Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie hodnotící odezvu anti-idursulfázových sérových protilátek u pacientů s Hunterovým syndromem

14. května 2021 aktualizováno: Shire

Multicentrická observační studie hodnotící odezvu anti-idursulfázových sérových protilátek u pacientů s Hunterovým syndromem zařazených do Hunter Outcome Survey (HOS), kteří dostávají enzymovou substituční terapii idursulfázou

Cílem této studie je vyhodnotit účinek protilátek proti idursulfáze na bezpečnost idursulfázy (měřeno nežádoucími účinky souvisejícími s infuzí) mezi pacienty, u kterých se vytvořily protilátky proti idursulfáze, a pacienty, u kterých se po dlouhodobé enzymové substituční terapii idursulfázou (ERT) nevytvořily. .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se provádí za účelem splnění závazků po uvedení přípravku na trh sledovat vývoj protilátek proti idursulfáze u pacientů s Hunterovým syndromem po dlouhodobé substituční léčbě enzymy idursulfázou. Studie bude provedena jako dílčí studie v rámci Hunter Outcome Survey (HOS). Budou zahrnuti pacienti s Hunterovým syndromem v HOS, kteří dříve dostávali idursulfázu, stejně jako pacienti dosud neléčení, kteří zahájí léčbu idursulfázou do 30 dnů od zařazení do studie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

26

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B46NH
        • Birmingham children's Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Spojené království, M139WL
        • Central Manchester University Hospitals, St. Mary's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota, Division of Genetics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s Hunterovým syndromem

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byli pacienti považováni za způsobilé pro zápis, musí splňovat všechna následující kritéria:

  • Pacient je muž a je zařazen do HOS (tj. splňuje vstupní kritéria zdokumentované diagnózy Hunterova syndromu)
  • Pacientovi je ≥ 5 let
  • Pacient je na léčbě idursulfázou nebo je naplánováno zahájení léčby idursulfázou do 30 dnů od zařazení do studie
  • Pacient, jeho rodič (rodiči) nebo zákonně zmocněný opatrovník pacienta musí dobrovolně podepsat informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC) poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány s pacienta, rodiče pacienta nebo jeho zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splňují některé z následujících kritérií, nejsou způsobilí pro tuto studii:

  • Pacient dostal biologické/ERT produkty jiné než idursulfáza nebo jiný hodnocený produkt(y) z jakéhokoli důvodu během 30 dnů před vstupem do studie.
  • Očekávaná délka života pacienta je < 2 roky
  • Pacient není schopen dodržovat protokol, např. má klinicky relevantní zdravotní stav, což ztěžuje implementaci protokolu; má nespolupracující postoj; nemůže se vrátit k hodnocení bezpečnosti; nebo je jinak nepravděpodobné, že by studii dokončil, jak určí zkoušející.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Elaprase
Idursulfáza 0,5 mg/kg týdně
Biologický: Idursulfáza
Pacienti dostávali idursulfázu podle předpisu svého lékaře podle místně schválených informací o předepisování. Společnost Shire Human Genetic Therapies, Inc. nebo HOS pacientům neposkytne idursulfázu.
Ostatní jména:
  • Elaprase

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra nežádoucích příhod souvisejících s infuzí (IRAE) mezi pacienty s pozitivními IgG anti-idursulfázovými protilátkami (Ab+) a anti-idursulfázovými IgG protilátkami negativními (Ab-)
Časové okno: Výchozí stav do 109 týdnů
Primární analýza toho, jak přítomnost protilátek ovlivnila míru IRAE, byla provedena na základě negativního binomického regresního modelu. To bylo provedeno pro zohlednění potenciálně rozdílné doby sledování mezi skupinami protilátek.
Výchozí stav do 109 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základní úrovně v úrovních uGAG na 109 týdnů
Časové okno: Výchozí stav do 109 týdnů
GAG moči
Výchozí stav do 109 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

14. října 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

8. února 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

8. února 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2009

První zveřejněno (ODHAD)

17. dubna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-ELA-042

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hunterův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit