ANPD001 治疗帕金森病的 1/2a 期研究 (ASPIRO)
2024年4月17日 更新者：Aspen Neuroscience
ANPD001治疗散发性帕金森病的 1/2a 期剂量递增研究
该临床试验旨在测试将 ANPD001 细胞注射到帕金森病参与者的大脑中的安全性和耐受性，该细胞将成熟为产生多巴胺的细胞。
所有参与者都将拥有由他们自己之前收集的细胞制成的 ANPD001 细胞。
研究概览
详细说明
参与者将接受手术植入细胞，这些细胞将在全身麻醉下成熟为产生多巴胺的神经元，植入帕金森病患者多巴胺产生减少的大脑部分。
移植后 5 年评估对帕金森病症状、安全性和耐受性以及细胞存活的影响（通过大脑 MRI 和 PET 成像扫描）。
每年通过电话评估安全性和耐受性，持续 10 年（总共随访 15 年）
研究类型
介入性
注册 (估计的)
9
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85724
- University of Arizona - Banner Health
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- Scripps Health
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Orange、California、美国、92868
- University of California, Irvine
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco
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-
New York
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Manhasset、New York、美国、11030
- Feinstein Institutes
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在试验就绪队列研究 ANPD001-01 中同意时年龄为 50-70 岁
- 满足纳入临床研究 ANPD001-01 试验就绪队列的所有资格要求
- 至少 4 年前被诊断患有帕金森病
- 对左旋多巴的明确运动反应
排除标准：
- 神经科医生或神经外科医生认为既往接受过脑部手术，禁忌使用 ANPD001
- PD颅内治疗史，包括深部脑刺激（DBS）、聚焦超声（FUS）、基因治疗或其他生物治疗
- 认知障碍或痴呆病史
- 有临床意义的多巴失调综合征病史
- 癫痫、中风、多发性硬化症、控制不佳或进行性神经系统疾病（PD 除外）或控制不佳的心血管疾病病史
- 无法暂时停止抗凝或抗血小板治疗至少 2 周
- 过去 5 年内有恶性肿瘤（脑部或全身性）病史，接受治疗的皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌除外
- MRI 和/或使用钆的禁忌症
- 体重 > 300 磅或体重指数 (BMI) > 35
- 未受控制的糖尿病 (HbA1c > 7.0%) 或任何其他会显着增加神经外科手术风险的急性或慢性疾病
- 怀孕或哺乳期
- 严重的药物引起的运动障碍（异常不自主运动量表 [AIMS] 上任何身体部位>2）
- 具有生育能力且在研究产品给药后 3 个月内不愿意使用屏障避孕的男性或女性
- 无法遵守方案程序，包括频繁且长时间的随访评估
- 神经科医生或神经外科医生提出的任何重大问题
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ANPD001
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生物制剂：ANPD001是一种源自患者自身皮肤细胞转化为诱导多能干细胞的实验产品。
干细胞分化为产生多巴胺的脑细胞前体。
一种定制设备，可在 MRI 引导下缓慢注射少量研究药物（包括细胞疗法）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗中出现的不良事件的发生率和严重程度（安全性和耐受性）
大体时间：1年（初步随访）
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率和严重程度
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1年（初步随访）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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没有麻烦的运动障碍的“ON”时间
大体时间：1年（初步随访）和5年（长期随访）
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1年（初步随访）和5年（长期随访）
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ON 状态下运动障碍协会 - 统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 II 部分（日常生活活动 - ADL）和第 III 部分（运动评分）的注射后变化（总分和第 I-IV 部分的分数）
大体时间：1年（初步随访）和5年（长期随访）
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第二部分评分范围为 0 至 52，其中 0 为正常，30 及以上为严重
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1年（初步随访）和5年（长期随访）
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注射后运动障碍协会 - 统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 III 部分评分在实际定义的关闭状态下的变化
大体时间：1年（初步随访）和5年（长期随访）
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第三部分评分范围为 0 至 132，0 为正常，59 及以上为严重
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1年（初步随访）和5年（长期随访）
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注射后壳核 18F-DOPA 摄取的变化
大体时间：1年（初步随访）和5年（长期随访）
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通过正电子发射断层扫描 (PET) 观察壳核中 18-氟多巴摄取相对于基线的注射后变化
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1年（初步随访）和5年（长期随访）
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长期随访期间治疗中出现的不良事件的发生率和严重程度（持续安全性和耐受性）
大体时间：14 年长期随访（4 年亲自访视，另外 10 年电话随访）
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14 年长期随访（4 年亲自访视，另外 10 年电话随访）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Edward D Wirth III, MD, PhD、Aspen Neuroscience
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月23日
初级完成 (估计的)
2025年10月30日
研究完成 (估计的)
2030年4月30日
研究注册日期
首次提交
2024年3月18日
首先提交符合 QC 标准的
2024年3月27日
首次发布 (实际的)
2024年4月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月17日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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