrze tolerowana i prowadziła do znacznego, ale zmiennego wzrostu poziomu NAD w mózgu (mierzonego za pomocą spektroskopii rezonansu magnetycznego 31-fosforu, 31P-MRS) i powiązanych metabolitów w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF). Biorcy NR wykazujący zwiększone poziomy NAD w mózgu wykazywali zmieniony metabolizm mózgowy, mierzony za pomocą pozytronowej tomografii emisyjnej 18fluoro-dezoksyglukozy (FDG-PET), co wiązało się z łagodną poprawą kliniczną. Wyniki badania NADPARK nominują NR jako potencjalną terapię neuroprotekcyjną PD, co uzasadnia dalsze badania w większych badaniach.

Jest prawdopodobne, że jakikolwiek korzystny wpływ NR w PD może być zależny od dawki i bardziej wyraźny przy wyższych dawkach. Dawki NR do 2000 mg dziennie zostały przetestowane na zdrowych ludziach bez oznak toksyczności. Jednak bezpieczeństwo i tolerancja nawet wyższych dawek nie została przetestowana. Aby umożliwić badania kliniczne oceniające wyższe dawki, badacze ocenią bezpieczeństwo i tolerancję doustnej dawki 3000 mg NR dziennie.

NR-SAFE zrekrutuje 20 uczestników z PD i przydzieli ich losowo w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej NR 3000 mg dziennie lub placebo na łączny czas 4 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

NR-SAFE to randomizowane badanie bezpieczeństwa z podwójnie ślepą próbą, którego celem jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji rybozydu nikotynamidu (NR) w dziennej dawce 3000 mg u osób z chorobą Parkinsona (PD). Osoby z PD (n = 20) będą rekrutowane od kwietnia 2022 r. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grup otrzymujących NR 3000 mg dziennie (1500 mg x 2) lub placebo doustnie przez całkowity okres 4 tygodni. Zarówno uczestnicy, jak i badacze zostaną zaślepieni.

Podstawowy cel:

Określenie bezpieczeństwa doustnego NR 3000mg dziennie przez okres 4 tygodni u osób z chorobą Parkinsona (PD). Bezpieczeństwo definiuje się jako brak klinicznie istotnych umiarkowanych lub ciężkich zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z NR.

Cele drugorzędne:

  1. Ustal, czy doustna dawka NR 3000 mg na dobę jest związana z łagodnym AE.
  2. Oceń wpływ doustnego NR 3000 mg dziennie na metabolom NAD we krwi i moczu.
  3. Ocenić wpływ doustnego NR 3000 mg dziennie na kliniczną ostrość PD mierzoną za pomocą UPDRS.

Cele eksploracyjne:

  1. Oceń wpływ doustnego NR 3000 mg dziennie na poziomy homocysteiny w surowicy.
  2. Ocenić wpływ doustnego NR 3000 mg dziennie na poziom glukozy we krwi na czczo i poziom insuliny w surowicy.

Procedury:

Po wizycie początkowej uczestnicy zostaną ponownie ocenieni osobiście w dniach 5, 7, 14, 21 i 28 przez jednego z neurologów biorących udział w badaniu oraz telefonicznie w dniach 3 i 35 przez pielęgniarkę badającą. Uczestnicy będą sprawdzani pod kątem wszelkich niepożądanych skutków każdej z tych konsultacji. Pobieranie próbek krwi zostanie przeprowadzone na początku badania oraz w dniach 3, 5, 7, 14, 21 i 28. Badanie kliniczne i pomiary parametrów życiowych zostaną przeprowadzone na początku badania oraz w dniach 7, 14, 21 i 28.

Główny wynik:

Częstość występowania umiarkowanych i ciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.

Wyniki drugorzędne:

  1. Różnica między grupami w łagodnych zdarzeniach niepożądanych związanych z leczeniem.
  2. Różnica między grupami w zmianach metabolomu NAD we krwi i moczu, mierzona za pomocą spektrometrii mas (LC-MS/MS Q-Exactive HF).
  3. Różnica między grupami w zmianie nasilenia klinicznego PD, mierzona za pomocą UPDRS.

Wyniki eksploracji:

  1. Różnica między grupami w zmianie poziomów homocysteiny w surowicy.
  2. Różnica między grupami w zmianie poziomu glukozy we krwi na czczo i poziomu insuliny w surowicy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia
        • Haukeland University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

35 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek równy lub większy niż 35 lat i niższy niż 100 lat w momencie rejestracji.
  • Rozpoznanie kliniczne idiopatycznego PD według kryteriów MDS.
  • Wynik Hoehna i Yahra < 4 przy rejestracji.

Kryteria wyłączenia:

  • Demencja lub inne zaburzenie neurodegeneracyjne podczas wizyty wyjściowej.
  • Jakiekolwiek zaburzenie psychiczne, które mogłoby kolidować z przestrzeganiem zaleceń w badaniu.
  • Jakakolwiek ciężka choroba somatyczna, która uniemożliwiłaby pacjentowi przestrzeganie zaleceń i udział w badaniu.
  • Stosowanie suplementacji dużą dawką witaminy B3 w ciągu 30 dni od rejestracji.
  • Zaburzenia metaboliczne, nowotworowe lub inne osłabiające fizycznie lub psychicznie zaburzenia podczas wizyty wyjściowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rybozyd nikotynamidu
Rybozyd nikotynamidu 3000 mg dziennie przez cały czas trwania badania (4 tygodnie). Podawany w postaci tabletek w dawce 1500mg dwa razy dziennie.
Suplement diety: Rybozyd nikotynamidu
3000 mg łącznie dziennie. Podawany w postaci kapsułek w dawce 1500 mg dwa razy dziennie przez okres trwania badania (4 tygodnie).
Inne nazwy:
  • Niagen
  • NR
Komparator placebo: Placebo
Placebo, bez składników aktywnych. Podawany w postaci tabletek dwa razy dziennie przez okres trwania badania (4 tygodnie).
Suplement diety: Placebo
Lek placebo. Podawany w postaci tabletek dwa razy dziennie przez okres trwania badania (4 tygodnie).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania umiarkowanych i ciężkich zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem.
Ramy czasowe: 4 tygodnie.
Oceniona zostanie częstość występowania umiarkowanych i ciężkich zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem.
4 tygodnie.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania łagodnych zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem.
Ramy czasowe: 4 tygodnie.
Oceniona zostanie częstość występowania łagodnych zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem.
4 tygodnie.
Różnica między grupami (NR vs placebo) w zmianach metabolomu NAD we krwi i moczu, mierzona metodą spektrometrii mas (LC-MS/MS Q-Exactive HF)
Ramy czasowe: 4 tygodnie.
Stężenie metabolitów NAD, takich jak NAD, NAAD, NAM, meNAM itp. będzie oznaczane we krwi (snap-frozen EDTA) i moczu za pomocą chromatografii cieczowej ze spektrometrią mas (LC-MS/MS Q-Exactive HF). Oceniona zostanie zmiana stężenia metabolitów NAD w grupie NR i placebo, a także międzygrupowa (NR vs placebo) różnica w zmianie stężenia metabolitów NAD.
4 tygodnie.
Różnica między grupami (NR vs placebo) w zmianie nasilenia klinicznego PD mierzona za pomocą UPDRS.
Ramy czasowe: 4 tygodnie.
Oceniona zostanie zmiana całkowitego UPDRS w grupie NR i placebo, jak również różnica między grupami (NR vs placebo) w zmianie całkowitego UPDRS.
4 tygodnie.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Haukeland University Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Charalampos Tzoulis, MD, PhD, Haukeland University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021/379218

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj