Acúmulo e função muscular na fibrose cística – impacto da intolerância à glicose
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A fibrose cística (FC) é uma doença hereditária letal que afeta principalmente os pulmões, mas também confere um alto risco de diabetes, com até 40-50% dos adultos apresentando diabetes relacionado à fibrose cística (DRFC). A CFRD está associada a um declínio acelerado da função pulmonar, do estado nutricional e da sobrevivência e, apesar do tratamento, a mortalidade em pacientes com CFRD permanece elevada. A inflamação das vias aéreas e a suscetibilidade a infecções causadas por hiperglicemia e o efeito catabólico da deficiência de insulina são mecanismos postulados de morbidade associada à CFRD. A insuficiência respiratória causada por doenças das vias aéreas é bem conhecida, mas a contribuição da disfunção muscular respiratória pode ser crítica. No Diabetes Mellitus Tipo 2 (DM2), os defeitos de glicose e insulina estão intimamente correlacionados com a função muscular. Os músculos pulmonares são cruciais para a respiração e desobstrução das vias aéreas na FC. A função muscular depende de sua massa, composição e metabolismo energético. Déficits de massa corporal magra (MCM) estão presentes na FC e a melhora na massa magra melhora a função pulmonar. Usando o DM2 como modelo para disfunção muscular, a hipótese do estudo é que a intolerância à glicose exacerba os déficits de massa magra, afeta negativamente a composição muscular e altera o metabolismo muscular, levando à disfunção muscular respiratória e ao declínio da função pulmonar.
Indivíduos com FC sem CFRD e controles saudáveis serão submetidos a 3 visitas de estudo (linha de base e depois anualmente durante 2 anos) e indivíduos com CFRD serão submetidos a 2 visitas de estudo (linha de base e 6 meses após a linha de base). As avaliações incluirão exames neurológicos, avaliações antropométricas, recordatório alimentar de 3 dias, exames de ressonância magnética, testes orais de tolerância à glicose (somente indivíduos com FC), exames de sangue, testes de função pulmonar, testes de força muscular, testes de exercício, exames de densidade óssea e avaliação de eventos adversos. .
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Este é um estudo de coorte longitudinal de 3 grupos de estudo principais: indivíduos com FC sem CFRD, controles saudáveis pareados e indivíduos com FC com CFRD recém-diagnosticado iniciados em terapia com insulina. Controles saudáveis sem FC serão recrutados e serão pareados por idade, sexo, etnia e índice de massa corporal (IMC) para indivíduos com FC. Indivíduos com CFRD recém-diagnosticado também serão inscritos. Este estudo será realizado ao longo de um período de 5 anos.
Indivíduos com FC sem CFRD (26) e controles saudáveis (26) serão acompanhados anualmente durante 2 anos. Indivíduos com FC com CFRD recém-diagnosticado (10) serão acompanhados por 6 meses.
Descrição
Critérios de inclusão para indivíduos com FC sem CFRD:
- Homens ou mulheres de 16 a 22 anos.
- Diagnóstico confirmado de FC de acordo com as diretrizes da CF Foundation
- Permissão dos pais/responsáveis (consentimento informado) e, se apropriado, consentimento da criança.
Critérios de exclusão para indivíduos com FC sem CFRD
- Uso crônico de glicocorticóides sistêmicos, por ex. para aspergilose broncopulmonar alérgica
- Transplante de órgão
- Volume Expiratório Forçado (FFEV) 1% previsto <40%
- Diagnóstico estabelecido de CFRD e tratamento com insulina ou agente hipoglicemiante
- Pais/responsáveis ou sujeitos que, na opinião do Investigador, possam não estar em conformidade com os cronogramas ou procedimentos de estudo.
- Gravidez ou amamentação (se mulher)
- Doença neurológica ou neuromuscular pré-existente
Todas as visitas de estudo para indivíduos com FC serão agendadas durante períodos de saúde basal. As visitas não serão realizadas dentro de 4 semanas após uma doença respiratória aguda ou exacerbação pulmonar.
Critérios de inclusão para controles saudáveis
- Correspondência de idade, sexo, etnia e IMC no momento da inscrição para indivíduos com FC sem CFRD
- Permissão dos pais/responsáveis (consentimento informado) e, se apropriado, consentimento da criança.
Critérios de exclusão para controles saudáveis
- Pais/responsáveis ou sujeitos que, na opinião do Investigador, possam não estar em conformidade com os cronogramas ou procedimentos de estudo.
- Gravidez ou amamentação (se mulher)
- Doença neurológica ou neuromuscular pré-existente
Critérios de inclusão para sujeitos de FC com novo CFRD
- Homens ou mulheres com 12 anos ou mais.
- Diagnóstico confirmado de FC de acordo com as diretrizes da CF Foundation.
- Novo diagnóstico de CFRD com base em a) um teste oral de tolerância à glicose (OGTT) clinicamente indicado b) hiperglicemia (PG>200 mg/dL) persistente >48 horas e/ou c) HbA1C elevada e dentro de 4 semanas após o início da terapia com insulina.
- Permissão dos pais/responsáveis (consentimento informado) e, se apropriado, consentimento da criança.
Critérios de exclusão para sujeitos de FC com novo CFRD
- Uso crônico de glicocorticóides sistêmicos, por ex. para aspergilose broncopulmonar alérgica
- Transplante de órgão
- Pais/responsáveis ou sujeitos que, na opinião do Investigador, possam não estar em conformidade com os cronogramas ou procedimentos de estudo.
- Gravidez ou amamentação (se mulher)
- Doença neurológica ou neuromuscular pré-existente
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Fibrose Cística sem Diabetes Relacionado à Fibrose Cística
Indivíduos com diagnóstico confirmado de fibrose cística (FC) sem diabetes relacionado à fibrose cística serão acompanhados anualmente por 2 anos para um total de quatro visitas de estudo ao longo de 2 anos (triagem, linha de base, visitas de 12 e 24 meses).
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Diabetes recentemente diagnosticado relacionado à fibrose cística
Indivíduos com diagnóstico confirmado de fibrose cística (FC) e novo diagnóstico de diabetes relacionado à fibrose cística (CFRD) serão acompanhados por um total de 3 visitas de estudo ao longo de 6 meses (triagem, linha de base e 6 meses).
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Controles Saudáveis
Idade, sexo, etnia e índice de massa corporal correspondentes (no momento da inscrição em indivíduos com FC sem CFRD) controles saudáveis serão acompanhados anualmente por 2 anos para um total de quatro visitas de estudo (triagem, linha de base, visitas de 12 e 24 meses).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Compare a mudança na massa corporal magra média (MCM) desde o início até o final do estudo
Prazo: 24 meses (FC sem indivíduos com CFRD e controles saudáveis); 6 meses para indivíduos com FC
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24 meses (FC sem indivíduos com CFRD e controles saudáveis); 6 meses para indivíduos com FC
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Compare o acúmulo de lipídios intramiocelulares (IMCL) desde o início até o final do estudo
Prazo: 24 meses (FC sem indivíduos com CFRD e controles saudáveis); 6 meses para indivíduos com FC
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A espectroscopia de ressonância magnética de prótons será usada para medir IMCL de acordo com métodos publicados anteriormente.
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24 meses (FC sem indivíduos com CFRD e controles saudáveis); 6 meses para indivíduos com FC
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Clement L Ren, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 15-012279
- 1K23DK107937-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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