Estudo de fase 1/2a de ANPD001 na doença de Parkinson (ASPIRO)
12 de maio de 2026 atualizado por: Aspen Neuroscience
Estudo de escalonamento de dose de fase 1/2a de ANPD001 na doença de Parkinson esporádica
Este ensaio clínico foi projetado para testar a segurança e tolerabilidade da injeção de células ANPD001 que amadurecerão em células produtoras de dopamina no cérebro de participantes com doença de Parkinson.
Todos os participantes terão células ANPD001 fabricadas a partir de células próprias coletadas anteriormente.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes serão submetidos a uma implantação cirúrgica de células que amadurecerão em neurônios produtores de dopamina sob anestesia geral em uma parte do cérebro onde a produção de dopamina está diminuída em pacientes com doença de Parkinson.
O efeito sobre os sintomas da doença de Parkinson, segurança e tolerabilidade e sobrevivência celular são avaliados por 5 anos após o transplante (com ressonância magnética e exames de imagem PET do cérebro).
A segurança e a tolerabilidade são avaliadas anualmente durante mais 10 anos por telefone (acompanhamento total de 15 anos)
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
9
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- University of Arizona - Banner Health
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Scripps Health
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California, Irvine
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San Diego, California, Estados Unidos, 92037
- University of California, San Diego
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Feinstein Institutes
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade entre 50 e 70 anos no momento do consentimento no estudo de coorte pronto para ensaio ANPD001-01
- Atendeu a todos os requisitos de elegibilidade para inclusão na coorte pronta para estudo no estudo clínico ANPD001-01
- Diagnosticado com doença de Parkinson há pelo menos 4 anos
- Resposta motora inequívoca à Levodopa
Critério de exclusão:
- Cirurgia cerebral prévia que, na opinião do neurologista ou neurocirurgião, contraindique a administração de ANPD001
- História de terapia intracraniana para DP, incluindo estimulação cerebral profunda (DBS), ultrassom focalizado (FUS), terapia genética ou outra terapia biológica
- História de comprometimento cognitivo ou demência
- História de síndrome de desregulação de Dopa clinicamente significativa
- História de epilepsia, acidente vascular cerebral, esclerose múltipla, doença neurológica mal controlada ou progressiva (exceto DP) ou doença cardiovascular mal controlada
- Incapacidade de interromper temporariamente a anticoagulação ou a terapia antiplaquetária por pelo menos 2 semanas
- História de malignidade (cerebral ou sistêmica) nos últimos 5 anos, exceto carcinomas cutâneos escamosos ou basocelulares tratados
- Contraindicação para ressonância magnética e/ou uso de gadolínio
- Peso> 300 libras ou Índice de Massa Corporal (IMC)> 35
- Diabetes não controlado (HbA1c > 7,0%) ou qualquer outra condição médica aguda ou crônica que possa aumentar significativamente os riscos de um procedimento neurocirúrgico
- Gravidez ou lactação
- Discinesia significativa induzida por drogas (>2 para qualquer parte do corpo na Escala de Movimento Involuntário Anormal [AIMS])
- Homem ou mulher com capacidade reprodutiva que não deseja usar contracepção de barreira durante 3 meses após a administração do produto sob investigação
- Incapaz de cumprir os procedimentos do protocolo, incluindo avaliações de acompanhamento frequentes e prolongadas
- Qualquer questão significativa levantada pelo neurologista ou neurocirurgião
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ANPD001
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Biológico: ANPD001 é um produto experimental derivado de células da pele do próprio paciente convertidas em células-tronco pluripotentes induzidas.
As células-tronco foram diferenciadas em precursores de células cerebrais que produzem dopamina.
Um dispositivo personalizado para facilitar a injeção lenta de pequenos volumes de medicamentos em investigação (incluindo terapias celulares), sob orientação de ressonância magnética
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (Segurança e Tolerabilidade)
Prazo: 1 ano (acompanhamento primário)
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incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) e eventos adversos graves (SAE)
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1 ano (acompanhamento primário)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo "ON" sem discinesia problemática
Prazo: 1 ano (acompanhamento primário) e 5 anos (acompanhamento de longo prazo)
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1 ano (acompanhamento primário) e 5 anos (acompanhamento de longo prazo)
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Alteração pós-injeção na Sociedade de Distúrbios do Movimento - Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (MDS-UPDRS) Parte II (Atividades da Vida Diária - ADL) e Parte III (pontuação motora) no estado ON (pontuação total e pontuações para as Partes I-IV )
Prazo: 1 ano (acompanhamento primário) e 5 anos (acompanhamento de longo prazo)
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A faixa de pontuação da Parte II é de 0 a 52, sendo 0 normal e 30 e acima grave
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1 ano (acompanhamento primário) e 5 anos (acompanhamento de longo prazo)
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Alteração pós-injeção na pontuação da Parte III da Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) no estado OFF praticamente definido
Prazo: 1 ano (acompanhamento primário) e 5 anos (acompanhamento de longo prazo)
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A faixa de pontuação da Parte III é de 0 a 132, sendo 0 normal e 59 e acima grave
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1 ano (acompanhamento primário) e 5 anos (acompanhamento de longo prazo)
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Alteração pós-injeção na captação de 18F-DOPA no putâmen
Prazo: 1 ano (acompanhamento primário) e 5 anos (acompanhamento de longo prazo)
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Alteração pós-injeção na captação de 18-fluorodopa no putâmen desde o início por meio de tomografia por emissão de pósitrons (PET)
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1 ano (acompanhamento primário) e 5 anos (acompanhamento de longo prazo)
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Incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento durante o acompanhamento de longo prazo (Segurança e Tolerabilidade Continuadas)
Prazo: 14 anos de acompanhamento de longo prazo (4 anos de visitas presenciais e 10 anos adicionais de acompanhamento por telefone)
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14 anos de acompanhamento de longo prazo (4 anos de visitas presenciais e 10 anos adicionais de acompanhamento por telefone)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Revati Shreeniwas, MD, FCCP, Aspen Neuroscience
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de abril de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de março de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
3 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ANPD001-02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .