此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

在 II 型和 III 型脊髓性肌萎缩症患者中使用羟基脲的初步治疗试验

2019年9月11日 更新者：Stanford University
该试验的目的是： 为患有 II 型和 III 型脊髓性肌萎缩症的儿童建立使用羟基脲的安全性概况；确定 II 型和 III 型 SMA 中 HU 治疗的可靠结果测量；并检测HU治疗II型和III型SMA患儿的临床疗效。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

SMA 是一种神经肌肉疾病，其特征是脊髓运动神经元退化和肌肉萎缩。 根据严重程度和发病年龄，SMA 分为三种临床亚型（I 型、II 型和 III 型）。 II 型（中级）SMA 发病于儿童早期（18 个月之前），其特征是无法独立站立或行走。 III 型 SMA（轻度 SMA 或 Kugelberg-Welander 病）患者通常在 18 个月大后出现症状，并表现出广泛的临床异质性。 临床范围从儿童晚期导致依赖轮椅的快速进展性虚弱到成年后能够行走并在其大部分生命中过着有成效和独立的生活方式的患者。

在我们的实验室中，我们的初步结果表明，HU 治疗在体外显着增加 SMN mRNA 表达和完整 SMN 蛋白水平。 这些数据证实了先前的观察结果，即用羟基脲体外处理 SMA 淋巴细胞导致 SMN2 基因表达以剂量和时间相关的方式增加。 基于这些令人兴奋的临床前数据，再加上 HU 对儿童的充分记录的副作用情况，我们正在对 II 型和 III 型 SMA 儿童使用 HU 进行试验性临床试验。 该临床试验研究旨在确定 II 型和 III 型 SMA 儿童的安全性；确定可靠的结果措施；并检测 HU 治疗对 II 型和 III 型 SMA 患儿可能的临床疗效。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
27

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford University School of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

1年 至 10年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：1。 SMN1 基因纯合缺失或突变的实验室确认 2.（II 型）可以独立坐，但到 16 个月大时不能在没有支撑的情况下行走，此后再也无法独立行走； OR（III 型）可以在出生后的前 2 年内独立行走，但表现出快速无力，导致 6 岁时无法独立行走 3. 患者年龄超过 16 个月且年龄小于 8 岁入学时间

排除标准：1。 已知的血液病、其他全身性疾病或严重的出生窒息 2. 参加过其他实验药物的 SMA 临床试验 3. 开始 HU 治疗前需要持续呼吸支持

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
药品：安慰剂匹配羟基脲
实验性的：羟基脲
药品：羟基脲

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
大体时间
功效：功能性运动测试，包括粗大运动功能测量 (GMFM) 和定时运动测试
大体时间：长达 6 年零 2 个月
长达 6 年零 2 个月
安全性：不良事件/实验室异常的频率
大体时间：长达 6 年零 2 个月
长达 6 年零 2 个月

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
大体时间
肺功能测试
大体时间：长达 6 年零 2 个月
长达 6 年零 2 个月
电机单元数估计 (MUNE)
大体时间：长达 6 年零 2 个月
长达 6 年零 2 个月
生物标志物检测：SMN 蛋白和 SMN mRNA
大体时间：长达 6 年零 2 个月
长达 6 年零 2 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Stanford University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2004年1月1日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2010年3月1日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2010年3月1日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2007年12月4日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2007年12月4日

首次发布 (估计)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2007年12月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2019年10月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2019年9月11日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2019年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • SU-11012007-781
  • 79233

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

Cookie设置

我们使用cookie来确保我们在您的网站上给您最好的体验。有关更多详细信息，请仔细阅读我们的隐私和Cookie政策。...>>>您可以按照政策中的说明，随时通过从网站或计算机中删除Cookie来更改首选项或撤回您的同意。请接受它，然后在下面的“管理设置”部分中勾选相应的框，选择您的偏好。在继续使用本网站的任何部分之前，请仔细阅读我们的服务条款。
«管理设定