此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

开发用于 CADASIL 血管病纵向研究的磁共振成像新生物标志物 (BIOMRI_CADA)

2020年8月17日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Développement de Nouveaux Biomarqueurs en Imagerie Par résonance magnétique Pour Les études Longitudinales Dans l'Angiopathie CADASIL

CADASIL（伴皮层下梗死和白质脑病的常染色体显性遗传性脑动脉病）是一种继发于位于 19 号染色体上的 NOTCH3 基因突变的脑微血管病。 这种疾病是最常见的遗传性血管性脑白质病。

CADASIL 开始于 20 至 40 岁之间，在磁共振成像 (MRI) 的 T2 序列上出现脑白质过度征象。 在 30 岁之前，患者通常没有症状。 然后，该疾病导致不同的神经系统表现：

  1. 有先兆的偏头痛发作平均发生在三分之一的患者中，最常见于病程开始时，有时甚至在出现 MRI 异常之前；
  2. 超过三分之二的患者在 50-60 岁之后最常发生短暂性缺血性中风或与小脑梗塞相关的中风；
  3. 同一年龄组中三分之一的患者报告有情绪障碍；
  4. 影响执行功能的认知障碍，特别是 60 岁以后，直到与行走障碍相关的严重痴呆阶段在疾病过程中观察到。

迄今为止，还没有一种治疗方法的疗效在 CADASIL 中得到证实。 各种研究表明，皮质下水平最具破坏性的脑组织病变的积累在 CADASIL 中与患者的临床严重程度（运动和认知障碍）密切相关。 现在可以测量疾病过程中扩散成像中脑组织的微观结构变化，甚至在检测到重大临床变化之前。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
招聘中

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
观察性的

注册 (预期的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
80

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。

学习地点

  • 法国
      • Paris、法国、75010
        • 招聘中
        • Lariboisière Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

概率样本

研究人群

经证实具有 NOTCH3 突变的 CADASIL 患者

描述

纳入标准：

病人

  • 18至80岁
  • 确诊（检测NOTCH3基因致病突变）
  • 对疾病进行详细的临床和 MRI 评估（在 CERVCO 进行随访），包括 Rankin 评分
  • MRI 或 EEG 检查的任何禁忌症（幽闭恐惧症、存在具有磁性的材料）
  • 社保保险
  • 书面同意。

控件

  • 18至80岁
  • 无神经或精神疾病史
  • 无先兆偏头痛病史
  • 无血管病史（外周动脉、心脏、大脑）
  • 没有已知或治疗过的糖尿病
  • 没有已知或治疗过的高胆固醇血症
  • 社保保险
  • 书面同意

排除标准：

病人

  • 有 MRI 或脑电图检查禁忌症的患者（幽闭恐惧症，具有磁性的材料：起搏器，铁磁材料......）
  • 对于神经血管耦合的 MRI 检查：接受可能干扰神经血管耦合治疗的患者（特别是使用非甾体类抗炎药、精神药物、抗高血压药或他汀类药物进行的任何治疗）
  • 没有社会保障保险的患者
  • 首次就诊时年龄在 18 岁以下或 80 岁以上的患者
  • 无法给予知情同意的患者

  • 《公共卫生法典》第 L. 1121-5 至 L. 1121-8 和 L. 1122-12 条中提及的人，定义如下：

    • 孕妇、产妇或哺乳期妇女
    • 被司法或行政决定剥夺自由的人
    • 未经同意住院且不受法律保护措施约束的人，​​以及因研究以外的目的而被卫生或社会机构收治的人
    • 次要的
    • 受法律保护措施（监护、监护或法院命令）的成年人，无法表示同意且不受保护措施的成年人
    • 提交给另一项研究的排除期（清除期）的人

控件

  • 有 MRI 或 EEG 检查禁忌症的受试者（幽闭恐惧症，具有磁性的材料：起搏器，铁磁材料......）
  • 对于神经血管耦合的 MRI 检查：受试者接受可能干扰神经血管耦合的治疗（特别是使用非甾体抗炎药、精神药物、抗高血压药或他汀类药物进行的任何治疗）
  • 未参加社会保险的主体
  • 受试者在首次就诊时年龄在 18 岁以下或 80 岁以上
  • 无法给予知情同意的患者

  • 《公共卫生法典》第 L. 1121-5 至 L. 1121-8 和 L. 1122-12 条中提及的人，定义如下：

    • 孕妇、产妇或哺乳期妇女
    • 被司法或行政决定剥夺自由的人
    • 未经同意住院且不受法律保护措施约束的人，​​以及因研究以外的目的而被卫生或社会机构收治的人
    • 次要的
    • 受法律保护措施（监护、监护或法院命令）的成年人，无法表示同意且不受保护措施的成年人
    • 提交给另一项研究的排除期（清除期）的人

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列

团体/队列

观察性研究中评估生物医学或健康结果的一组或一组参与者。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
控制
诊断测试：脑磁共振成像 (MRI)
脑磁共振成像 (MRI) 3 特斯拉在纳入 脑磁共振成像 (MRI) 3 特斯拉在第 1 个月 脑磁共振成像 (MRI) 3 特斯拉在第 1 年
病人
CADASIL 病患者：通过检测 CADASIL 特征性 NOTCH3 基因的致病性突变确认诊断
诊断测试：脑磁共振成像 (MRI)
脑磁共振成像 (MRI) 3 特斯拉在纳入 脑磁共振成像 (MRI) 3 特斯拉在第 1 个月 脑磁共振成像 (MRI) 3 特斯拉在第 1 年

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
轴突内
大体时间：1年
轴突内体积分数
1年
轴突外
大体时间：1年
轴突外体积分数
1年
髓鞘内水肿
大体时间：1年
髓鞘内水肿的体积分数
1年
使用弥散 MRI (IVIM) 测量的微血管室分数
大体时间：1年
流动血容量分数的测量（对应于体素水平的脑微血管系统中水分子的慢体素内不相干运动（IVIM））
1年
变化
大体时间：1年
20 秒和 40 秒刺激后脑血流量的总体变化（曲线下面积）
1年
血流量
大体时间：1年
在 20 秒和 40 秒的刺激下测得的最大脑血流量
1年
坡
大体时间：1年
刺激开始后 15 秒和 35 秒测量脑血流量时回归曲线的斜率
1年
脑血动力学
大体时间：1年
15 到 35 秒之间的脑血流动态曲线（具有双分量响应的模型；快（20 秒前）和慢（20 秒后））
1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2019年8月10日

初级完成 (预期的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2022年7月6日

研究完成 (预期的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2023年1月6日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2019年7月15日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2019年7月26日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2019年7月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2020年8月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2020年8月17日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2020年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • APHP180325

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

Cookie设置

我们使用cookie来确保我们在您的网站上给您最好的体验。有关更多详细信息，请仔细阅读我们的隐私和Cookie政策。...>>>您可以按照政策中的说明，随时通过从网站或计算机中删除Cookie来更改首选项或撤回您的同意。请接受它，然后在下面的“管理设置”部分中勾选相应的框，选择您的偏好。在继续使用本网站的任何部分之前，请仔细阅读我们的服务条款。
«管理设定