Фаза 1/2а исследования ANPD001 при болезни Паркинсона (ASPIRO)
17 апреля 2024 г. обновлено: Aspen Neuroscience
Фаза 1/2а исследования повышения дозы ANPD001 при спорадической болезни Паркинсона
Это клиническое исследование предназначено для проверки безопасности и переносимости инъекции клеток ANPD001, которые созреют в клетки, продуцирующие дофамин, в мозг участников с болезнью Паркинсона.
Всем участникам будут предоставлены клетки ANPD001, изготовленные из ранее собранных ими клеток.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Участникам будет проведена хирургическая имплантация клеток, которые под общим наркозом созреют в нейроны, продуцирующие дофамин, в ту часть мозга, где выработка дофамина снижается у пациентов с болезнью Паркинсона.
Влияние на симптомы болезни Паркинсона, безопасность и переносимость, а также выживаемость клеток оценивают в течение 5 лет после трансплантации (с помощью МРТ и ПЭТ-сканирования головного мозга).
Безопасность и переносимость оцениваются ежегодно в течение дополнительных 10 лет по телефону (общая продолжительность наблюдения 15 лет).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
9
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- University of Arizona - Banner Health
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- Scripps Health
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
- Feinstein Institutes
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст 50–70 лет на момент согласия в готовом к исследованию когортном исследовании ANPD001-01.
- Соответствовали всем квалификационным требованиям для включения в готовую к исследованию когорту клинического исследования ANPD001-01.
- Болезнь Паркинсона диагностирована не менее 4 лет назад.
- Однозначная двигательная реакция на леводопу.
Критерий исключения:
- Предшествующая операция на головном мозге, которая, по мнению невролога или нейрохирурга, противопоказана к назначению ANPD001.
- История внутричерепной терапии БП, включая глубокую стимуляцию мозга (DBS), фокусированный ультразвук (FUS), генную терапию или другую биологическую терапию.
- История когнитивных нарушений или деменции
- История клинически значимого синдрома нарушения регуляции дофа
- Эпилепсия в анамнезе, инсульт, рассеянный склероз, плохо контролируемые или прогрессирующие неврологические заболевания (кроме БП) или плохо контролируемые сердечно-сосудистые заболевания.
- Невозможность временно прекратить антикоагулянтную или антиагрегантную терапию в течение как минимум 2 недель.
- Злокачественные новообразования (церебральные или системные) в анамнезе в течение предшествующих 5 лет, за исключением леченного плоскоклеточного или базальноклеточного рака кожи.
- Противопоказания к МРТ и/или использованию гадолиния.
- Вес > 300 фунтов или индекс массы тела (ИМТ) > 35
- Неконтролируемый диабет (HbA1c > 7,0%) или любое другое острое или хроническое заболевание, которое может значительно увеличить риск нейрохирургической процедуры.
- Беременность или лактация
- Выраженная дискинезия, вызванная приемом лекарств (>2 для любой части тела по шкале непроизвольных непроизвольных движений [AIMS]).
- Мужчина или женщина с репродуктивной способностью, не желающие использовать барьерную контрацепцию в течение 3 месяцев после введения исследуемого продукта
- Невозможно соблюдать протокольные процедуры, включая частые и длительные последующие оценки.
- Любая значительная проблема, поднятая неврологом или нейрохирургом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ANPD001
|
Биологический препарат: ANPD001 представляет собой экспериментальный продукт, полученный из собственных клеток кожи пациента, преобразованных в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки.
Стволовые клетки были дифференцированы в предшественники клеток головного мозга, вырабатывающих дофамин.
Специальное устройство для медленного введения небольших объемов исследуемых препаратов (включая клеточную терапию) под контролем МРТ.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть возникающих при лечении нежелательных явлений (безопасность и переносимость)
Временное ограничение: 1 год (первичное наблюдение)
|
частота и тяжесть возникающих при лечении нежелательных явлений (TEAE) и серьезных нежелательных явлений (SAE)
|
1 год (первичное наблюдение)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время включения без неприятной дискинезии
Временное ограничение: 1 год (первичное наблюдение) и 5 лет (долгосрочное наблюдение)
|
1 год (первичное наблюдение) и 5 лет (долгосрочное наблюдение)
|
|
|
Изменения после инъекции в обществе двигательных расстройств – Единая рейтинговая шкала болезни Паркинсона (MDS-UPDRS), часть II (повседневная активность – ADL) и часть III (оценка двигательной активности) во включенном состоянии (общий балл и баллы по частям I–IV) )
Временное ограничение: 1 год (первичное наблюдение) и 5 лет (долгосрочное наблюдение)
|
Диапазон баллов по Части II составляет от 0 до 52, где 0 — норма, а 30 и выше — тяжелая степень.
|
1 год (первичное наблюдение) и 5 лет (долгосрочное наблюдение)
|
|
Изменения после инъекции в Обществе двигательных расстройств – Единая рейтинговая шкала болезни Паркинсона (MDS-UPDRS), часть III, в практически определенном выключенном состоянии
Временное ограничение: 1 год (первичное наблюдение) и 5 лет (долгосрочное наблюдение)
|
Диапазон баллов по Части III составляет от 0 до 132, где 0 — норма, а 59 и выше — тяжелая степень.
|
1 год (первичное наблюдение) и 5 лет (долгосрочное наблюдение)
|
|
Изменение поглощения 18F-ДОФА в скорлупе после инъекции.
Временное ограничение: 1 год (первичное наблюдение) и 5 лет (долгосрочное наблюдение)
|
Изменение поглощения 18-фтордопы в скорлупе после инъекции по сравнению с исходным уровнем по данным позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ)
|
1 год (первичное наблюдение) и 5 лет (долгосрочное наблюдение)
|
|
Частота и тяжесть возникающих при лечении нежелательных явлений в течение длительного периода наблюдения (продолжительная безопасность и переносимость)
Временное ограничение: 14 лет долгосрочного наблюдения (4 года личных посещений и еще 10 лет наблюдения по телефону)
|
14 лет долгосрочного наблюдения (4 года личных посещений и еще 10 лет наблюдения по телефону)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Edward D Wirth III, MD, PhD, Aspen Neuroscience
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 января 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 октября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 апреля 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 марта 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 марта 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 апреля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ANPD001-02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .