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一项调查 RO7248824 在 Angelman 综合征参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的研究

2025年8月22日 更新者：Hoffmann-La Roche

一项开放标签、多中心研究，旨在调查 RO7248824 在 Angelman 综合征参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

这是一项具有 LTE 部分的 I 期、多中心、非随机、自适应、开放标签、多次递增、参与者内部、剂量递增研究。 该研究的目的是调查 RO7248824 在 IT 与 AS 管理的参与者中的安全性、耐受性、PK 和 PD。

根据两个不同的年龄组计划了两组相互关联的剂量递增队列，即队列 A1 至 A4 中 AS ≥ 5 至 ≤ 12 岁的参与者（每个队列中至少有 2 名参与者 ≤ 8 岁）和 AS 参与者年龄队列 B1 至 B5 ≥ 1 至 ≤ 4 年。 两组队列将并行运行，每个队列 A1-A4 在链接的队列 B1-B5 之前并设门（例如，A1 在 B1 之前）。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
74

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。

学习地点

  • 意大利
    • Lazio
      • Roma、Lazio、意大利、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Carrboro、North Carolina、美国、27510
        • Carolina Institute for Development DisabilitiesUniversity of North Carolina/School of Medicine
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Med
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
  • 西班牙
      • Sevilla、西班牙、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas、Barcelona、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Sabadell、Barcelona、西班牙、08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

1年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 参赛者有父母、看护人或法定代表人（以下简称“看护人”），该人可靠、有能力且年满 18 岁。 护理人员愿意并能够陪同参与者进行门诊就诊，并在需要时通过电话或电子邮件联系研究中心，并且（根据研究者的意见）护理人员现在并且将继续充分了解参与者的持续状况以回应来自研究站点的人员对参与者的任何询问。
  • 根据国际协调委员会 (ICH) 和当地法规，护理人员必须能够同意参与者的意见。
  • 能够遵守所有学习要求。
  • 有足够的支持性社会心理环境。
  • 能够忍受抽血。
  • 能够接受 LP 和 IT 注射，如果需要并由研究者确定适当的镇静或麻醉。
  • 在筛选前和入组时至少 4 周身体状况稳定。
  • 体重≥7公斤
  • 在护理人员签署知情同意书时，参与者必须年满 1 至 12 岁。
  • 通过分子诊断确认 AS 的临床诊断，其基因型分类为母系等位基因的 UBE3A 突变或母系遗传染色体 15q11q13 缺失，该染色体包含 UBE3A 基因且大小小于 7 Mb。

生育状况：

根据研究参与者的年龄范围（即 12 岁以下）和疾病研究的性质，以下某些规定的适用性可能有限。 尽管如此，为了完整起见，仍包括这些规定：

女性参加者

女性参与者如果未怀孕、未哺乳且至少满足以下条件之一，则有资格参与：

  • 无生育能力的妇女。
  • 同意在治疗期间和最后一剂 RO7248824 (RG6091) 后至少 6 个月内保持禁欲（避免异性性交）或使用可接受的避孕方法的育龄妇女。 以下是可接受的避孕方法：双侧输卵管阻塞/结扎、已绝育的男性性伴侣、确定正确使用抑制排卵的激素避孕药、释放激素的宫内节育器和含铜宫内节育器、含或不含杀精子剂的男用或女用避孕套；和带有杀精子剂的盖子、隔膜或海绵。

男性参加者

在治疗期间和 RO7248824 (RG6091) 最后一次给药后至少 6 个月内，必须征得以下人员的同意：

  • 与有生育潜力的女性伴侣或怀孕女性伴侣保持禁欲（避免异性性交）或使用避孕套等避孕措施，避免暴露胚胎。

需要根据临床研究的持续时间以及参与者的首选和通常生活方式来评估男性和/或女性入选资格的性禁欲的可靠性。 定期禁欲（例如，日历、排卵、症状热或排卵后方法）和戒断是不可接受的预防药物暴露的方法。

排除标准：

诊断评估

  • 筛选时具有临床意义的实验室、生命体征或心电图 (ECG) 异常

参与者类型和疾病特征

  • 具有基因型分类的 AS 的分子诊断：

15q11-13 UBE3A 印记中心缺陷 (ID) 的母系等位基因父系单亲二体 (UPD) 的 UBE3A 错义突变 AS 的部分分子诊断，尽管进行了适当的基因检测，但仍不能排除 UPD 或 ID。

病史和并发疾病

  • 根据研究者的判断，临床相关的血液学、肝脏、心脏或肾脏疾病或事件。 预先存在的异常肝脏、肾脏或血液学实验室测试必须与赞助商医疗监督员讨论。
  • 任何可能干扰 AS 临床评估且与 AS 无关的伴随病症。
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 或乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 的已知病史。
  • 任何增加脑膜炎风险的情况。
  • 出血素质或凝血病史。
  • 会干扰 LP 过程、脑脊液 (CSF) 循环或安全评估的脑部或脊柱疾病病史
  • 具有临床意义的中度或重度腰椎穿刺后头痛和/或血斑病史
  • 筛选后 5 年内的恶性肿瘤
  • 在筛选后 12 周内或计划在研究期间因涉及全身麻醉的任何重大医疗或外科手术而住院
  • 有任何其他条件，研究者认为这些条件会使参与者不适合纳入或可能干扰参与者参与或完成研究，包括任何鞘内治疗的禁忌症。
  • 出生时胎龄不足 34 周的早产。
  • 对研究药物 (IMP)、反义寡核苷酸或任何赋形剂过敏的历史。

事先治疗

  • 允许的睡眠药物在筛选前 4 周和入组时不稳定。
  • 允许用于治疗癫痫的药物在筛选前 12 周和入组时不稳定。
  • 在筛选前和入组时使用抗血小板或抗凝剂治疗 2 周。
  • 并发精神药物在筛选前 4 周和入组时不稳定。

其他排除标准：之前/同时的临床研究经验

  • 在 90 天内或在研究药物半衰期的 5 倍（以较长者为准）内接受了研究药物，或在首次给药前 90 天内或如果该设备仍处于活动状态，则参与了测试研究医疗设备的研究。
  • 同时或计划同时参与任何临床研究（包括观察性、非药物和非干预性研究），而其他临床研究与赞助商之间未签署数据共享协议。
  • 以前参与过细胞疗法、基因疗法或基因编辑临床研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：队列 A1 RO7248824
参与者 5-12 岁
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：队列 A2 RO7248824
参与者 5-12 岁
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：A3 队列 RO7248824
参与者 5-12 岁
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：队列 A4 RO7248824
参与者 5-12 岁
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：队列 A5 RO7248824
参与者 5-12 岁
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：B1 组 RO7248824
参与者 1-4 岁
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：B2 队列 RO7248824
参与者 1-4 岁
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：B3组 RO7248824
参与者 1-4 岁
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：B4组 RO7248824
参与者 1-4 岁
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：LTE：队列 EA1 RO7248824
新参与者（5-12 岁）直接加入 LTE 部分
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：LTE：队列 EA2 RO7248824
来自多剂量递增 (MAD) 队列 A1 和 A2 的参与者
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：LTE：队列 EA3 RO7248824
MAD 队列 A3 和 A4 的继续参与者
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：LTE：队列 EA4 RO7248824
MAD 队列 A5 的继续参与者
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：LTE：队列 EB1 RO7248824
新参与者（1-4 岁）直接注册加入 LTE
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：LTE：队列 EB2 RO7248824
MAD B1 和 B2 组的继续参与者
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：LTE：队列 EB3 RO7248824
MAD B3 和 B4 组的继续参与者
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：LTE：队列 EB4 RO7248824
MAD 队列 B5 的继续参与者
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：OOE: RO7248824
研究 LTE 部分的参与者将有机会参与 OOE 部分。
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。
实验性的：B5组 RO7248824
参与者 1-4 岁
药品：RO7248824
在 MAD 部分，RO7248824 将在 8 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次给药之间至少间隔约 4 周。 在 LTE 部分，RO7248824 将在 144 周内以不同剂量水平的 IT 注射方式给药，每次剂量给药之间至少间隔约 16 周。 在 OOE 部分，参与者将收到 RO7248824 作为 IT 注射剂，其剂量方案与 LTE 部分相同，持续时间长达 48 周。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE) 的频率和严重程度
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。

OOE 部分：从基线 OOE 访视到最终 OOE 访视（第 420 天）或提前终止。
上次访问或提前退出的基线
严重不良事件 (SAE) 的频率和严重程度
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。

OOE 部分：从基线 OOE 访视到最终 OOE 访视（第 420 天）或提前终止。
上次访问或提前退出的基线
因 AE 停止治疗的参与者人数
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。

OOE 部分：从基线 OOE 访视到最终 OOE 访视（第 420 天）或提前终止。
上次访问或提前退出的基线
实验室检查结果异常的频率（血液、脑脊液 [CSF] 和尿液分析）
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。

OOE 部分：从基线 OOE 访视到最终 OOE 访视（第 420 天）或提前终止。
上次访问或提前退出的基线
生命体征异常的频率
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线
心电图 (ECG) 值异常的频率
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线
随着时间的推移温度相对于基线的平均变化
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线
收缩压随时间相对于基线的平均变化
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线
随时间推移舒张压相对于基线的平均变化
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线
随着时间的推移心率相对于基线的平均变化
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视 (D365) 或提前退出。

LTE部分：从基线LTE访问到最终LTE访问（D1092）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线
呼吸频率随时间相对于基线的平均变化
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
RO7248824 达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线
RO7248824 观察到的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线
RO7248824 从时间 0 到最后一个采样点或最后一个可量化样本的时间（以先到者为准（AUC 最后））的曲线下面积 (AUC)
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线
RO7248824 从时间 0 到无穷大的 AUC (AUCinf)
大体时间：上次访问或提前退出的基线

MAD 部分：从基线 MAD 访视到最终 MAD 访视（第 365 天）或提前退出。

LTE 部分：从基线 LTE 访问到最终 LTE 访问（第 1092 天）或提前退出。
上次访问或提前退出的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Hoffmann-La Roche

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2020年8月19日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2025年7月31日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2025年7月31日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2020年6月9日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2020年6月10日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2020年6月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2025年8月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2025年8月22日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2025年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • BP41674
  • 2019-003787-48 (EudraCT编号)
  • RG6091 (其他标识符：RG Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台 (www.vivli.org) 请求访问个体患者水平的数据。 有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。有关罗氏临床信息共享全球政策的更多详细信息以及如何请求访问相关临床研究文件，请参见此处 (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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