Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1/2a ANPD001 u Parkinsonovy choroby (ASPIRO)

12. května 2026 aktualizováno: Aspen Neuroscience

Fáze 1/2a studie eskalace dávky ANPD001 u sporadické Parkinsonovy choroby

Tato klinická studie je navržena tak, aby otestovala bezpečnost a snášenlivost injekčního podávání buněk ANPD001, které dozrají na buňky produkující dopamin, do mozku účastníků s Parkinsonovou chorobou. Všichni účastníci budou mít buňky ANPD001 vyrobené z jejich vlastních dříve odebraných buněk.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci podstoupí chirurgickou implantaci buněk, které v celkové anestezii vyzrají na neurony produkující dopamin do části mozku, kde je u pacientů s Parkinsonovou nemocí snížena produkce dopaminu. Účinek na příznaky Parkinsonovy choroby, bezpečnost a snášenlivost a přežití buněk se hodnotí po dobu 5 let po transplantaci (pomocí MRI a PET zobrazovacích skenů mozku). Bezpečnost a snášenlivost se posuzují každoročně po dobu dalších 10 let prostřednictvím telefonátu (celkové sledování 15 let)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • University of Arizona - Banner Health
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Scripps Health
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
        • University of California, San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • Feinstein Institutes

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 50–70 let v době udělení souhlasu v kohortové studii ANPD001-01 připravené na zkoušku
  • Splnila všechny požadavky na způsobilost pro zařazení do kohorty připravené ke studii v klinické studii ANPD001-01
  • Minimálně před 4 lety diagnostikována Parkinsonova nemoc
  • Jednoznačná motorická odpověď na Levodopu

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí operace mozku, která podle názoru neurologa nebo neurochirurga kontraindikuje podávání ANPD001
  • Historie intrakraniální terapie PD, včetně hluboké mozkové stimulace (DBS), fokusovaného ultrazvuku (FUS), genové terapie nebo jiné biologické terapie
  • Anamnéza kognitivní poruchy nebo demence
  • Anamnéza klinicky významného syndromu dysregulace Dopa
  • Anamnéza epilepsie, mrtvice, roztroušené sklerózy, špatně kontrolovaného nebo progresivního neurologického onemocnění (jiné než PD) nebo špatně kontrolovaného kardiovaskulárního onemocnění
  • Neschopnost dočasně ukončit antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu po dobu alespoň 2 týdnů
  • Anamnéza malignity (cerebrální nebo systémové) během předchozích 5 let, s výjimkou léčených kožních spinocelulárních nebo bazaliomů
  • Kontraindikace MRI a/nebo použití gadolinia
  • Hmotnost > 300 liber nebo index tělesné hmotnosti (BMI) > 35
  • Nekontrolovaný diabetes (HbA1c > 7,0 %) nebo jakýkoli jiný akutní nebo chronický zdravotní stav, který by významně zvýšil rizika neurochirurgického výkonu
  • Těhotenství nebo kojení
  • Významná dyskineze vyvolaná léky (>2 pro jakoukoli část těla na stupnici abnormálního nedobrovolného pohybu [AIMS])
  • Muž nebo žena s reprodukční schopností, kteří nejsou ochotni používat bariérovou antikoncepci po dobu 3 měsíců po podání hodnoceného přípravku
  • Neschopnost dodržet protokolární postupy, včetně častých a dlouhodobých následných hodnocení
  • Jakýkoli významný problém vznesený neurologem nebo neurochirurgem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ANPD001
Biologický: ANPD001
Biologické: ANPD001 je experimentální produkt získaný z vlastních kožních buněk pacienta převedených na indukované pluripotentní kmenové buňky. Kmenové buňky byly diferencovány na prekurzory mozkových buněk, které produkují dopamin.
Přístroj: Vlastní zařízení
Vlastní zařízení pro usnadnění pomalého vstřikování malých objemů zkoumaných léků (včetně buněčných terapií) pod vedením MRI

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: 1 rok (primární sledování)
výskyt a závažnost nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
1 rok (primární sledování)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
"ON" čas bez nepříjemné dyskineze
Časové okno: 1 rok (primární sledování) a 5 let (dlouhodobé sledování)
1 rok (primární sledování) a 5 let (dlouhodobé sledování)
Změna po injekci ve společnosti Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Část II (Aktivity každodenního života - ADL) a Část III (motorické skóre) ve stavu ON (celkové skóre a skóre pro části I-IV )
Časové okno: 1 rok (primární sledování) a 5 let (dlouhodobé sledování)
Rozsah skóre části II je 0 až 52, přičemž 0 je normální a 30 a vyšší je závažné
1 rok (primární sledování) a 5 let (dlouhodobé sledování)
Změna po injekci ve společnosti Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III skóre v prakticky definovaném stavu OFF
Časové okno: 1 rok (primární sledování) a 5 let (dlouhodobé sledování)
Rozsah skóre části III je 0 až 132, přičemž 0 je normální a 59 a vyšší jsou závažné
1 rok (primární sledování) a 5 let (dlouhodobé sledování)
Změna po injekci ve vychytávání 18F-DOPA v putamenu
Časové okno: 1 rok (primární sledování) a 5 let (dlouhodobé sledování)
Změna po injekci ve vychytávání 18-fluorodopy v putamenu oproti výchozí hodnotě prostřednictvím pozitronové emisní tomografie (PET)
1 rok (primární sledování) a 5 let (dlouhodobé sledování)
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou během dlouhodobého sledování (pokračující bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: 14 let dlouhodobého sledování (4 roky osobní návštěvy a dalších 10 let sledování prostřednictvím telefonátu)
14 let dlouhodobého sledování (4 roky osobní návštěvy a dalších 10 let sledování prostřednictvím telefonátu)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aspen Neuroscience

Spolupracovníci

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Revati Shreeniwas, MD, FCCP, Aspen Neuroscience

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

3. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ANPD001-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit