Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1/2a undersøgelse af ANPD001 i Parkinsons sygdom (ASPIRO)

12. maj 2026 opdateret af: Aspen Neuroscience

Fase 1/2a dosiseskaleringsundersøgelse af ANPD001 ved sporadisk Parkinsons sygdom

Dette kliniske forsøg er designet til at teste sikkerheden og tolerabiliteten ved at injicere ANPD001-celler, der modnes til dopaminproducerende celler i hjernen hos deltagere med Parkinsons sygdom. Alle deltagere får ANPD001-celler fremstillet af deres egne tidligere indsamlede celler.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil gennemgå en kirurgisk implantation af celler, der vil modnes til dopamin-producerende neuroner under generel anæstesi i en del af hjernen, hvor dopaminproduktionen er nedsat hos patienter med Parkinsons sygdom. Effekten på Parkinsons sygdoms symptomer, sikkerhed og tolerabilitet samt celleoverlevelse vurderes i 5 år efter transplantation (med MR- og PET-scanninger af hjernen). Sikkerhed og tolerabilitet vurderes årligt i yderligere 10 år via telefonopkald (samlet opfølgning på 15 år)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona - Banner Health
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Scripps Health
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California, San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Feinstein Institutes

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 50-70 år på tidspunktet for samtykke i det forsøgsklare kohortestudie ANPD001-01
  • Opfyldte alle berettigelseskrav til inklusion i den forsøgsklare kohorte i det kliniske studie ANPD001-01
  • Diagnosticeret med Parkinsons sygdom for mindst 4 år siden
  • Utvetydig motorisk reaktion på Levodopa

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere hjerneoperationer, der efter neurologens eller neurokirurgens mening kontraindicerer administration af ANPD001
  • Anamnese med intrakraniel terapi for PD, herunder dyb hjernestimulering (DBS), fokuseret ultralyd (FUS), genterapi eller anden biologisk terapi
  • Anamnese med kognitiv svækkelse eller demens
  • Anamnese med klinisk signifikant Dopa Dysregulation syndrom
  • Anamnese med epilepsi, slagtilfælde, multipel sklerose, dårligt kontrolleret eller fremadskridende neurologisk sygdom (bortset fra PD) eller dårligt kontrolleret kardiovaskulær sygdom
  • Manglende evne til midlertidigt at stoppe antikoagulerings- eller trombocythæmmende behandling i mindst 2 uger
  • Anamnese med malignitet (cerebral eller systemisk) inden for de foregående 5 år, undtagen behandlede kutane pladecelle- eller basalcellecarcinomer
  • Kontraindikation til MR og/eller brug af gadolinium
  • Vægt > 300 lbs eller Body Mass Index (BMI) > 35
  • Ukontrolleret diabetes (HbA1c > 7,0 %) eller enhver anden akut eller kronisk medicinsk tilstand, der ville øge risikoen for et neurokirurgisk indgreb betydeligt
  • Graviditet eller amning
  • Signifikant lægemiddelinduceret dyskinesi (>2 for enhver kropsdel ​​på skalaen for unormal ufrivillig bevægelse [AIMS])
  • Mand eller kvinde med reproduktionsevne, som ikke er villig til at bruge barriereprævention i 3 måneder efter administration af forsøgsproduktet
  • Ude af stand til at overholde protokolprocedurerne, herunder hyppige og længerevarende opfølgningsvurderinger
  • Ethvert væsentligt problem rejst af neurologen eller neurokirurgen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ANPD001
Biologisk: ANPD001
Biologisk: ANPD001 er et eksperimentelt produkt afledt af patientens egne hudceller omdannet til inducerede pluripotente stamceller. Stamcellerne blev differentieret til forløbere for hjerneceller, der producerer dopamin.
Enhed: Brugerdefineret enhed
En tilpasset enhed til at lette langsom injektion af små mængder forsøgsmedicin (inklusive celleterapier) under MRI-vejledning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser i behandlingen (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: 1 år (primær opfølgning)
forekomst og sværhedsgrad af behandlings-emergent adverse events (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
1 år (primær opfølgning)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
"ON" tid uden generende dyskinesi
Tidsramme: 1 år (primær opfølgning) og 5 år (langsigtet opfølgning)
1 år (primær opfølgning) og 5 år (langsigtet opfølgning)
Ændring efter injektion i Movement Disorder Society - Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del II (Activities of Daily Living - ADL) og Del III (motorisk score) i ON-tilstand (samlet score og score for Del I-IV )
Tidsramme: 1 år (primær opfølgning) og 5 år (langsigtet opfølgning)
Del II-scoreområdet er 0 til 52, hvor 0 er normalt og 30 og derover er alvorligt
1 år (primær opfølgning) og 5 år (langsigtet opfølgning)
Ændring efter injektion i Movement Disorder Society - Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del III score i den praktisk definerede OFF-tilstand
Tidsramme: 1 år (primær opfølgning) og 5 år (langsigtet opfølgning)
Del III-scoreområdet er 0 til 132, hvor 0 er normalt og 59 og derover er alvorligt
1 år (primær opfølgning) og 5 år (langsigtet opfølgning)
Ændring efter injektion i 18F-DOPA-optagelsen i putamen
Tidsramme: 1 år (primær opfølgning) og 5 år (langsigtet opfølgning)
Ændring efter injektion i 18-fluorodopa-optagelsen i putamen fra baseline via positronemissionstomografi (PET)
1 år (primær opfølgning) og 5 år (langsigtet opfølgning)
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger under langtidsopfølgning (fortsat sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: 14 års langsigtet opfølgning (4 års personlige besøg og 10 yderligere års opfølgning via telefonopkald)
14 års langsigtet opfølgning (4 års personlige besøg og 10 yderligere års opfølgning via telefonopkald)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aspen Neuroscience

Samarbejdspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Efterforskere

  • Studiestol: Revati Shreeniwas, MD, FCCP, Aspen Neuroscience

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

3. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ANPD001-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Parkinsons sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner