Een observationele studie ter evaluatie van anti-Idursulfase serum-antilichaamrespons bij patiënten met het syndroom van Hunter

Inclusiecriteria:

Patiënten moeten aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor inschrijving:

• De patiënt is een man en ingeschreven in de HOS (d.w.z. voldoet aan de toelatingscriteria van een gedocumenteerde diagnose van het syndroom van Hunter)
• De patiënt is ≥ 5 jaar oud
• De patiënt wordt behandeld met idursulfase of zal volgens plan beginnen met de behandeling met idursulfase binnen 30 dagen na inschrijving in het onderzoek
• De patiënt, de ouder(s) van de patiënt of de wettelijk bevoegde voogd van de patiënt moeten vrijwillig een door de Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend nadat alle relevante aspecten van het onderzoek zijn uitgelegd en besproken met de patiënt, de ouder(s) van de patiënt of de wettelijk bevoegde voogd van de patiënt.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deze studie:

• De patiënt heeft om welke reden dan ook andere biologische/ERT-producten dan idursulfase of andere onderzoeksproducten ontvangen binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
• De patiënt heeft een levensverwachting van < 2 jaar
• De patiënt kan het protocol niet naleven, heeft bijvoorbeeld een klinisch relevante medische aandoening die de uitvoering van het protocol bemoeilijkt; heeft een niet meewerkende houding; kan niet terugkomen voor veiligheidsevaluaties; of het anderszins onwaarschijnlijk is dat het onderzoek wordt voltooid, zoals bepaald door de onderzoeker.