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Studio di fase 1/2a sull'ANPD001 nella malattia di Parkinson (ASPIRO)

17 aprile 2024 aggiornato da: Aspen Neuroscience

Studio di fase 1/2a di incremento della dose di ANPD001 nella malattia di Parkinson sporadica

Questo studio clinico è progettato per testare la sicurezza e la tollerabilità dell'iniezione di cellule ANPD001 che matureranno in cellule produttrici di dopamina nel cervello dei partecipanti affetti dalla malattia di Parkinson. Tutti i partecipanti avranno cellule ANPD001 prodotte dalle proprie cellule precedentemente raccolte.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti verranno sottoposti a un impianto chirurgico di cellule che matureranno in neuroni produttori di dopamina in anestesia generale in una parte del cervello dove la produzione di dopamina è ridotta nei pazienti con malattia di Parkinson. L'effetto sui sintomi della malattia di Parkinson, la sicurezza, la tollerabilità e la sopravvivenza cellulare vengono valutati per 5 anni dopo il trapianto (con scansioni MRI e PET del cervello). La sicurezza e la tollerabilità vengono valutate annualmente per ulteriori 10 anni tramite telefonata (follow-up totale di 15 anni)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona - Banner Health
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Scripps Health
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Feinstein Institutes

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 50-70 anni al momento del consenso nello studio di coorte trial-ready ANPD001-01
  • Soddisfazione di tutti i requisiti di idoneità per l'inclusione nella coorte pronta per lo studio nello studio clinico ANPD001-01
  • Diagnosi di morbo di Parkinson da almeno 4 anni
  • Risposta motoria inequivocabile alla levodopa

Criteri di esclusione:

  • Precedente intervento chirurgico al cervello che, a parere del neurologo o neurochirurgo, controindica la somministrazione di ANPD001
  • Anamnesi di terapia intracranica per la malattia di Parkinson, inclusa stimolazione cerebrale profonda (DBS), ultrasuoni focalizzati (FUS), terapia genica o altra terapia biologica
  • Storia di deterioramento cognitivo o demenza
  • Anamnesi di sindrome da disregolazione Dopa clinicamente significativa
  • Storia di epilessia, ictus, sclerosi multipla, malattia neurologica scarsamente controllata o progressiva (diversa dalla malattia di Parkinson) o malattia cardiovascolare scarsamente controllata
  • Impossibilità di interrompere temporaneamente la terapia anticoagulante o antipiastrinica per almeno 2 settimane
  • Storia di tumori maligni (cerebrali o sistemici) nei 5 anni precedenti, ad eccezione dei carcinomi cutanei squamosi o basocellulari trattati
  • Controindicazione alla risonanza magnetica e/o all'uso del gadolinio
  • Peso > 300 libbre o indice di massa corporea (BMI) > 35
  • Diabete non controllato (HbA1c > 7,0%) o qualsiasi altra condizione medica acuta o cronica che aumenterebbe significativamente i rischi di una procedura neurochirurgica
  • Gravidanza o allattamento
  • Discinesia significativa indotta da farmaci (>2 per qualsiasi parte del corpo sulla scala dei movimenti involontari anormali [AIMS])
  • Maschio o femmina con capacità riproduttiva che non è disposto a utilizzare contraccettivi di barriera per 3 mesi dopo la somministrazione del prodotto sperimentale
  • Incapace di rispettare le procedure del protocollo, comprese valutazioni di follow-up frequenti e prolungate
  • Qualsiasi questione significativa sollevata dal neurologo o dal neurochirurgo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ANPD001
Biologico: ANPD001
Biologico: ANPD001 è un prodotto sperimentale derivato dalle cellule della pelle del paziente convertite in cellule staminali pluripotenti indotte. Le cellule staminali sono state differenziate in precursori delle cellule cerebrali che producono dopamina.
Dispositivo: Dispositivo personalizzato
Un dispositivo personalizzato per facilitare l'iniezione lenta di piccoli volumi di farmaci sperimentali (comprese le terapie cellulari), sotto guida MRI

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (sicurezza e tollerabilità)
Lasso di tempo: 1 anno (follow-up primario)
incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
1 anno (follow-up primario)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo "ON" senza fastidiose discinesia
Lasso di tempo: 1 anno (follow up primario) e 5 anni (follow up a lungo termine)
1 anno (follow up primario) e 5 anni (follow up a lungo termine)
Variazione post-iniezione nella Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parte II (Attività della vita quotidiana - ADL) e Parte III (punteggio motorio) nello stato ON (punteggio totale e punteggi per le Parti I-IV )
Lasso di tempo: 1 anno (follow up primario) e 5 anni (follow up a lungo termine)
L'intervallo di punteggio della Parte II va da 0 a 52, dove 0 indica la normalità e 30 e oltre indicano la gravità
1 anno (follow up primario) e 5 anni (follow up a lungo termine)
Variazione post-iniezione nel punteggio della Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parte III nello stato OFF praticamente definito
Lasso di tempo: 1 anno (follow up primario) e 5 anni (follow up a lungo termine)
L'intervallo di punteggio della Parte III va da 0 a 132, dove 0 indica la norma e 59 e oltre la condizione grave
1 anno (follow up primario) e 5 anni (follow up a lungo termine)
Modificazione post-iniezione nell'assorbimento di 18F-DOPA nel putamen
Lasso di tempo: 1 anno (follow up primario) e 5 anni (follow up a lungo termine)
Variazione post-iniezione dell'assorbimento di 18-fluorodopa nel putamen rispetto al basale tramite tomografia a emissione di positroni (PET)
1 anno (follow up primario) e 5 anni (follow up a lungo termine)
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento durante il follow-up a lungo termine (sicurezza e tollerabilità continua)
Lasso di tempo: 14 anni di follow-up a lungo termine (4 anni di visite di persona e 10 anni aggiuntivi di follow-up tramite telefonata)
14 anni di follow-up a lungo termine (4 anni di visite di persona e 10 anni aggiuntivi di follow-up tramite telefonata)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aspen Neuroscience

Collaboratori

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

  • Cattedra di studio: Edward D Wirth III, MD, PhD, Aspen Neuroscience

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

30 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

3 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANPD001-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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