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黑色皮质素肥胖综合征中的原子西汀 (MCOS)

2026年8月4日 更新者：Joan Han、Icahn School of Medicine at Mount Sinai

第2阶段，双盲，随机，安慰剂对照的跨界试验，以评估黑色素皮质肥胖综合征的成年人原莫西汀的疗效和安全性

这是一项2阶段的随机安慰剂对照跨界试验，可确定黑色素皮质素-4受体（MC4R）的功能丧失变体引起的蛋白质素治疗肥胖的安全性和功效，这是遗传肥胖症的最常见原因。 选择了原子苷试验，因为已证明它可以增加中枢神经系统内和周围循环中的脑衍生的神经营养因子（BDNF）。 靶向BDNF是治疗MC4R异常的特定策略，因为BDNF充当MC4R信号的下游介体。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
招聘中

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

靶向治疗单基因肥胖症的靶向疗法至关重要，因为典型的生活方式干预措施和标准抗肥胖药物在很大程度上是无效的，因为它们没有纠正导致异常能量平衡的特定遗传缺陷。 通过控制食欲和能量消耗，瘦素途径是体重的关键调节剂。 特别是，患有瘦素途径疾病的患者经历的严重无限的饥饿不仅导致极端肥胖，而且寻求食物的不懈努力也会给患者和看护人带来实质性的困扰。 虽然已经开发出用于治疗影响瘦素途径近端部分的遗传疾病（LEP，LEPR，POMC，PCSK1和BBS1-22）的疗法，但没有治疗障碍的障碍LOF）变体的变异性黑素皮质素-4受体基因（MC4R），这会导致墨兰素合成素（MC）。 在各种人群和队列研究中，发现有1-6％的严重早期发作肥胖症患者具有MC4R LOF变体，这使MCOS成为遗传肥胖症的最常见原因。 脑衍生的神经营养因子（BDNF）是MC4R信号传导的下游介体，因此可以作为MCOS治疗的特定靶标。 研究人员提出，重新利用了一个良好的注意力缺陷多动态障碍（ADHD）药物，atomoxetine（FDA批准用于治疗6岁及6岁以上的人的ADHD），用于治疗MCOS，因为动物和人类研究表明，这种药物诱导了内源性BDNF水平。 阿托西汀可以潜在地增加下丘脑BDNF水平，从而通过改善异常功能的MC4R下游的厌食信号传导导致体重减轻。 将对20例MCO患者进行2期随机，安慰剂对照的跨试验，以检验该假设。 该研究将从成人患者开始，如果显示安全性和功效，则将研究儿科患者≥6岁。 主要结果措施将是BMI的变化（表示年龄/性别的第95％BMI的百分比）。 其他措施将包括体内脂肪百分比和通过生物电阻抗分析，通过间接量热法进行静止的能量消耗，食物频率问卷的饮食摄入量和24小时的回忆，超级晶状体得分，饥饿水平，饱腹感水平，缎水平水平，血红蛋白A1C，血液素A1C，Lipid Panel，Lipid Panel，Lipid Tests，Liver Function Tests，血液压力，血液压力，心脏症状，心脏症状，心脏症状，心脏症状，并拟合。 血清和血浆BDNF以及原子苷代谢酶中的遗传变异将与体重变化进行评估并相关。 该试验临床试验将提供有关原子氨酸治疗MCO的安全性和有效性的有价值数据，并且该数据将用于指导未来3期，多中心，随机临床试验的设计。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (估计的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
20

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。

学习地点

  • 美国
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Mount Sinai Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Joan Han
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • 尚未招聘
        • Nationwide Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Joan Han, MD
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • 尚未招聘
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ashley Shoemaker

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄6岁及以上
  • 记录的MC4R变体分类为致病性，可能的致病性或具有不确定意义的变体，每个ACMG标准。 如果在研究实验室中进行测试，则将在随机分组之前由CLIA批准的实验室确认。
  • 肥胖定义为成人的BMI≥30kg/m2，年龄≥95％和儿童的性别

排除标准：

  • 在过去30天内，使用原子苷酸，仙子嗪（另一种选择性去甲肾上腺素抑制剂），哌醋甲酯，苯丙胺，右旋苯丙胺，lisdexamfetamine，phentermine或任何其他刺激药物在过去30天内。 如果在其他ADHD药物（例如鸟宁和可乐定）上，必须以稳定的剂量持续3个月。
  • 在过去3个月中，体重减轻> 5％。
  • 启动新的减肥计划，包括饮食或药物。 如果减肥药必须以稳定的剂量持续> 3个月。
  • 无法吞咽胶囊。
  • 对原子苷的超敏反应史。
  • 狭窄的角度青光眼。
  • 嗜铬细胞瘤的史。
  • 筛查时，不受控制的2期高血压（≥95％ + 12 mmHg或> 140/90，以较低者为准）。 如果在降压药中必须进行稳定剂量> 3个月。
  • 肝功能不全，包括肝硬化和急性肝炎（正常的AST或ALT> 3倍上限）
  • 在过去的3个月中，不受控制的哮喘需要多余的一次多半月
  • 心律不齐的病史（不包括心动过缓）
  • 当前使用单胺氧化酶抑制剂
  • 怀孕或明年怀孕的意图
  • 在过去的两年中，重大抑郁症的历史，自杀未遂的终生历史，过去一个月的自杀行为的历史，其他严重的精神疾病的历史（例如 精神分裂症，躁郁症）
  • 过去一个月，PHQ-9分数为≥15或4或5（C-SSR）的自杀念头
  • 无法遵守研究人员的研究程序

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
安慰剂比较：安慰剂，然后是阿托西汀
参与者接受安慰剂16周（目标剂量为4周滴定 + 12周），然后进行冲洗期，然后进行阿托西汀持续16周（目标剂量为4周滴定 + 12周）。
药品：安慰剂
匹配安慰剂口服胶囊
药品：阿托西汀
初始剂量40 mg，第7天剂量60毫克，第14天剂量80 mg，第21天剂量100 mg（靶剂量）
有源比较器：阿托西汀然后安慰剂
参与者接受阿托西汀16周（目标剂量为4周滴定 + 12周），然后进行洗涤期，然后安慰剂持续16周（目标剂量为4周滴定 + 12周）。
药品：安慰剂
匹配安慰剂口服胶囊
药品：阿托西汀
初始剂量40 mg，第7天剂量60毫克，第14天剂量80 mg，第21天剂量100 mg（靶剂量）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
体重指数（BMI）
大体时间：16周
BMI将计算为kg/sq m。 适合性别的CDC生长图将用于计算BMI，占95％的百分比（BMI95）。 对于20岁> 20岁的患者，将使用20岁的百分位数。
16周

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
休息能量支出（REE）
大体时间：16周
在临床研究中心至少休息1小时后，将通过间接量热法测量静息能量消耗（REE）。 将测量氧气消耗和二氧化碳的产生。 最初的5-10分钟数据将被丢弃，以允许参与者适应代谢推车。
16周
健康饮食指数（HEI）
大体时间：16周
Vioscreen评估提供了健康的饮食指数（HEI）评分，以衡量一个人饮食的质量。 HEI得分从0到100不等，得分较高，表明饮食习惯更好。
16周
女性问卷调查（总部）
大体时间：16周

倍率将使用倍率问卷（HQ）评估

这是一个13项问卷，每个问题都以5分制回答。 其中两个问题是定性的。

全范围从11分至55。更高的分数表明较高的脾气。
16周
饥饿和饱腹感
大体时间：16周
全范围从0到10，得分较高，表明饥饿/饱腹感更大。
16周
禁食葡萄糖水平
大体时间：在第0周，第16周和第32周。

血糖测试测量血液样本中称为葡萄糖的糖量。

禁食实验室研究将在第0周，第16周和第32周获得。
在第0周，第16周和第32周。
丙氨酸转氨酶（ALT）水平
大体时间：在第0周，第16周和第32周。

丙氨酸转氨酶（ALT）血液测试测量血液中酶的水平。 Alt是一种在肝脏中高水平的酶。 酶是一种引起人体特定化学变化的蛋白质。

禁食实验室研究将在第0周，第16周和第32周获得。
在第0周，第16周和第32周。
禁食胰岛素水平
大体时间：在第0周，第16周和第32周。

血液中的胰岛素水平。 胰岛素是胰腺中β细胞产生的激素。

禁食实验室研究将在第0周，第16周和第32周获得。
在第0周，第16周和第32周。
血红蛋白A1c
大体时间：在第0周，第16周和第32周。

A1C是一个实验室测试，显示了过去三个月中血糖（葡萄糖）的平均水平。 它显示了血糖的控制程度，以帮助预防糖尿病并发症。

禁食实验室研究将在第0周，第16周和第32周获得。
在第0周，第16周和第32周。
脂质面板 - 空腹LDL，HDL，甘油三酸酯
大体时间：在第0周，第16周和第32周。

脂质剖面是测量不同类型脂质的血液测试：

高密度脂蛋白胆固醇（HDL [好]胆固醇）：HDL有助于从血液中清除LDL。

低密度脂蛋白胆固醇（LDL [不良]胆固醇）：LDL可以在血管中积聚并增加心脏病的风险。

甘油三酸酯：您的身体会产生一些甘油三酸酯。 甘油三酸酯也来自您吃的食物。 额外的卡路里变成甘油三酸酯并储存在脂肪细胞中供以后使用。

禁食实验室研究将在第0周，第16周和第32周获得。
在第0周，第16周和第32周。
高灵敏度C反应蛋白
大体时间：在第0周，第16周和第32周。

C反应蛋白（CRP）由肝脏产生。 当体内炎症时，CRP的水平会上升。 它是一组蛋白质之一，称为急性相应物，它们会响应炎症而增加。 急性期反应物的水平增加了某些称为细胞因子的炎症蛋白。 这些蛋白质是在炎症过程中由白细胞产生的。

CRP测试是检查体内炎症的一般测试。 这不是特定的测试。 高敏性C反应蛋白（HS-CRP）是更敏感的CRP测试

禁食实验室研究将在第0周，第16周和第32周获得。
在第0周，第16周和第32周。
ASEBA简短问题监视器
大体时间：16周

ASEBA简短问题监视器（BPM）是一种快速评估工具，旨在监视和跟踪孩子的行为和情感问题，尤其是专注于内部化，外在化和注意力问题。

范围是0到99.9％
16周
成人ADHD自我报告量表（ASRS-V1.1）症状清单。
大体时间：16周
这是一项18项自我报告问卷，旨在评估自己的注意力缺陷多动障碍（ADHD）的症状，专注于与关注，冲动和多动症有关的日常经历。 总尺度评分为0-72，得分较高，表明对ADHD诊断的预测更加可预测。
16周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

合作者

合作者

为临床研究提供支持的赞助商以外的组织。这种支持可能包括与资金、设计、实施、数据分析或报告相关的活动。
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Vanderbilt University Medical Center

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Joan C Han, MD、Mount Sinai Kravis Children's Hospital
  • 首席研究员：Ashley H Shoemaker, MD, MSCI、Vanderbilt University Medical Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2026年9月1日

初级完成 (估计的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2028年3月1日

研究完成 (估计的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2028年6月1日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2025年3月21日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2025年3月21日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2025年3月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2026年8月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2026年8月4日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • GCO 24-0669
  • 1R01DK142434-01 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在去识别之后（文本，表格，图形和附录）之后，个人参与者的数据是本文报告的结果的基础。

IPD 共享时间框架

从9个月开始，结束了文章出版后的36个月。

IPD 共享访问标准

提供方法论上正确建议的研究人员。 在批准的建议中实现目标。 提案可以在文章出版后最多提交36个月。 36个月后，该数据将在我们大学的数据仓库中提供，但没有研究人员支持，除了存入元数据以外。 有关提交提案和访问数据的信息可以找到（链接以下包含在下面的URL字段中）。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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