NR-SAFE: A nagy dózisú nikotinamid-ribozid (NR) biztonságossága Parkinson-kórban (NR-SAFE)
NR-SAFE: a Parkinson-kór nagy dózisú nikotinamid-riboziddal (NR) történő kezelését vizsgáló biztonsági tanulmány
Az NR-SAFE egy kettős vak, randomizált biztonsági vizsgálat, amelynek célja a nikotinamid-ribozid (NR) biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározása 3000 mg-os napi dózisban Parkinson-kórban (PD) szenvedő egyéneknél.
A kutatók a közelmúltban jelentették be a NADPARK tanulmány eredményeit (ClinicalTrials.gov: NCT03816020), egy I. fázisú randomizált, kettős vak vizsgálat, amely a PD-ben napi 1000 mg NR-terápia tolerálhatóságát, agyi biológiai hozzáférhetőségét és molekuláris hatásait értékeli. A NADPARK tanulmány kimutatta, hogy a napi 1000 mg NR jól tolerálható, és az agyi NAD-szintek (31-foszfor-mágneses rezonancia spektroszkópiával (31P-MRS) mérve) és az agy-gerincvelői folyadékban (CSF) lévő kapcsolódó metabolitok jelentős, de változó növekedéséhez vezetett. A megnövekedett agyi NAD-szintet mutató NR-recipienseknél megváltozott az agyi metabolizmus, amelyet 18fluor-dezoxiglükóz pozitronemissziós tomográfia (FDG-PET) mértek, és ez enyhe klinikai javulással járt. A NADPARK vizsgálat eredményei az NR-t a PD potenciális neuroprotektív terápiájaként jelölték meg, ami további vizsgálatokat indokolt nagyobb vizsgálatokban.
Valószínű, hogy az NR bármely jótékony hatása a PD-ben dózisfüggő lehet, és nagyobb dózisok esetén kifejezettebb lehet. A napi 2000 mg-ig terjedő NR dózisokat egészséges embereken tesztelték, toxicitásra utaló jelek nélkül. A még nagyobb dózisok biztonságosságát és tolerálhatóságát azonban nem vizsgálták. A nagyobb dózisokat értékelő klinikai vizsgálatok lehetővé tétele érdekében a vizsgálók értékelik a napi 3000 mg NR orális dózis biztonságosságát és tolerálhatóságát.
Az NR-SAFE 20 PD-ben szenvedő résztvevőt vesz fel, és 1:1 arányban randomizálja őket napi 3000 mg NR-re vagy placebóra, összesen 4 hétig.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az NR-SAFE egy kettős vak, randomizált biztonsági vizsgálat, amelynek célja a nikotinamid-ribozid (NR) biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározása 3000 mg-os napi dózisban Parkinson-kórban (PD) szenvedő egyéneknél. A PD-vel (n = 20) rendelkező személyek felvétele 2022 áprilisától kezdődik. A résztvevőket 1:1 arányban véletlenszerűen besorolják NR 3000 mg napi (1500 mg x 2) vagy per os placebóra, összesen 4 hétig. A résztvevők és a nyomozók is megvakulnak.
Az elsődleges célkítűzés:
Parkinson-kórban (PD) szenvedő egyéneknél 4 hétig tartó, szájon át adott NR 3000 mg biztonságosságának meghatározása. A biztonságosság a klinikailag szignifikáns NR-hez kapcsolódó közepes vagy súlyos mellékhatások (AE) hiánya.
Másodlagos célok:
- Határozza meg, hogy a napi 3000 mg orális NR enyhe mellékhatásokkal jár-e.
- Értékelje az orális NR 3000 mg napi hatását a NAD metabolomára a vérben és a vizeletben.
- Értékelje a napi 3000 mg orális NR hatását a PD klinikai súlyosságára UPDRS-rel mérve.
Kutatási célok:
- Mérje fel az orális NR 3000 mg napi hatását a szérum homocisztein szintjére.
- Mérje fel az orális NR 3000 mg napi hatását az éhgyomri vércukorszintre és a szérum inzulinszintre.
Eljárások:
Az alaplátogatás után a résztvevőket az 5., 7., 14., 21. és 28. napon személyesen újraértékeli a vizsgálatban részt vevő neurológusok egyike, a 3. és 35. napon pedig telefonon a vizsgálati nővér. A résztvevőket minden egyes konzultáció során átvizsgálják az esetleges káros hatások tekintetében. A vérminták levétele az alapvonalon és a 3., 5., 7., 14., 21. és 28. napon történik. A létfontosságú paraméterek klinikai vizsgálata és mérése az alapvonalon és a 7., 14., 21. és 28. napon történik.
Elsődleges eredmény:
A kezeléssel összefüggő közepesen súlyos és súlyos mellékhatások előfordulása.
Másodlagos eredmények:
- A csoportok közötti különbség a kezeléssel összefüggő enyhe mellékhatásokban.
- Csoportok közötti különbség a NAD metabolom változásában a vérben és a vizeletben, tömegspektrometriával (LC-MS/MS Q-Exactive HF) mérve.
- Csoportok közötti különbség a PD klinikai súlyosságának változásában, UPDRS-sel mérve.
Kutatási eredmények:
- Csoportok közötti különbség a szérum homociszteinszint változásában.
- Csoportok közötti különbség az éhomi vércukorszint és a szérum inzulinszint változásában.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bergen, Norvégia
- Haukeland University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A beiratkozáskor legalább 35 év, és 100 évnél fiatalabb.
- Az idiopátiás PD klinikai diagnózisa az MDS kritériumok szerint.
- Hoehn és Yahr pontszáma < 4 a beiratkozáskor.
Kizárási kritériumok:
- Demencia vagy más neurodegeneratív rendellenesség a kiindulási vizitnél.
- Bármilyen pszichiátriai rendellenesség, amely megzavarná a vizsgálatban való megfelelést.
- Bármilyen súlyos szomatikus betegség, amely miatt az egyén nem képes megfelelni a vizsgálatnak és nem tud részt venni benne.
- Nagy dózisú B3-vitamin-pótlás alkalmazása a beiratkozást követő 30 napon belül.
- Anyagcsere-, daganatos vagy más fizikailag vagy szellemileg legyengítő rendellenesség a kiindulási vizit alkalmával.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nikotinamid-ribozid
Nikotinamid-ribozid 3000 mg naponta a vizsgálat időtartama alatt (4 hét).
Tabletta formájában, naponta kétszer 1500 mg-os adagokban.
|
3000 mg naponta összesen.
Kapszula formájában, naponta kétszer 1500 mg-os dózisban adják be a vizsgálat időtartama alatt (4 hét).
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo, nincs hatóanyag.
Naponta kétszer tabletta formájában adják be a vizsgálat időtartama alatt (4 hét).
|
Placebo gyógyszer.
Naponta kétszer tabletta formájában adják be a vizsgálat időtartama alatt (4 hét).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő mérsékelt és súlyos mellékhatások (AE) előfordulása.
Időkeret: 4 hét.
|
A kezeléssel összefüggő mérsékelt és súlyos nemkívánatos események (AE) előfordulási gyakoriságát értékelni kell.
|
4 hét.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő enyhe mellékhatások (AE) előfordulása.
Időkeret: 4 hét.
|
Fel kell mérni a kezeléssel összefüggő enyhe mellékhatások (AE) előfordulását.
|
4 hét.
|
|
Csoportok közötti (NR vs placebo) különbség a NAD metabolom változásaiban a vérben és a vizeletben, tömegspektrometriával mérve (LC-MS/MS Q-Exactive HF)
Időkeret: 4 hét.
|
A NAD metabolitok, például NAD, NAAD, NAM, meNAM stb. koncentrációját a vérben (snap-fagyasztott EDTA) és a vizeletben folyadékkromatográfiás tömegspektrometriával (LC-MS/MS Q-Exactive HF) határozzuk meg.
Felmérjük a NAD metabolitok koncentrációjának változását az NR és a placebo csoportban, valamint a csoportok közötti (NR vs placebo) különbséget a NAD metabolitok koncentrációjának változásában.
|
4 hét.
|
|
A csoportok közötti (NR vs placebo) különbség a PD klinikai súlyosságának változásában, UPDRS-sel mérve.
Időkeret: 4 hét.
|
Felmérik a teljes UPDRS változását az NR és a placebo csoportban, valamint a csoportok közötti (NR vs placebo) különbséget a teljes UPDRS változásában.
|
4 hét.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Charalampos Tzoulis, MD, PhD, Haukeland University Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Parkinson-kór
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Synucleinopathiák
- Neurodegeneratív betegségek
- Parkinson kór
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Értágító szerek
- Antimetabolitok
- Mikrotápanyagok
- Hipolipidemiás szerek
- Lipidszabályozó szerek
- Vitaminok
- B-vitamin komplex
- Nikotinsavak
- Niacinamid
- Niacin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2021/379218
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .