Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование по оценке реакции антител к идурсульфазе в сыворотке у пациентов с синдромом Хантера

14 мая 2021 г. обновлено: Shire

Многоцентровое обсервационное исследование по оценке реакции антител к идурсульфазе в сыворотке у пациентов с синдромом Хантера, включенных в опрос результатов исследования Хантера (HOS), получающих заместительную терапию ферментом идурсульфаза

Целью данного исследования является оценка влияния антител к идурсульфазе на безопасность идурсульфазы (измеряемую по нежелательным явлениям, связанным с инфузией) между пациентами, у которых вырабатываются антитела к идурсульфазе, и пациентами, у которых они не развиваются после длительной заместительной терапии ферментом идурсульфаза (ЗЗТ). .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование проводится для выполнения постмаркетинговых обязательств по мониторингу выработки антител к идурсульфазе у пациентов с синдромом Хантера после длительной заместительной терапии ферментом идурсульфаза. Исследование будет проводиться как под-исследование в рамках исследования результатов Hunter (HOS). Будут включены пациенты с синдромом Хантера в HOS, которые ранее получали идурсульфазу, а также пациенты, ранее не получавшие лечения, которые начнут лечение идурсульфазой в течение 30 дней после включения в исследование.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

26

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B46NH
        • Birmingham children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство, M139WL
        • Central Manchester University Hospitals, St. Mary's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Division of Genetics

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с синдромом Хантера

Описание

Критерии включения:

Пациенты должны соответствовать всем следующим критериям, чтобы считаться подходящими для зачисления:

  • Пациент — мужчина, зарегистрированный в HOS (т. е. соответствует критериям включения документально подтвержденного диагноза синдрома Хантера).
  • Возраст пациента ≥ 5 лет
  • Пациент находится на лечении идурсульфазой или планируется начать лечение идурсульфазой в течение 30 дней после включения в исследование.
  • Пациент, родитель(и) пациента или законный опекун пациента должны добровольно подписать форму информированного согласия, утвержденную Институциональным наблюдательным советом (IRB)/Независимым комитетом по этике (IEC), после того, как все соответствующие аспекты исследования были объяснены и обсуждены с пациент, родитель(и) пациента или законный опекун пациента.

Критерий исключения:

Пациенты, которые соответствуют любому из следующих критериев, не имеют права на участие в этом исследовании:

  • Пациент получал биологические препараты/препараты ФЗТ, отличные от идурсульфазы, или другой исследуемый(е) продукт(ы) по любой причине в течение 30 дней до включения в исследование.
  • Ожидаемая продолжительность жизни пациента < 2 лет
  • Пациент не может соблюдать протокол, например, имеет клинически значимое заболевание, затрудняющее выполнение протокола; имеет недружелюбное отношение; не может вернуться для оценки безопасности; или иным образом вряд ли завершит исследование, как это определено Исследователем.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Элапраз
Идурсульфаза 0,5 мг/кг еженедельно
Биологический: Идурсульфаза
Пациенты получали идурсульфазу по назначению врача в соответствии с утвержденной на местном уровне инструкцией по применению. Компания Shire Human Genetic Therapies, Inc. или HOS не будет предоставлять пациентам идурсульфазу.
Другие имена:
  • Элапраз

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, связанных с инфузией (IRAE), между пациентами с положительным результатом на антитела к идурсульфазе IgG (Ab+) и отрицательными пациентами с отрицательными антителами к идурсульфазе IgG (Ab-)
Временное ограничение: Исходный уровень до 109 недель
Первичный анализ того, как наличие антител влияет на показатели IRAE, был выполнен на основе модели отрицательной биномиальной регрессии. Это было сделано, чтобы учесть потенциально различное время последующего наблюдения между группами антител.
Исходный уровень до 109 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня uGAG по сравнению с исходным уровнем до 109 недель
Временное ограничение: Исходный уровень до 109 недель
Моча ГАГ
Исходный уровень до 109 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

14 октября 2008 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 февраля 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 февраля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 апреля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 апреля 2009 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

17 апреля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-ELA-042

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Peru

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться