파킨슨병에 대한 ANPD001의 1/2a상 연구 (ASPIRO)
2024년 4월 17일 업데이트: Aspen Neuroscience
산발성 파킨슨병에 대한 ANPD001의 1/2a상 용량 증량 연구
이 임상 시험은 도파민 생산 세포로 성숙될 ANPD001 세포를 파킨슨병 환자의 뇌에 주입하는 것의 안전성과 내약성을 테스트하기 위해 설계되었습니다.
모든 참가자는 이전에 수집한 세포로 제조된 ANPD001 세포를 갖게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
참가자들은 파킨슨병 환자의 도파민 생산이 감소하는 뇌의 일부에 전신 마취 하에서 도파민 생산 뉴런으로 성숙될 세포를 외과적으로 이식하게 됩니다.
파킨슨병 증상, 안전성 및 내약성, 세포 생존에 대한 효과를 이식 후 5년 동안 평가합니다(뇌 MRI 및 PET 영상 스캔 사용).
안전성과 내약성은 전화 통화를 통해 추가 10년 동안 매년 평가됩니다(총 15년의 추적 관찰).
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- University of Arizona - Banner Health
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- Scripps Health
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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New York
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Manhasset, New York, 미국, 11030
- Feinstein Institutes
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 시험 준비 코호트 연구 ANPD001-01 동의 당시 연령 50-70세
- 임상 연구 ANPD001-01의 시험 준비 코호트에 포함되기 위한 모든 적격성 요구 사항을 충족했습니다.
- 최소 4년 전에 파킨슨병 진단을 받았음
- 레보도파에 대한 명백한 운동 반응
제외 기준:
- 신경과 전문의 또는 신경외과 전문의의 판단에 따라 ANPD001 투여가 금지된 이전 뇌수술
- 심부뇌 자극(DBS), 집중 초음파(FUS), 유전자 치료 또는 기타 생물학적 치료를 포함한 PD에 대한 두개내 치료 이력
- 인지 장애 또는 치매 병력
- 임상적으로 중요한 Dopa 조절부전증후군의 병력
- 간질, 뇌졸중, 다발성 경화증, 잘 조절되지 않거나 진행성인 신경 질환(PD 제외) 또는 잘 조절되지 않는 심혈관 질환의 병력
- 최소 2주 동안 항응고제 또는 항혈소판제 치료를 일시적으로 중단할 수 없음
- 치료된 피부 편평암 또는 기저 세포 암종을 제외하고 지난 5년 이내에 악성 종양(뇌 또는 전신)의 병력
- MRI 및/또는 가돌리늄 사용에 대한 금기 사항
- 체중 > 300파운드 또는 체질량 지수(BMI) > 35
- 조절되지 않는 당뇨병(HbA1c > 7.0%) 또는 신경외과 수술의 위험을 크게 증가시킬 수 있는 기타 급성 또는 만성 질환
- 임신 또는 수유
- 심각한 약물 유발 운동 이상증(비정상 불수의 운동 척도[AIMS]의 모든 신체 부위에 대해 >2)
- 시험약 투여 후 3개월 동안 차단피임법을 사용하지 않으려는 생식능력이 있는 남성 또는 여성
- 빈번하고 장기적인 후속 평가를 포함하여 프로토콜 절차를 준수할 수 없음
- 신경과 전문의나 신경외과 의사가 제기한 중요한 문제
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ANPD001
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바이오의약품: ANPD001은 환자 자신의 피부세포를 유도만능줄기세포로 전환시킨 실험제품이다.
줄기세포는 도파민을 생산하는 뇌세포의 전구체로 분화됐다.
MRI 유도하에 소량의 연구용 약물(세포치료제 포함)을 천천히 주입할 수 있는 맞춤형 장치
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 이상반응의 발생률 및 심각도(안전성 및 내약성)
기간: 1년(1차 후속 조치)
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치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률 및 심각도
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1년(1차 후속 조치)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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문제가 되는 운동이상증이 없는 "ON" 시간
기간: 1년(1차 추적) 및 5년(장기 추적)
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1년(1차 추적) 및 5년(장기 추적)
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운동 장애 사회의 주사 후 변화 - 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) ON 상태의 파트 II(일상 생활 활동 - ADL) 및 파트 III(운동 점수)(총 점수 및 파트 I-IV의 점수) )
기간: 1년(1차 추적) 및 5년(장기 추적)
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Part II 점수 범위는 0~52이며, 0은 정상, 30 이상은 심각한 상태입니다.
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1년(1차 추적) 및 5년(장기 추적)
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운동 장애 학회의 주사 후 변화 - 실질적으로 정의된 OFF 상태에서 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) 파트 III 점수
기간: 1년(1차 추적) 및 5년(장기 추적)
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Part III 점수 범위는 0~132이며, 0은 정상, 59 이상은 심각한 상태입니다.
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1년(1차 추적) 및 5년(장기 추적)
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피각에서 18F-DOPA 흡수의 주입 후 변화
기간: 1년(1차 추적) 및 5년(장기 추적)
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양전자 방출 단층 촬영(PET)을 통해 기준선에서 피각의 18-플루오로도파 흡수의 주입 후 변화
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1년(1차 추적) 및 5년(장기 추적)
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장기 추적 조사 중 치료 관련 부작용의 발생률 및 심각도(지속적인 안전성 및 내약성)
기간: 14년의 장기 후속 조치(4년 직접 방문 및 추가 10년 전화 통화 후속 조치)
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14년의 장기 후속 조치(4년 직접 방문 및 추가 10년 전화 통화 후속 조치)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Edward D Wirth III, MD, PhD, Aspen Neuroscience
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 23일
기본 완료 (추정된)
2025년 10월 30일
연구 완료 (추정된)
2030년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 3월 27일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
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