Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu charakterystykę parametrów predykcyjnych ewolucji klonalnej u osób z mutacją linii zarodkowej GATA2 (GATA-2)

19 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Institut Claudius Regaud

Projekt GATA-2: Retrospektywne i prospektywne badanie eksploracyjne w celu scharakteryzowania parametrów predykcyjnych ewolucji klonalnej u osób z mutacją linii zarodkowej GATA2

Ta próba jest translacyjnym, otwartym, wieloośrodkowym, retrospektywnym i prospektywnym badaniem kohortowym 250 pacjentów, mającym na celu scharakteryzowanie parametrów predykcyjnych ewolucji klonalnej w populacji osobników będących nosicielami mutacji linii zarodkowej GATA2.

Badanie zostanie przeprowadzone na populacji osobników z wcześniej zidentyfikowaną mutacją germinalną GATA2 lub nowo zidentyfikowaną mutacją germinalną GATA2 w kontekście rutynowej opieki.

Przyszła kohorta:

To prospektywne badanie kohortowe obejmie 150 osób:

  • Żywe osoby wcześniej zidentyfikowane z mutacją GATA2 linii zarodkowej poprzez już istniejącą „bazę danych neutropenii”;
  • Osobnik zidentyfikowany w ośrodkach badawczych w kontekście nowo zidentyfikowanej mutacji linii zarodkowej GATA2.

Od każdego pacjenta objętego badaniem zostaną pobrane próbki biologiczne (próbki krwi i szpiku kostnego) podczas wizyty początkowej, a następnie w ciągu 5 lat, zgodnie z próbkami pobranymi w ramach standardowej praktyki. Do badania nie będą pobierane żadne dodatkowe próbki.

Kohorta retrospektywna:

Do retrospektywnej kohorty mogą wejść osoby (w sumie 100 przypadków) wcześniej zidentyfikowane z mutacją GATA2 w linii zarodkowej za pomocą już istniejącej „bazy danych neutropenii” i mające następujące cechy:

  • zmarłych pacjentów,
  • Przegrana z pacjentami kontrolnymi. Dane z obserwacji klinicznej zostaną uzyskane z tej bazy danych i/lub raportu medycznego pacjenta.

W przypadku każdego retrospektywnego przypadku zarchiwizowane próbki krwi i szpiku kostnego (pobrane w warunkach sanitarnych) zostaną przesłane do scentralizowanej jednostki sponsora w celu analizy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

150

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja
      • Bordeaux, Francja
      • Clermont-Ferrand, Francja
      • Dijon, Francja
      • Grenoble, Francja, 38043
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU de GRENOBLE
        • Kontakt:
      • Lille, Francja
      • Lyon, Francja
        • Rekrutacyjny
        • IHOP Lyon
        • Kontakt:
      • Marseille, Francja
      • Montpellier, Francja
      • Nantes, Francja
      • Nice, Francja, 06202
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Chu De Nice
        • Kontakt:
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Robert Debre
        • Kontakt:
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Saint-Louis
        • Kontakt:
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Armand Trousseau
        • Kontakt:
      • Rennes, Francja
      • Rouen, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU Hôpitaux de Rouen - Charles Nicolle
        • Kontakt:
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francja
      • Strasbourg, Francja
      • Sèvres, Francja, 75015
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hopital Necker
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Institut Universitaire Du Cancer Toulouse - Oncopole (Iuct-O)
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU Purpan - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
      • Tours, Francja, 37044
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHRU de Tours
        • Kontakt:
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHRU Nancy Hôpital d'enfants
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wszyscy badani, w każdym wieku, z mutacją germinalną GATA2.
  2. Pacjent obserwowany w ośrodku w ramach standardowej procedury opieki lub badania klinicznego.
  3. Podpisana pisemna świadoma zgoda. W przypadku niepełnoletnich pacjentów: pisemna świadoma zgoda pacjenta i opiekuna prawnego uzyskana przed włączeniem do badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem.
  4. Dla pacjentów francuskich: pacjent objęty Społecznym Ubezpieczeniem Zdrowotnym.

Kryteria wyłączenia:

  1. mutacja somatyczna GATA2.
  2. Jakakolwiek sytuacja psychologiczna, rodzinna, geograficzna lub społeczna, według oceny badacza, potencjalnie uniemożliwiająca wyrażenie świadomej zgody lub poddanie się procedurze badania.
  3. Osoba, która utraciła wolność na mocy orzeczenia administracyjnego lub sądowego lub która jest objęta ochroną prawną, z wyjątkiem osób pozostających pod kuratelą, które mogą być objęte badaniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Osobnik z mutacją GATA2 linii zarodkowej (prospektywna kohorta interwencyjna)
Inny: Próbki biologiczne (próbki krwi i szpiku kostnego).
Od każdego pacjenta objętego badaniem zostaną pobrane próbki biologiczne (próbki krwi i szpiku kostnego) podczas wizyty początkowej, a następnie w ciągu 5 lat, zgodnie z próbkami pobranymi w ramach standardowej praktyki. Do badania nie będą pobierane żadne dodatkowe próbki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do pojawienia się widma 2, zdefiniowany jako opóźnienie między datą urodzenia a wystąpieniem zdarzenia sklasyfikowanego jako widmo 2.
Ramy czasowe: 5 lat dla każdego pacjenta
Widmo 2 odpowiada MDS (zespoły mielodysplastyczne) z nadmiarem blastów, AML (ostra białaczka szpikowa) lub CMML (przewlekła białaczka mielomonocytowa).
5 lat dla każdego pacjenta

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do pojawienia się widma 1, zdefiniowany jako opóźnienie między datą urodzenia a pojawieniem się widma 1.
Ramy czasowe: 5 lat dla każdego pacjenta
Widmo 1 odpowiada hipoplastycznemu szpikowi i/lub MDS o niskim stopniu złośliwości (bez nadmiaru blastów).
5 lat dla każdego pacjenta
Czas do wystąpienia pierwszego zdarzenia hematologicznego określony jako opóźnienie między datą urodzenia a pojawieniem się pierwszego zdarzenia hematologicznego.
Ramy czasowe: 5 lat dla każdego pacjenta
5 lat dla każdego pacjenta
Przeżycie wolne od choroby (DFS) zdefiniowane jako czas od rozpoznania białaczki do pierwszego nawrotu choroby lub zgonu z dowolnej przyczyny.
Ramy czasowe: 5 lat dla każdego pacjenta
5 lat dla każdego pacjenta

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institut Claudius Regaud

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 22 HEMA 21

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj