Sammenligning av allogene matchet relatert hematopoietisk stamcelletransplantasjon etter en kondisjoneringsregime med redusert intensitet med standard omsorg hos ungdom og voksne med alvorlig sigdcellesykdom (DREPA-RIC)
En prospektiv multisenterforsøk som sammenligner allogene matchet relatert hematopoietisk stamcelletransplantasjon etter et kondisjoneringsregime med redusert intensitet, med standard omsorg hos ungdom og voksne med alvorlig sigdcellesykdom
Studieoversikt
Status
Status
Forhold
Forhold
Intervensjon / Behandling
Intervensjon / Behandling
Studietype
Studietype
Registrering (Forventet)
Registrering
Fase
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Nathalie Dhedin
- Telefonnummer: +33142385127
- E-post: nathalie.dhedin@aphp.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: Sylvie Chevret
- Telefonnummer: +33142499742
- E-post: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- SCD-pasienter (SS/Sβ0)
- Alder: 15 til 45 år
- Med minst ett ikke-SCD-søsken > 18 år fra samme foreldrepar
- Hvem presenterte minst ett av følgende kriterier:
- 3 VOC som krever sykehusinnleggelse over ett år i løpet av de siste 2 årene og minst en tidligere historie med ACS
- Minst 1 ACS i løpet av de siste 2 årene som krever transfusjoner
- Anamnese med iskemisk slag eller cerebral/cervikal arteriell stenose > 50 %
- Pulmonal hypertensjon definert ved gjennomsnittlig lungearterietrykk ≥ 25 mmHg i hvile, bestemt ved katerisering av høyre hjerte
- Krever behandling med Hydroxyurea eller kronisk transfusjon, eller allerede behandlet med Hydroxyurea eller transfusjonsprogram (TP) ved inkludering.
- Pasienter som allerede mottar kroniske transfusjoner for VOC eller ACS som ikke reagerer på hydroksyurea, vil være kvalifisert, forutsatt minst 3 VOC som krever sykehusinnleggelse/år innen 2 år før oppstart av kroniske transfusjoner, og minst tidligere historie med ACS.
- Prevensjon under hele studieperioden med sirolimus for kvinner i fertil alder
- Signert informert samtykke
- Tilgjengelig for HLA-typing, HSCT hvis et HLA-identisk søsken er tilgjengelig.
- Pasienter tilknyttet den franske helseforsikringen
Eksklusjonskriterier
- Ytelsesstatus: ECOG-skala>1
- Lungefunksjon: FEV1 og CVF < 50 % av teoretisk verdi
- Postkapillær og alvorlig prekapillær pulmonal hypertensjon med målt gjennomsnittlig lungearterietrykk i hvile >35 mmHg
- Hjerteejeksjonsfraksjon < 45 %
- Estimert glomerulær fraksjonsrate (GFR) <50ml/mn /1,73m2
- Konjugert bilirubin >50 µmol/L, skrumplever, ALT>4N
- Ukontrollert infeksjon
- Kjent overfølsomhet for alemtuzumab
- Kjent overfølsomhet overfor murine proteiner og overfor følgende hjelpestoffer: dinatriumedetat, polysorbat 80, kaliumklorid, monobasisk kaliumfosfat, natriumklorid, dibasisk natriumfosfat, vann til injeksjonsvæsker
- Positivitet for HIV
- Graviditet eller ammende kvinner
- Alloimmunisering eller forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon som utelukker transfusjoner av røde blodlegemer
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Antall våpen
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / ArmDeltakergruppe / Arm |
Intervensjon / BehandlingIntervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: HLA matchet hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Perifer blodstamcelle fra matchet HLA-relatert donor.
|
Allogen matchet relatert hematopoetisk stamcelletransplantasjon etter et kondisjoneringsregime med redusert intensitet
|
|
Annen: Kontrollarm
Beste standardbehandling: Pasienter vil motta den beste standardbehandlingen i henhold til deres situasjon og deres tidligere behandling: initiering av Hydroxyurea, fortsettelse eller optimering av dosen av Hydroxyurea, initiering eller fortsettelse av TP, initiering av et nytt legemiddel har vist seg å forbedre SCD og ha tillatelse til bruk i Frankrike.
|
I standardarmen vil pasienter som ikke skal transplanteres, få den beste standardbehandlingen i henhold til deres situasjon og deres tidligere behandling: initiering av hydroxyurea, fortsettelse eller optimering av dosen av hydroxyurea, initiering eller fortsettelse av transfusjonsprogram, initiering av en nytt stoff viste seg å forbedre SCD og har tillatelse til bruk i Frankrike
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
2 års hendelsesfri overlevelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
En hendelse vil bli definert som:
|
2 år etter inkludering
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total overlevelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
|
Antall dager som krever innleggelse
Tidsramme: 1 år
|
Antall dager som krever sykehusinnleggelse 1 år etter inkludering med ekskludering av de 5 første månedene etter inkludering
|
1 år
|
|
Antall dager som krever innleggelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
Antall dager som krever sykehusinnleggelse 2 år etter inkludering med ekskludering av de 5 første månedene etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
Antall vaso-okklusive kriser (VOC) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 1 år etter inkludering
|
1 år etter inkludering
|
|
|
Antall vaso-okklusive kriser (VOC) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
|
Antall akutt brystsyndrom (ACS) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 1 år etter inkludering
|
1 år etter inkludering
|
|
|
Antall akutt brystsyndrom (ACS) som krever sykehusinnleggelse
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
|
Antall innleggelser på intensivavdeling
Tidsramme: 1 år etter inkludering
|
1 år etter inkludering
|
|
|
Antall innleggelser på intensivavdeling
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
|
Antall priapisme
Tidsramme: 1 år etter inkludering
|
1 år etter inkludering
|
|
|
Antall priapisme
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
|
Antall hjerneslagepisoder
Tidsramme: 1 år etter inkludering
|
1 år etter inkludering
|
|
|
Antall hjerneslagepisoder
Tidsramme: 2 år etter inkludering
|
2 år etter inkludering
|
|
|
LDH-tall
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i LDH
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Andel pasienter med en aminotransferaseverdi høyere enn fem ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i aminotransferase
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Andel pasienter med en gamma-GT-verdi høyere enn fem ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i gamma-GT
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Andel pasienter med en alkalisk fosfataseverdi høyere enn fem ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i alkalisk fosfatase
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Andel pasienter med bilirubinverdi høyere enn tre ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i bilirubin
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Andel pasienter med en protrombinverdi på mindre enn 70 %
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i TP
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Aktivert partiell tromboplastintid høyere enn 1,5 ganger normalverdien
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i TCK
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Hastighet av hemoglobin
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i hemoglobinnivå
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Hematokrit
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i hematokrit
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Gjennomsnittlig korpuskulært volum
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i gjennomsnittlig korpuskulært volum
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Hemoglobinvarianter
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i prosentandelen av hemoglobinvarianter
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Antall retikulocytter
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i prosentandel av retikulocytter
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Hvite blodlegemer teller
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i hvite blodlegemer
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Blodplater teller
Tidsramme: hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
Endringer i antall blodplater
|
hver 3. måned (fra inkludering til 24 måneder) og ved måned 1, måned 2 og måned 3 i transplantasjonsarmen
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 3 måneder
|
ved 3 måneder
|
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri-forhold
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 3 måneder
|
ved 3 måneder
|
|
|
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
|
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
|
Ferritin nivå
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Transferrinmetningsnivå
Tidsramme: ved 3 måneder
|
ved 3 måneder
|
|
|
Prosent av transferrinmetning
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
|
Prosent av transferrinmetning
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
|
Prosent av transferrinmetning
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
LH teller
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av LH
|
ved 24 måneder
|
|
FSH-tall
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av FSH
|
ved 24 måneder
|
|
Antall testosteroner
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av testosteronnivå hos menn
|
ved 24 måneder
|
|
Spermogram
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av spermogram hos menn
|
ved 24 måneder
|
|
Antall østrogen
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av østrogennivå hos kvinner
|
ved 24 måneder
|
|
AMH teller
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved hjelp av AMH-nivå hos kvinner
|
ved 24 måneder
|
|
Forekomst av amenoré
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funksjon vil bli målt ved å bruke forekomst av amenoré hos kvinner
|
ved 24 måneder
|
|
Antall paritet
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Andel av pasienter med proliferativ retinopati
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 12 måneder
|
|
Andel av pasienter med proliferativ retinopati
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 24 måneder
|
|
Andel pasienter med hemorragisk retinopati
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 12 måneder
|
|
Andel pasienter med hemorragisk retinopati
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 24 måneder
|
|
Andel pasienter med netthinneløsning
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 12 måneder
|
|
Andel pasienter med netthinneløsning
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 24 måneder
|
|
Andel pasienter med keratitt
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 12 måneder
|
|
Andel pasienter med keratitt
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 24 måneder
|
|
Andel pasienter med uveitt
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 12 måneder
|
|
Andel pasienter med uveitt
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Endringer i retinopatistatus (utseende, forsvinning, bedring, forverring)
|
ved 24 måneder
|
|
Tricuspid regurgitant jethastighet
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi og ved bruk av trikuspidal regurgitant jethastighet
|
ved 12 måneder
|
|
Tricuspid regurgitant jethastighet
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi og ved bruk av trikuspidal regurgitant jethastighet
|
ved 24 måneder
|
|
Venstre atrial dimensjon
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre atrial dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
|
ved 12 måneder
|
|
Venstre atrial dimensjon
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre atrial dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
|
ved 24 måneder
|
|
Venstre ventrikkel dimensjon
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
|
ved 12 måneder
|
|
Venstre ventrikkel dimensjon
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel dimensjon indeksert til kroppsoverflaten
|
ved 24 måneder
|
|
Ventrikulær masseindeksverdi
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av ventrikulær masseindeks
|
ved 12 måneder
|
|
Ventrikulær masseindeksverdi
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av ventrikulær masseindeks
|
ved 24 måneder
|
|
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
|
ved 12 måneder
|
|
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunksjonen vil bli vurdert ved en transthorax ekkokardiografi ved bruk av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
|
ved 24 måneder
|
|
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV)
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert Forced Expiratory Volume in ett sekund (FEV) , %
|
ved 12 måneder
|
|
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV)
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert Forced Expiratory Volume in ett sekund (FEV) , %
|
ved 24 måneder
|
|
DLCO
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av DLCO diffusjonskapasiteten til karbonmonoksid
|
ved 12 måneder
|
|
DLCO
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av DLCO diffusjonskapasiteten til karbonmonoksid
|
ved 24 måneder
|
|
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av tvungen vitalkapasitet (FVC)
|
ved 12 måneder
|
|
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av tvungen vitalkapasitet (FVC)
|
ved 24 måneder
|
|
6 minutters gangprøve
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av 6 minutters gangtest
|
ved 12 måneder
|
|
6 minutters gangprøve
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunksjonen vil bli evaluert ved hjelp av 6 minutters gangtest
|
ved 24 måneder
|
|
Antall nye episoder med avaskulær osteonekrose
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Antall pasienter for hver plassering av nye episoder av avaskulær osteonekrose
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lokalisering av nye episoder av avaskulær osteonekrose vil bli vurdert ved hjelp av radiografi og magnetisk resonansavbildning
|
ved 24 måneder
|
|
Brudd
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Antall nye episoder med brudd
|
ved 24 måneder
|
|
Sentralnervesystemets funksjon
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Sentralnervesystemets funksjon vil bli vurdert ved hjelp av magnetisk resonansavbildning med ARM/MRI
|
ved 12 måneder
|
|
Sentralnervesystemets funksjon
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Sentralnervesystemets funksjon vil bli vurdert ved hjelp av magnetisk resonansavbildning med ARM/MRI
|
ved 24 måneder
|
|
Overbelastning av jern
Tidsramme: ved inkludering
|
Jernoverskudd vil bli vurdert ved hjelp av lever- og hjertemagnetisk resonansavbildning hos pasienter med ferritin > 1000 mikrog/L
|
ved inkludering
|
|
Overbelastning av jern
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Jernoverskudd vil bli vurdert ved hjelp av lever- og hjertemagnetisk resonansavbildning hos pasienter med ferritin > 1000 mikrog/L
|
ved 12 måneder
|
|
Overbelastning av jern
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Jernoverskudd vil bli vurdert ved hjelp av lever- og hjertemagnetisk resonansavbildning hos pasienter med ferritin > 1000 mikrog/L
|
ved 24 måneder
|
|
Røde blodlegemer pakket transfusert
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Antall røde blodlegemer pakket transfundert fra 6 måneder etter inkludering (før og tidlig post-transplantasjon transfusjon er en standard for omsorg og kan ikke telles)
|
ved 24 måneder
|
|
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 3 måneder
|
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 3 måneder
|
|
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 6 måneder
|
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 6 måneder
|
|
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 12 måneder
|
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 12 måneder
|
|
Antall forsinket hemolytisk transfusjonsreaksjon (DHTR)
Tidsramme: ved 24 måneder
|
DHTR vil bli definert som assosiert med hemoglobinuri/mørk urin i måneden etter transfusjon +/- beinsmerter med økte hemolytiske markører og fall i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 24 måneder
|
|
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 3 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
|
ved 3 måneder
|
|
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
|
ved 6 måneder
|
|
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
|
ved 12 måneder
|
|
Andel pasienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil bli vurdert ved hjelp av blodprøve
|
ved 24 måneder
|
|
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 3 måneder
|
ved 3 måneder
|
|
|
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
|
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
|
Andel pasienter med oralt opioidforbruk
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 3 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål.
Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering.
Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering.
I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
|
ved 3 måneder
|
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål.
Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering.
Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering.
I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
|
ved 6 måneder
|
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål.
Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering.
Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering.
I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
|
ved 12 måneder
|
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Livskvalitet evaluert ved hjelp av MOS SF36 spørreskjema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sett med generiske, sammenhengende og enkelt administrerte livskvalitetsmål.
Disse tiltakene er avhengige av pasientens egenrapportering.
Elementer er gruppert i tre kategorier: funksjonsstatus, velvære, helhetlig helsevurdering.
I to dimensjoner er svaret binært (ja/nei) og i de andre 6 i ordinær kvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimensjon blir poengsummene for de forskjellige elementene kodet og deretter summert og transformert lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensatt poengsum og en mental sammensatt poengsum kan beregnes i henhold til en etablert algoritme
|
ved 24 måneder
|
|
Depresjon og angststatus
Tidsramme: ved 3 måneder
|
Depresjon og angst vil bli vurdert ved hjelp av Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) spørreskjema. HAD-skalaen er en egenvurderingsskala for å oppdage tilstander av depresjon og angst i en medisinsk poliklinikk på sykehus. HADS er en selvadministrert skala med 14 punkter som vurderte nivåer av depresjon og angst, delt inn i 2 underskalaer av 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depresjon eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. En poengsum genereres for hver av de to underskalaene (summen av de 7 elementene, fra 0 til 21). Limit score, for hver av skårene, skille mellom: ikke-tilfelle eller asymptomatiske (score ≤ 7); sannsynlige eller grensetilfeller (score 8-10); tydelige eller klinisk symptomatiske tilfeller (score ≥ 11). |
ved 3 måneder
|
|
Depresjon og angststatus
Tidsramme: ved 6 måneder
|
HADS er en selvadministrert skala med 14 punkter som vurderte nivåer av depresjon og angst, delt inn i 2 underskalaer av 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depresjon eller HADS-D).
Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. En poengsum genereres for hver av de to underskalaene (summen av de 7 elementene, fra 0 til 21).
Limit score, for hver av skårene, skille mellom: ikke-tilfelle eller asymptomatiske (score ≤ 7); sannsynlige eller grensetilfeller (score 8-10); tydelige eller klinisk symptomatiske tilfeller (score ≥ 11).
|
ved 6 måneder
|
|
Depresjon og angststatus
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Depresjon og angst vil bli vurdert ved hjelp av Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) spørreskjema. HAD-skalaen er en egenvurderingsskala for å oppdage tilstander av depresjon og angst i en medisinsk poliklinikk på sykehus. HADS er en selvadministrert skala med 14 punkter som vurderte nivåer av depresjon og angst, delt inn i 2 underskalaer av 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depresjon eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. En poengsum genereres for hver av de to underskalaene (summen av de 7 elementene, fra 0 til 21). Limit score, for hver av skårene, skille mellom: ikke-tilfelle eller asymptomatiske (score ≤ 7); sannsynlige eller grensetilfeller (score 8-10); tydelige eller klinisk symptomatiske tilfeller (score ≥ 11). |
ved 12 måneder
|
|
Vekt
Tidsramme: ved 3 måneder
|
Evolusjon av vekt
|
ved 3 måneder
|
|
Vekt
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Evolusjon av vekt
|
ved 6 måneder
|
|
Vekt
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Evolusjon av vekt
|
ved 12 måneder
|
|
Vekt
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Evolusjon av vekt
|
ved 24 måneder
|
|
Antall alvorlige infeksjoner
Tidsramme: ved 24 måneder
|
En alvorlig infeksjon vil bli definert som en CTAE-score på grad 3 eller 4
|
ved 24 måneder
|
|
GvHD forekomst
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
|
GvHD forekomst
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Gradering av GvHD
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Gradering av GvHD vil bli vurdert ved hjelp av magisk konsortium 2016 og NIH-klassifisering
|
ved 12 måneder
|
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 1 måned
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 1 måned
|
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 2 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 2 måneder
|
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 3 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 3 måneder
|
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR-mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids-PCR av innsetting/delesjonskimerisme vil bli utført dersom donor T-lymfocyttkimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
|
ved 6 måneder
|
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 9 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 9 måneder
|
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 12 måneder
|
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 18 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 18 måneder
|
|
Chimerisme i HSCT
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Chimerisme i HSCT vil bli vurdert på total blodpopulasjon og på T-undergruppe.
Hos pasienter transplantert i Paris-området vil en mer omfattende sentralisert kimerisme bli utført dersom donor T-lymfocytt-kimerisme vil være under 70 % 3 måneder etter transplantasjon.
Chimerismeanalyse ved PCR mikrosatellitt eller ved kvantitativ sanntids PCR for innsetting/sletting
|
ved 24 måneder
|
|
Antall dager med sykehusinnleggelse
Tidsramme: Antall dager med sykehusinnleggelse fra inkludering ved M24
|
Antall dager med sykehusinnleggelse fra inkludering
|
Antall dager med sykehusinnleggelse fra inkludering ved M24
|
|
RBC og WBC adherens
Tidsramme: ved inkludering
|
Studie av RBC og WBC adherens på lymfocytter subpopulasjon (inkludert NK-T celler).
Modulering av WBC og RBC overflatemarkører ved allograft.
|
ved inkludering
|
|
RBC og WBC adherens
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Studie av RBC og WBC adherens på lymfocytter subpopulasjon (inkludert NK-T celler).
Modulering av WBC og RBC overflatemarkører ved allograft.
|
ved 12 måneder
|
|
RBC og WBC adherens
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Studie av RBC og WBC adherens på lymfocytter subpopulasjon (inkludert NK-T celler).
Modulering av WBC og RBC overflatemarkører ved allograft.
|
ved 24 måneder
|
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører
Tidsramme: ved inkludering
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører på lymfocytter subpopulasjon
|
ved inkludering
|
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører på lymfocytter subpopulasjon
|
ved 12 måneder
|
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Uttrykk av RBC og WBC overflatemarkører på lymfocytter subpopulasjon
|
ved 24 måneder
|
|
Frigjøring av mastcellemediator
Tidsramme: ved inkludering
|
Frigjøring av mastercellemediator vil bli vurdert ved bruk av plasmaprøve.
Modulering av mastcellemediatorer frigjøring av allograft (tryptase, substans P og histamin)
|
ved inkludering
|
|
Frigjøring av mastcellemediator
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Frigjøring av mastercellemediator vil bli vurdert ved bruk av plasmaprøve.
Modulering av mastcellemediatorer frigjøring av allograft (tryptase, substans P og histamin)
|
ved 12 måneder
|
|
Frigjøring av mastcellemediator
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Frigjøring av mastercellemediator vil bli vurdert ved bruk av plasmaprøve.
Modulering av mastcellemediatorer frigjøring av allograft (tryptase, substans P og histamin)
|
ved 24 måneder
|
|
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved inkludering
|
Inflammatoriske cytokiner vil bli målt ved hjelp av serumprøve.
Modulering av inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
|
ved inkludering
|
|
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Inflammatoriske cytokiner vil bli målt ved hjelp av serumprøve.
Modulering av inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
|
ved 12 måneder
|
|
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Inflammatoriske cytokiner vil bli målt ved hjelp av serumprøve.
Modulering av inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
|
ved 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Primær fullføring
Studiet fullført (Forventet)
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Først lagt ut
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Sist oppdatering lagt ut
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
Andre studie-ID-numre
- K170912J
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .