- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06706687
Um estudo da variante comportamental da demência frontotemporal e do transtorno bipolar: uma abordagem integrada de neuroimagem e epigenética (DISBAND)
O objetivo deste estudo é investigar as modificações epigenéticas seletivas e seus efeitos na morfologia e funcionalidade do cérebro na variante comportamental da demência frontotemporal e no transtorno bipolar. O estudo de caso-controle intervencionista, aberto, multicêntrico, envolve a análise de 3 coortes separadas de pacientes, parcialmente selecionados ao longo dos últimos 10 anos. Mais especificamente, 80 pacientes com variante comportamental de Demência Frontotemporal (bvFTD) (40, dos quais 20 portadores de expansão G4C2 no gene C9orf72, já estão disponíveis, enquanto 40 serão recrutados prospectivamente), 80 pacientes com Transtorno Bipolar (TB) (40, incluindo 20 com início precoce e 20 com início tardio, já estão disponíveis, enquanto 40 serão recrutados prospectivamente) e 50 indivíduos saudáveis de controle (HC) (20 dos quais já estão disponíveis em outros estudos previamente aprovados), serão inscritos neste estudo.
Para cada participante uma amostra de sangue será coletada, processada e estudada para análise da expressão do miRNA. Cada participante também será submetido a ressonância magnética nuclear (RMN), espectroscopia de ressonância magnética nuclear (1H-MRS) e tomografia por emissão de pósitrons (PET) e, por último, uma bateria de escalas comportamentais para explorar diferentes domínios cognitivos será administrada a todos os participantes. por uma equipe de psicólogos e médicos. A duração total estimada do estudo é de 36 meses.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Seguindo os critérios de inclusão e exclusão, os participantes serão recrutados e subdivididos em três grupos:
- pacientes com bvFTD, acompanhados prospectivamente por pelo menos 2 anos. Estes incluem portadores de bvFTD com expansão G4C2 no gene C9orf72 (melhor modelo das duas doenças porque tal expansão está amplamente associada ao desenvolvimento de psicose)
- Pacientes com TB que fazem parte de uma coorte de famílias multiafetadas (MAF) acompanhadas desde janeiro de 2017 na Unidade Operacional de Psiquiatria da Policlinico di Milano e que apresentam histórico familiar positivo de doenças neurodegenerativas.
- Indivíduos saudáveis que foram submetidos a testes neurocognitivos iniciais que excluíram a presença de demência e doenças psiquiátricas.
Os investigadores coletarão amostras de sangue dos participantes, que serão processadas e analisadas. Mais especificamente, os exossomos totais serão isolados de 500 microlitros de plasma por solução de precipitação ExoQuick (SBI). O isolamento e a purificação das EQMs serão realizados pelo kit de purificação ExoFlow usando anticorpo CD171 anti-humano biotinilado (L1CAM) (clone 5G3, Ebiosciences). O RNA total contido nas EQMs será extraído pelo Total Exosome RNA e Protein Isolation Kit e análise de expressão de miRNA pelo TaqMan OpenArray Human Advanced MicroRNA Panel (Thermo Fisher Scientific). A análise de expressão de lncRNAs será conduzida por LincFinder Array e arrays inflamatórios e de autoimunidade (Qiagen).
Os participantes também passarão por uma sessão de neuroimagem, onde sessões de ressonância magnética estrutural e 1H-MRS serão realizadas usando um scanner de ressonância magnética 3T disponível na Unidade de Neurorradiologia. O 1H-MRS fornecerá avaliação sensível e confiável de alterações neuroquímicas em áreas específicas do cérebro. Os voxels de aquisição serão localizados no córtex pré-frontal dorso e ventrolateral (DLPFC/VLPFC), amígdala e hipocampo. Finalmente, uma varredura FDG-PET será realizada com um scanner Biograph Truepoint 64 PET/TC. Imagens ponderadas em T1 e FDG-PET serão usadas para explorar diferenças morfológicas/metabólicas cerebrais entre os grupos. Os volumes de substância cinzenta e substância branca serão estimados localmente e comparados entre grupos usando morfometria baseada em voxel. Uma comparação paralela de regiões de interesse (ROIs) será realizada para estimar volumes regionais usando o atlas Automated Anatomical Labeling (AAL) como referência, novamente focando no DLPFC/VLPFC, amígdala e hipocampo. Finalmente, uma análise regional adicional baseada no software Freesurfer permitirá aos investigadores estimar a espessura cortical, a área de superfície cortical e a girificação cortical das regiões do atlas Desikan-Killiany. Todas as análises de ressonância magnética e PET serão realizadas no contexto de um modelo linear geral usando uma implementação de software específica em MATLAB chamado Statistical Parametric Mapping (SPM).
Por fim, dados de neuroimagem e perfis de expressão de ncRNA serão utilizados como preditores na análise de ML. Dado o pequeno tamanho da amostra, inicialmente serão utilizados modelos lineares (por exemplo, Support Vector Machine). Posteriormente, para melhorar o poder preditivo de nossos modelos, os investigadores aplicarão o método ML denominado floresta aleatória, um algoritmo de classificação mais versátil e poderoso, e o algoritmo XGBoost (eXtreme Gradient Boosting). Para evitar overfitting do processo de aprendizagem, será realizada uma busca em "grade" de hiperparâmetros do modelo. Uma validação cruzada de 5 vezes será usada para validar os resultados, com uma divisão entre testes de treinamento de 80% -20%.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Paolo Brambilla, Professor
- Número de telefone: 02 55035982
- E-mail: paolo.brambilla@policlinico.mi.it
Locais de estudo
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MI
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Milan, MI, Itália, 20100
- Recrutamento
- Fondazione Irccs Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico
-
Contato:
- Paolo Brambilla, Professor
- Número de telefone: + 39 02 55032717
- E-mail: paolo.brambilla1@unimi.it
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- grupo byFTD: pacientes de ambos os sexos; 18 anos de idade ou mais; diagnóstico de Demência Frontotemporal variante comportamental de acordo com os critérios diagnósticos atuais; presença de consentimento informado assinado.
- Grupo BD: pacientes de ambos os sexos; 18 anos de idade ou mais; diagnóstico de transtorno bipolar segundo critérios do DSM-V; presença de consentimento informado assinado.
- Grupo HC: pacientes de ambos os sexos; 18 anos de idade ou mais; sujeitos que passaram pelo mesmo processo diagnóstico de pacientes com suspeita de distúrbio do sistema nervoso central e/ou psiquiátrico, resultando na ausência de déficits cognitivos e transtornos de humor; presença de consentimento informado assinado.
Critérios de exclusão:
- Diagnóstico da doença de Alzheimer
- Comorbidades que interferem na condição estudada (ex. outras doenças neurológicas ou história de abuso de substâncias ou álcool)
- Doenças com componente inflamatório (ex. doenças autoimunes, tumores)
- Gravidez
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Demência Frontotemporal, Variante Comportamental (bvFTD)
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Para cada participante, amostras de sangue serão coletadas, processadas e estudadas para análise da expressão de microRNA, mais especificamente investigando RNA não codificante (ncRNA).
Cada participante será submetido a uma sessão de neuroimagem multimodal, composta por ressonância magnética estrutural, 1H-MRS e PET.
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Outro: Transtorno Bipolar (TB)
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Para cada participante, amostras de sangue serão coletadas, processadas e estudadas para análise da expressão de microRNA, mais especificamente investigando RNA não codificante (ncRNA).
Cada participante será submetido a uma sessão de neuroimagem multimodal, composta por ressonância magnética estrutural, 1H-MRS e PET.
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Outro: Controles saudáveis (HC)
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Para cada participante, amostras de sangue serão coletadas, processadas e estudadas para análise da expressão de microRNA, mais especificamente investigando RNA não codificante (ncRNA).
Cada participante será submetido a uma sessão de neuroimagem multimodal, composta por ressonância magnética estrutural, 1H-MRS e PET.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Identificação de transcritos de ncRNA e um perfil específico de RNA não codificante em exossomos derivados de neurônios
Prazo: 36 meses
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Identificação de transcritos de ncRNA e um perfil específico de RNA não codificante em exossomos derivados de neurônios em pacientes com bvFTD e TB
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36 meses
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Diferenças na estrutura cerebral em termos de volumes de substância branca
Prazo: 36 meses
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Avaliação das diferenças na estrutura cerebral em termos de volumes de substância branca comparando os três grupos, utilizando ressonância magnética estrutural
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36 meses
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Diferenças na estrutura cerebral em termos de volumes de massa cinzenta
Prazo: 36 meses
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Avaliação das diferenças na estrutura cerebral em termos de volumes de substância cinzenta comparando os três grupos, utilizando ressonância magnética estrutural
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36 meses
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Diferenças na estrutura cerebral em termos de girificação cortical
Prazo: 36 meses
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Avaliação das diferenças na estrutura cerebral em termos de girificação cortical comparando os três grupos, utilizando ressonância magnética estrutural
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36 meses
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Diferenças na estrutura cerebral em termos de área cortical superficial
Prazo: 36 meses
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Avaliação das diferenças na estrutura cerebral em termos de área cortical superficial comparando os três grupos, utilizando ressonância magnética estrutural
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36 meses
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Diferenças na estrutura cerebral em termos de espessura cortical
Prazo: 36 meses
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Avaliação das diferenças na estrutura cerebral em termos de espessura cortical comparando os três grupos, utilizando ressonância magnética estrutural
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36 meses
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Diferenças no metabolismo cerebral
Prazo: 36 meses
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Avaliação das diferenças no metabolismo cerebral comparando os três grupos, utilizando FDG/PET
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36 meses
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Diferenças na neurotransmissão glutamatérgica no córtex pré-frontal-límbico
Prazo: 36 meses
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Avaliação das diferenças na neurotransmissão glutamatérgica do córtex pré-frontal-límbico, comparando os três grupos, utilizando 1H-MRS
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36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Criação de um modelo de aprendizado de máquina
Prazo: 36 meses
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Criação de um modelo de aprendizado de máquina que possa integrar dados de neuroimagem e dados de expressão de miRNA para validar os melhores candidatos identificados combinando dados de imagem e epigenéticos
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Elio Scarpini, Professor, UOSD Malattie Neurodegenerative
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Sanacora G, Treccani G, Popoli M. Towards a glutamate hypothesis of depression: an emerging frontier of neuropsychopharmacology for mood disorders. Neuropharmacology. 2012 Jan;62(1):63-77. doi: 10.1016/j.neuropharm.2011.07.036. Epub 2011 Aug 3.
- Galimberti D, Fenoglio C, Serpente M, Villa C, Bonsi R, Arighi A, Fumagalli GG, Del Bo R, Bruni AC, Anfossi M, Clodomiro A, Cupidi C, Nacmias B, Sorbi S, Piaceri I, Bagnoli S, Bessi V, Marcone A, Cerami C, Cappa SF, Filippi M, Agosta F, Magnani G, Comi G, Franceschi M, Rainero I, Giordana MT, Rubino E, Ferrero P, Rogaeva E, Xi Z, Confaloni A, Piscopo P, Bruno G, Talarico G, Cagnin A, Clerici F, Dell'Osso B, Comi GP, Altamura AC, Mariani C, Scarpini E. Autosomal dominant frontotemporal lobar degeneration due to the C9ORF72 hexanucleotide repeat expansion: late-onset psychotic clinical presentation. Biol Psychiatry. 2013 Sep 1;74(5):384-91. doi: 10.1016/j.biopsych.2013.01.031. Epub 2013 Mar 7.
- Vieta E, Popovic D, Rosa AR, Sole B, Grande I, Frey BN, Martinez-Aran A, Sanchez-Moreno J, Balanza-Martinez V, Tabares-Seisdedos R, Kapczinski F. The clinical implications of cognitive impairment and allostatic load in bipolar disorder. Eur Psychiatry. 2013 Jan;28(1):21-9. doi: 10.1016/j.eurpsy.2011.11.007. Epub 2012 Apr 24.
- Baez S. et al., Neuropsychologia. 2017 Feb 17; S0028-3932(17)30058-1. doi: 10.1016/j.neuropsychologia.2017.02.012.
- Delvecchio G. et al., Aust N Z J Psychiatry. 2018 Dec 13:4867418815976. doi: 10.1177/0004867418815976
- Neueder A. et al, J Mol Biol. 2018 Dec 29; S0022-2836(18)31287-7. doi: 10.1016/j.jmb.2018.12.012.
- Belzil VV, Gendron TF, Petrucelli L. RNA-mediated toxicity in neurodegenerative disease. Mol Cell Neurosci. 2013 Sep;56:406-19. doi: 10.1016/j.mcn.2012.12.006. Epub 2012 Dec 29.
- Rademakers R, Eriksen JL, Baker M, Robinson T, Ahmed Z, Lincoln SJ, Finch N, Rutherford NJ, Crook RJ, Josephs KA, Boeve BF, Knopman DS, Petersen RC, Parisi JE, Caselli RJ, Wszolek ZK, Uitti RJ, Feldman H, Hutton ML, Mackenzie IR, Graff-Radford NR, Dickson DW. Common variation in the miR-659 binding-site of GRN is a major risk factor for TDP43-positive frontotemporal dementia. Hum Mol Genet. 2008 Dec 1;17(23):3631-42. doi: 10.1093/hmg/ddn257. Epub 2008 Aug 21.
- Galimberti D, Villa C, Fenoglio C, Serpente M, Ghezzi L, Cioffi SM, Arighi A, Fumagalli G, Scarpini E. Circulating miRNAs as potential biomarkers in Alzheimer's disease. J Alzheimers Dis. 2014;42(4):1261-7. doi: 10.3233/JAD-140756.
- Fenoglio C, Ridolfi E, Galimberti D, Scarpini E. An emerging role for long non-coding RNA dysregulation in neurological disorders. Int J Mol Sci. 2013 Oct 14;14(10):20427-42. doi: 10.3390/ijms141020427.
- Ludwig B, Dwivedi Y. Dissecting bipolar disorder complexity through epigenomic approach. Mol Psychiatry. 2016 Nov;21(11):1490-1498. doi: 10.1038/mp.2016.123. Epub 2016 Aug 2.
- Jin XF, Wu N, Wang L, Li J. Circulating microRNAs: a novel class of potential biomarkers for diagnosing and prognosing central nervous system diseases. Cell Mol Neurobiol. 2013 Jul;33(5):601-13. doi: 10.1007/s10571-013-9940-9. Epub 2013 Apr 30.
- Fries GR, Walss-Bass C, Soares JC, Quevedo J. Non-genetic transgenerational transmission of bipolar disorder: targeting DNA methyltransferases. Mol Psychiatry. 2016 Dec;21(12):1653-1654. doi: 10.1038/mp.2016.172. Epub 2016 Oct 4. No abstract available.
- Ghidoni R, Paterlini A, Albertini V, Glionna M, Monti E, Schiaffonati L, Benussi L, Levy E, Binetti G. Cystatin C is released in association with exosomes: a new tool of neuronal communication which is unbalanced in Alzheimer's disease. Neurobiol Aging. 2011 Aug;32(8):1435-42. doi: 10.1016/j.neurobiolaging.2009.08.013. Epub 2009 Sep 20.
- Jun C, Choi Y, Lim SM, Bae S, Hong YS, Kim JE, Lyoo IK. Disturbance of the glutamatergic system in mood disorders. Exp Neurobiol. 2014 Mar;23(1):28-35. doi: 10.5607/en.2014.23.1.28. Epub 2014 Mar 27.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Bipolares e Relacionados
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Metabólicas
- Manifestações Neurocomportamentais
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- Distúrbios da Comunicação
- Distúrbios de Linguagem
- Afasia
- Distúrbios da fala
- Degeneração Lobar Frontotemporal
- Transtorno bipolar
- Demência
- Demência frontotemporal
- Afasia Primária Progressiva
- Escolha Doença do Cérebro
Outros números de identificação do estudo
- DISBAND
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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