严重镰状细胞病青少年和成人低强度调理方案后同种异体匹配相关造血干细胞移植与护理标准的比较 (DREPA-RIC)
2019年9月20日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
一项前瞻性多中心试验，比较在患有严重镰状细胞病的青少年和成人中采用低强度调理方案后同种异体匹配相关造血干细胞移植与护理标准
尽管在过去几十年中，美国和欧洲患有镰状细胞病 (SCD) 的儿童的存活率有了显着提高，但成年人的死亡率仍然很高。
此外，许多儿童和大多数成年人因器官损伤而患上慢性衰弱病症。
异基因造血干细胞移植（HSCT）是目前唯一的治疗方法；它允许在清髓性预处理方案后治愈超过 95% 的匹配相关供体 (MRD) 移植的儿童。迄今为止，由于存在移植物抗宿主病的风险，很少有研究探讨 HSCT 在 SCD 成人中的作用(GVHD) 以及器官损伤风险较高的老年患者的预期毒性。
开发安全、非清髓性预处理方案，允许稳定的混合嵌合体并避免 GVHD，似乎是 HSCT 治愈成人严重 SCD 的一个有吸引力的选择。
研究人员设计了一项针对 15 岁以上患有严重 SCD 的患者的前瞻性多中心试验，并比较了非清髓性移植（当确定匹配的相关供体 (MRD) 时）与无 HSCT（对于缺乏 MRD 的患者）。
主要目的是评估 HSCT 与标准治疗相比对 2 年无事件生存率的益处。
主要终点是 2 年无事件生存期。
研究概览
地位
地位
尚未招聘
干预/治疗
干预/治疗
研究类型
研究类型
介入性
注册 (预期的)
注册
78
阶段
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
学习联系方式
- 姓名：Nathalie Dhedin
- 电话号码：+33142385127
- 邮箱：nathalie.dhedin@aphp.fr
研究联系人备份
- 姓名：Sylvie Chevret
- 电话号码：+33142499742
- 邮箱：sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
资格标准
适合学习的年龄
15年 至 45年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准
- SCD 患者 (SS/Sβ0)
- 年龄：15至45岁
- 同一对父母至少有一个年满 18 岁的非 SCD 兄弟姐妹
- 谁提出了以下至少一项标准：
- 3 在过去 2 年内需要住院超过一年的 VOC，并且至少有 ACS 既往病史
- 过去 2 年内至少有 1 次需要输血的 ACS
- 缺血性中风或脑/颈动脉狭窄史 > 50%
- 肺动脉高压定义为静息时平均肺动脉压≥ 25 mmHg，由右心导管术确定
- 需要用羟基脲治疗或长期输血，或在入组时已经用羟基脲或输血计划 (TP) 治疗。
- 已经接受对羟基脲无反应的 VOC 或 ACS 慢性输血的患者将符合资格，前提是在开始慢性输血之前的 2 年内每年至少有 3 次 VOC 需要住院治疗，并且至少有 ACS 的既往病史。
- 西罗莫司在整个研究期间对有生育潜力的女性的避孕效果
- 签署知情同意书
- 如果有 HLA 相同的兄弟姐妹，则可以进行 HLA 分型和 HSCT。
- 加入法国医疗保险的患者
排除标准
- 表现状态：ECOG量表>1
- 肺功能：FEV1 et CVF < 理论值的50%
- 毛细血管后和严重毛细血管前肺动脉高压，静息时测得的平均肺动脉压 >35 mmHg
- 心脏射血分数 < 45%
- 估计肾小球分数率 (GFR) <50ml/mn /1.73m2
- 结合胆红素 >50 µmole/L，肝硬化，ALT>4N
- 不受控制的感染
- 已知的阿仑单抗超敏反应
- 已知对鼠类蛋白质和以下赋形剂过敏：依地酸二钠、聚山梨醇酯 80、氯化钾、磷酸二氢钾、氯化钠、磷酸氢二钠、注射用水
- 艾滋病毒阳性
- 孕妇或哺乳期妇女
- 同种免疫或延迟溶血性输血反应排除红细胞输血
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
手臂数量
2
武器和干预
参与者组/臂参与者组/臂 |
干预/治疗干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：HLA匹配的造血干细胞移植
来自匹配的 HLA 相关供体的外周血干细胞。
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降低强度预处理方案后的同种异体匹配相关造血干细胞移植
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其他：控制臂
最佳标准护理：患者将根据他们的情况和之前的治疗接受最佳标准护理：开始使用羟基脲、继续或优化羟基脲的剂量、开始或继续使用 TP、开始使用证明可改善 SCD 的新药以及授权在法国使用。
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在标准组中，不进行移植的患者将根据他们的情况和之前的治疗接受最佳标准护理：开始使用羟基脲、继续或优化羟基脲的剂量、开始或继续输血计划、开始新药被证实可改善SCD并获得在法国使用的授权
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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2 年无事件生存
大体时间：纳入后 2 年
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事件将定义为：
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纳入后 2 年
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次要结果测量
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期
大体时间：纳入后 2 年
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纳入后 2 年
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需要住院的天数
大体时间：1年
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入组后 1 年需要住院的天数，不包括入组后的前 5 个月
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1年
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需要住院的天数
大体时间：纳入后 2 年
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入组后 2 年需要住院的天数，不包括入组后头 5 个月
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纳入后 2 年
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需要住院治疗的血管闭塞性危象 (VOC) 数
大体时间：纳入后 1 年
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纳入后 1 年
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需要住院治疗的血管闭塞性危象 (VOC) 数
大体时间：纳入后 2 年
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纳入后 2 年
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需要住院治疗的急性胸部综合征 (ACS) 人数
大体时间：纳入后 1 年
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纳入后 1 年
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需要住院治疗的急性胸部综合征 (ACS) 人数
大体时间：纳入后 2 年
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纳入后 2 年
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重症监护病房住院人数
大体时间：纳入后 1 年
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纳入后 1 年
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重症监护病房住院人数
大体时间：纳入后 2 年
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纳入后 2 年
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阴茎勃起数
大体时间：纳入后 1 年
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纳入后 1 年
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阴茎勃起数
大体时间：纳入后 2 年
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纳入后 2 年
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中风发作次数
大体时间：纳入后 1 年
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纳入后 1 年
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中风发作次数
大体时间：纳入后 2 年
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纳入后 2 年
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LDH计数
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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乳酸脱氢酶的变化
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每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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转氨酶值高于正常值五倍的患者百分比
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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氨基转移酶的变化
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每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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Γ-GT 值高于正常值五倍的患者百分比
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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Gamma-GT 的变化
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每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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碱性磷酸酶值高于正常值五倍的患者百分比
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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碱性磷酸酶的变化
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每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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胆红素值高于正常值三倍的患者百分比
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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胆红素的变化
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每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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凝血酶原值低于 70% 的患者百分比
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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TP的变化
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每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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活化部分凝血活酶时间高于正常值的 1.5 倍
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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TCK 的变化
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每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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血红蛋白率
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
|
血红蛋白水平的变化
|
每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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分血器
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
|
血细胞比容的变化
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每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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平均红细胞体积
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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平均红细胞体积的变化
|
每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
|
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血红蛋白变异体
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
|
血红蛋白变异百分比的变化
|
每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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网织红细胞计数
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
|
网织红细胞百分比的变化
|
每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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白细胞计数
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
|
白细胞的变化
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每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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血小板计数
大体时间：每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
|
血小板计数的变化
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每 3 个月（从纳入到 24 个月）以及在移植组的第 1 个月、第 2 个月和第 3 个月
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微量白蛋白尿/肌酸酐比值
大体时间：3个月
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3个月
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微量白蛋白尿/肌酸酐比值
大体时间：6个月
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6个月
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微量白蛋白尿/肌酸酐比值
大体时间：12个月
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12个月
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微量白蛋白尿/肌酸酐比值
大体时间：在 24 个月
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在 24 个月
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铁蛋白水平
大体时间：3个月
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3个月
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铁蛋白水平
大体时间：6个月
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6个月
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铁蛋白水平
大体时间：12个月
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12个月
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铁蛋白水平
大体时间：在 24 个月
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在 24 个月
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转铁蛋白饱和度
大体时间：3个月
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3个月
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转铁蛋白饱和度百分比
大体时间：6个月
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6个月
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转铁蛋白饱和度百分比
大体时间：12个月
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12个月
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转铁蛋白饱和度百分比
大体时间：在 24 个月
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在 24 个月
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LH 计数
大体时间：在 24 个月
|
将使用 LH 测量性腺功能
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在 24 个月
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FSH 计数
大体时间：在 24 个月
|
将使用 FSH 测量性腺功能
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在 24 个月
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睾酮计数
大体时间：在 24 个月
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性腺功能将使用男性的睾丸激素水平进行测量
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在 24 个月
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精子图
大体时间：在 24 个月
|
将使用男性精子图测量性腺功能
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在 24 个月
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雌激素计数
大体时间：在 24 个月
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将使用女性的雌激素水平测量性腺功能
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在 24 个月
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AMH计数
大体时间：在 24 个月
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将使用女性的 AMH 水平测量性腺功能
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在 24 个月
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闭经的发生率
大体时间：在 24 个月
|
将使用女性闭经的发生率来衡量性腺功能
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在 24 个月
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奇偶校验数
大体时间：在 24 个月
|
在 24 个月
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增殖性视网膜病变患者的百分比
大体时间：12个月
|
视网膜病变状态的变化（出现、消失、好转、加重）
|
12个月
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增殖性视网膜病变患者的百分比
大体时间：在 24 个月
|
视网膜病变状态的变化（出现、消失、好转、加重）
|
在 24 个月
|
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出血性视网膜病变患者的百分比
大体时间：12个月
|
视网膜病变状态的变化（出现、消失、好转、加重）
|
12个月
|
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出血性视网膜病变患者的百分比
大体时间：在 24 个月
|
视网膜病变状态的变化（出现、消失、好转、加重）
|
在 24 个月
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视网膜脱离患者的百分比
大体时间：12个月
|
视网膜病变状态的变化（出现、消失、好转、加重）
|
12个月
|
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视网膜脱离患者的百分比
大体时间：在 24 个月
|
视网膜病变状态的变化（出现、消失、好转、加重）
|
在 24 个月
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角膜炎患者比例
大体时间：12个月
|
视网膜病变状态的变化（出现、消失、好转、加重）
|
12个月
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角膜炎患者比例
大体时间：在 24 个月
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视网膜病变状态的变化（出现、消失、好转、加重）
|
在 24 个月
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葡萄膜炎患者的比例
大体时间：12个月
|
视网膜病变状态的变化（出现、消失、好转、加重）
|
12个月
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葡萄膜炎患者的比例
大体时间：在 24 个月
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视网膜病变状态的变化（出现、消失、好转、加重）
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在 24 个月
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三尖瓣返流速度
大体时间：12个月
|
心脏功能将通过经胸超声心动图和使用三尖瓣反流射流速度进行评估
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12个月
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三尖瓣返流速度
大体时间：在 24 个月
|
心脏功能将通过经胸超声心动图和使用三尖瓣反流射流速度进行评估
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在 24 个月
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左心房尺寸
大体时间：12个月
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心脏功能将通过经胸超声心动图使用与体表相关的左心房尺寸进行评估
|
12个月
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左心房尺寸
大体时间：在 24 个月
|
心脏功能将通过经胸超声心动图使用与体表相关的左心房尺寸进行评估
|
在 24 个月
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左心室尺寸
大体时间：12个月
|
心脏功能将通过经胸超声心动图使用与体表相关的左心室尺寸进行评估
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12个月
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左心室尺寸
大体时间：在 24 个月
|
心脏功能将通过经胸超声心动图使用与体表相关的左心室尺寸进行评估
|
在 24 个月
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心室质量指数值
大体时间：12个月
|
心脏功能将通过使用心室质量指数的经胸超声心动图进行评估
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12个月
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心室质量指数值
大体时间：在 24 个月
|
心脏功能将通过使用心室质量指数的经胸超声心动图进行评估
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在 24 个月
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左心室射血分数
大体时间：12个月
|
心脏功能将通过使用左心室射血分数的经胸超声心动图进行评估
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12个月
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左心室射血分数
大体时间：在 24 个月
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心脏功能将通过使用左心室射血分数的经胸超声心动图进行评估
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在 24 个月
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一秒用力呼气量 (FEV)
大体时间：12个月
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肺功能将被评估一秒用力呼气容积（FEV），%
|
12个月
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一秒用力呼气量 (FEV)
大体时间：在 24 个月
|
肺功能将被评估一秒用力呼气容积（FEV），%
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在 24 个月
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DLCO
大体时间：12个月
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肺功能将使用 DLCO 一氧化碳的扩散能力进行评估
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12个月
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DLCO
大体时间：在 24 个月
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肺功能将使用 DLCO 一氧化碳的扩散能力进行评估
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在 24 个月
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用力肺活量
大体时间：12个月
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将使用用力肺活量 (FVC) 评估肺功能
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12个月
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用力肺活量
大体时间：在 24 个月
|
将使用用力肺活量 (FVC) 评估肺功能
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在 24 个月
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6分钟步行测试
大体时间：12个月
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将使用 6 分钟步行测试评估肺功能
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12个月
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6分钟步行测试
大体时间：在 24 个月
|
将使用 6 分钟步行测试评估肺功能
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在 24 个月
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新发缺血性骨坏死的次数
大体时间：在 24 个月
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在 24 个月
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新发缺血性骨坏死每个部位的患者人数
大体时间：在 24 个月
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将使用射线照相术和磁共振成像评估新发生的缺血性骨坏死的位置
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在 24 个月
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骨折
大体时间：在 24 个月
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新发骨折的次数
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在 24 个月
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中枢神经系统功能
大体时间：12个月
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将使用 ARM/MRI 磁共振成像评估中枢神经系统功能
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12个月
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中枢神经系统功能
大体时间：在 24 个月
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将使用 ARM/MRI 磁共振成像评估中枢神经系统功能
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在 24 个月
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铁过载
大体时间：在包含
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对于铁蛋白 > 1000 微克/升的患者，将使用肝脏和心脏磁共振成像评估铁过载
|
在包含
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铁过载
大体时间：12个月
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对于铁蛋白 > 1000 微克/升的患者，将使用肝脏和心脏磁共振成像评估铁过载
|
12个月
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|
铁过载
大体时间：在 24 个月
|
对于铁蛋白 > 1000 微克/升的患者，将使用肝脏和心脏磁共振成像评估铁过载
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在 24 个月
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红细胞包装输注
大体时间：在 24 个月
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入组后 6 个月内输注的红细胞数量（移植前和移植后早期输注是标准治疗，可能不计算在内）
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在 24 个月
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延迟性溶血性输血反应 (DHTR) 的数量
大体时间：3个月
|
DHTR 将被定义为在输血后的一个月内与血红蛋白尿/深色尿有关 +/- 骨痛伴溶血标志物增加和 HbA1c 或新的 RBC 同种抗体下降
|
3个月
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|
延迟性溶血性输血反应 (DHTR) 的数量
大体时间：6个月
|
DHTR 将被定义为在输血后的一个月内与血红蛋白尿/深色尿有关 +/- 骨痛伴溶血标志物增加和 HbA1c 或新的 RBC 同种抗体下降
|
6个月
|
|
延迟性溶血性输血反应 (DHTR) 的数量
大体时间：12个月
|
DHTR 将被定义为在输血后的一个月内与血红蛋白尿/深色尿有关 +/- 骨痛伴溶血标志物增加和 HbA1c 或新的 RBC 同种抗体下降
|
12个月
|
|
延迟性溶血性输血反应 (DHTR) 的数量
大体时间：在 24 个月
|
DHTR 将被定义为在输血后的一个月内与血红蛋白尿/深色尿有关 +/- 骨痛伴溶血标志物增加和 HbA1c 或新的 RBC 同种抗体下降
|
在 24 个月
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具有新红细胞同种抗体的患者比例
大体时间：3个月
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将使用血液测试评估新的 RBC 同种抗体
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3个月
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具有新红细胞同种抗体的患者比例
大体时间：6个月
|
将使用血液测试评估新的 RBC 同种抗体
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6个月
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具有新红细胞同种抗体的患者比例
大体时间：12个月
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将使用血液测试评估新的 RBC 同种抗体
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12个月
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具有新红细胞同种抗体的患者比例
大体时间：在 24 个月
|
将使用血液测试评估新的 RBC 同种抗体
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在 24 个月
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口服阿片类药物的患者百分比
大体时间：3个月
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3个月
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口服阿片类药物的患者百分比
大体时间：6个月
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6个月
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口服阿片类药物的患者百分比
大体时间：12个月
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12个月
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口服阿片类药物的患者百分比
大体时间：在 24 个月
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在 24 个月
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使用 MOS SF36 问卷评估生活质量
大体时间：3个月
|
使用 MOS SF36 问卷（医疗结果研究 - 36 项简短健康调查）评估生活质量。
SF-36 是一套通用的、连贯的、易于管理的生活质量措施。
这些措施依赖于患者的自我报告。
项目分为三类：功能状态、幸福感、整体健康评估。
在二维中，答案是二元的（是/否），而在其他 6 个维度中，答案是有序的（3 到 6 个可能的答案）。
对于每个维度，对不同项目的分数进行编码，然后在 0 到 100 的范围内进行线性求和和转换。
可根据既定算法计算物理综合得分和心理综合得分
|
3个月
|
|
使用 MOS SF36 问卷评估生活质量
大体时间：6个月
|
使用 MOS SF36 问卷（医疗结果研究 - 36 项简短健康调查）评估生活质量。
SF-36 是一套通用的、连贯的、易于管理的生活质量措施。
这些措施依赖于患者的自我报告。
项目分为三类：功能状态、幸福感、整体健康评估。
在二维中，答案是二元的（是/否），而在其他 6 个维度中，答案是有序的（3 到 6 个可能的答案）。
对于每个维度，对不同项目的分数进行编码，然后在 0 到 100 的范围内进行线性求和和转换。
可根据既定算法计算物理综合得分和心理综合得分
|
6个月
|
|
使用 MOS SF36 问卷评估生活质量
大体时间：12个月
|
使用 MOS SF36 问卷（医疗结果研究 - 36 项简短健康调查）评估生活质量。
SF-36 是一套通用的、连贯的、易于管理的生活质量措施。
这些措施依赖于患者的自我报告。
项目分为三类：功能状态、幸福感、整体健康评估。
在二维中，答案是二元的（是/否），而在其他 6 个维度中，答案是有序的（3 到 6 个可能的答案）。
对于每个维度，对不同项目的分数进行编码，然后在 0 到 100 的范围内进行线性求和和转换。
可根据既定算法计算物理综合得分和心理综合得分
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12个月
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使用 MOS SF36 问卷评估生活质量
大体时间：在 24 个月
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使用 MOS SF36 问卷（医疗结果研究 - 36 项简短健康调查）评估生活质量。
SF-36 是一套通用的、连贯的、易于管理的生活质量措施。
这些措施依赖于患者的自我报告。
项目分为三类：功能状态、幸福感、整体健康评估。
在二维中，答案是二元的（是/否），而在其他 6 个维度中，答案是有序的（3 到 6 个可能的答案）。
对于每个维度，对不同项目的分数进行编码，然后在 0 到 100 的范围内进行线性求和和转换。
可根据既定算法计算物理综合得分和心理综合得分
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在 24 个月
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抑郁和焦虑状态
大体时间：3个月
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将使用医院焦虑和抑郁量表 (HADS) 问卷评估抑郁和焦虑。 HAD 量表是一种自我评估量表，用于检测医院内科门诊诊所环境中的抑郁和焦虑状态。 HADS 是一个包含 14 个项目的自我管理量表，用于评估抑郁和焦虑的水平，分为 7 个项目的 2 个子量表（焦虑或 HADS-A、抑郁或 HADS-D）。 每个项目的评分范围为 0 到 3。两个子量表中的每一个都会生成一个分数（7 个项目的总和，范围从 0 到 21）。 极限分数，对每一个分数，区分：非病例或无症状者（分数≤7）；可能或临界情况（得分 8-10）；明确或有临床症状的病例（评分≥11）。 |
3个月
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抑郁和焦虑状态
大体时间：6个月
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HADS 是一个包含 14 个项目的自我管理量表，用于评估抑郁和焦虑的水平，分为 7 个项目的 2 个子量表（焦虑或 HADS-A、抑郁或 HADS-D）。
每个项目的评分范围为 0 到 3。两个子量表中的每一个都会生成一个分数（7 个项目的总和，范围从 0 到 21）。
极限分数，对每一个分数，区分：非病例或无症状者（分数≤7）；可能或临界情况（得分 8-10）；明确或有临床症状的病例（评分≥11）。
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6个月
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抑郁和焦虑状态
大体时间：12个月
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将使用医院焦虑和抑郁量表 (HADS) 问卷评估抑郁和焦虑。 HAD 量表是一种自我评估量表，用于检测医院内科门诊诊所环境中的抑郁和焦虑状态。 HADS 是一个包含 14 个项目的自我管理量表，用于评估抑郁和焦虑的水平，分为 7 个项目的 2 个子量表（焦虑或 HADS-A、抑郁或 HADS-D）。 每个项目的评分范围为 0 到 3。两个子量表中的每一个都会生成一个分数（7 个项目的总和，范围从 0 到 21）。 极限分数，对每一个分数，区分：非病例或无症状者（分数≤7）；可能或临界情况（得分 8-10）；明确或有临床症状的病例（评分≥11）。 |
12个月
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重量
大体时间：3个月
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体重的演变
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3个月
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重量
大体时间：6个月
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体重的演变
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6个月
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重量
大体时间：12个月
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体重的演变
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12个月
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重量
大体时间：在 24 个月
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体重的演变
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在 24 个月
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严重感染人数
大体时间：在 24 个月
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严重感染将定义为 CTAE 评分为 3 级或 4 级
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在 24 个月
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GvHD发病率
大体时间：12个月
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12个月
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GvHD发病率
大体时间：在 24 个月
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在 24 个月
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GvHD 分级
大体时间：12个月
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GvHD 的分级将使用 magic consortium 2016 和 NIH 分类进行评估
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12个月
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HSCT 中的嵌合现象
大体时间：在 1 个月
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HSCT 中的嵌合体将根据总血群和 T 子集进行评估。
在巴黎地区移植的患者中，如果移植后 3 个月供体 T 淋巴细胞嵌合度低于 70%，则将进行更广泛的集中嵌合度。
通过 PCR 微卫星或通过插入/删除的定量实时 PCR 进行嵌合体分析
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在 1 个月
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HSCT 中的嵌合现象
大体时间：2个月
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HSCT 中的嵌合体将根据总血群和 T 子集进行评估。
在巴黎地区移植的患者中，如果移植后 3 个月供体 T 淋巴细胞嵌合度低于 70%，则将进行更广泛的集中嵌合度。
通过 PCR 微卫星或通过插入/删除的定量实时 PCR 进行嵌合体分析
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2个月
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HSCT 中的嵌合现象
大体时间：3个月
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HSCT 中的嵌合体将根据总血群和 T 子集进行评估。
在巴黎地区移植的患者中，如果移植后 3 个月供体 T 淋巴细胞嵌合度低于 70%，则将进行更广泛的集中嵌合度。
通过 PCR 微卫星或通过插入/删除的定量实时 PCR 进行嵌合体分析
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3个月
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HSCT 中的嵌合现象
大体时间：6个月
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HSCT 中的嵌合体将根据总血群和 T 子集进行评估。
在巴黎地区移植的患者中，如果移植后 3 个月供体 T 淋巴细胞嵌合度低于 70%，则将进行更广泛的集中嵌合度。
如果供体 T 淋巴细胞嵌合体在移植后 3 个月低于 70%，则将通过 PCR 微卫星或插入/缺失嵌合体的定量实时 PCR 进行嵌合体分析。
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6个月
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HSCT 中的嵌合现象
大体时间：在 9 个月
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HSCT 中的嵌合体将根据总血群和 T 子集进行评估。
在巴黎地区移植的患者中，如果移植后 3 个月供体 T 淋巴细胞嵌合度低于 70%，则将进行更广泛的集中嵌合度。
通过 PCR 微卫星或通过插入/删除的定量实时 PCR 进行嵌合体分析
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在 9 个月
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HSCT 中的嵌合现象
大体时间：12个月
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HSCT 中的嵌合体将根据总血群和 T 子集进行评估。
在巴黎地区移植的患者中，如果移植后 3 个月供体 T 淋巴细胞嵌合度低于 70%，则将进行更广泛的集中嵌合度。
通过 PCR 微卫星或通过插入/删除的定量实时 PCR 进行嵌合体分析
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12个月
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HSCT 中的嵌合现象
大体时间：18个月
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HSCT 中的嵌合体将根据总血群和 T 子集进行评估。
在巴黎地区移植的患者中，如果移植后 3 个月供体 T 淋巴细胞嵌合度低于 70%，则将进行更广泛的集中嵌合度。
通过 PCR 微卫星或通过插入/删除的定量实时 PCR 进行嵌合体分析
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18个月
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HSCT 中的嵌合现象
大体时间：在 24 个月
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HSCT 中的嵌合体将根据总血群和 T 子集进行评估。
在巴黎地区移植的患者中，如果移植后 3 个月供体 T 淋巴细胞嵌合度低于 70%，则将进行更广泛的集中嵌合度。
通过 PCR 微卫星或通过插入/删除的定量实时 PCR 进行嵌合体分析
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在 24 个月
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住院天数
大体时间：在 M24 入院后的住院天数
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住院天数
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在 M24 入院后的住院天数
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RBC 和 WBC 依从性
大体时间：在包含
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RBC 和 WBC 对淋巴细胞亚群（包括 NK-T 细胞）粘附的研究。
通过同种异体移植物调节 WBC 和 RBC 表面标志物。
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在包含
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RBC 和 WBC 依从性
大体时间：12个月
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RBC 和 WBC 对淋巴细胞亚群（包括 NK-T 细胞）粘附的研究。
通过同种异体移植物调节 WBC 和 RBC 表面标志物。
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12个月
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RBC 和 WBC 依从性
大体时间：在 24 个月
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RBC 和 WBC 对淋巴细胞亚群（包括 NK-T 细胞）粘附的研究。
通过同种异体移植物调节 WBC 和 RBC 表面标志物。
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在 24 个月
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RBC 和 WBC 表面标志物的表达
大体时间：在包含
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RBC 和 WBC 表面标志物在淋巴细胞亚群中的表达
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在包含
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RBC 和 WBC 表面标志物的表达
大体时间：12个月
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RBC 和 WBC 表面标志物在淋巴细胞亚群中的表达
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12个月
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RBC 和 WBC 表面标志物的表达
大体时间：在 24 个月
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RBC 和 WBC 表面标志物在淋巴细胞亚群中的表达
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在 24 个月
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肥大细胞介质释放
大体时间：在包含
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将使用血浆样品评估主细胞介质释放。
调节同种异体移植物释放的肥大细胞介质（类胰蛋白酶、P 物质和组胺）
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在包含
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肥大细胞介质释放
大体时间：12个月
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将使用血浆样品评估主细胞介质释放。
调节同种异体移植物释放的肥大细胞介质（类胰蛋白酶、P 物质和组胺）
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12个月
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肥大细胞介质释放
大体时间：在 24 个月
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将使用血浆样品评估主细胞介质释放。
调节同种异体移植物释放的肥大细胞介质（类胰蛋白酶、P 物质和组胺）
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在 24 个月
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炎性细胞因子
大体时间：在包含
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炎性细胞因子将使用血清样本进行测量。
通过同种异体移植物调节炎性细胞因子（TNF-α、IL-1、IL-6...）
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在包含
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炎性细胞因子
大体时间：12个月
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炎性细胞因子将使用血清样本进行测量。
通过同种异体移植物调节炎性细胞因子（TNF-α、IL-1、IL-6...）
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12个月
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炎性细胞因子
大体时间：在 24 个月
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炎性细胞因子将使用血清样本进行测量。
通过同种异体移植物调节炎性细胞因子（TNF-α、IL-1、IL-6...）
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在 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
学习开始
2019年10月15日
初级完成 (预期的)
初级完成
2024年10月15日
研究完成 (预期的)
研究完成
2024年10月15日
研究注册日期
首次提交
首次提交
2019年7月15日
首先提交符合 QC 标准的
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月2日
首次发布 (实际的)
首次发布
2019年8月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
最后更新发布
2019年9月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年9月20日
最后验证
最后验证
2019年7月1日
更多信息
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