依那西普 (Enbrel®) 在全身性幼年型类风湿性关节炎患儿中的安全性和有效性研究
2019年8月23日 更新者：Amgen
依那西普治疗全身性幼年型类风湿性关节炎儿童的 3 期安全性和有效性研究
本研究的主要目的是确定依那西普对全身活动性系统性幼年类风湿性关节炎 (SOJRA) 儿科患者的疗效。
研究概览
详细说明
在第 1A 部分中，参与者将每周两次接受剂量为 0.4 mg/kg 的依那西普。
在第 1A 部分每周两次服用 0.4 mg/kg 依那西普时出现部分反应（无法在 5 个月内将泼尼松剂量减少基线剂量的 50%）的参与者将进入第 1B 部分长达 4 个月，并且依那西普的剂量增加至 0.8 mg/kg，每周两次。
不符合研究第 1A 部分或第 1B 部分中反应标准的参与者将作为无反应者退出研究。
在第 1A 部分或第 1B 部分做出回应的参与者被随机分配到第 2 部分，在那里他们以双盲方式接受依那西普或匹配的安慰剂，每周两次，持续长达 3 个月。
在第 2 部分中，参与者根据他们在第 1A 部分或第 1B 部分中接受的依那西普剂量（0.4 mg/kg 或 0.8 mg/kg）进行分层。
参与者可以进入第 3 部分，即研究的开放标签再治疗部分，前提是他们已经进入研究的第 2 部分并且在第 2 部分已经发作或已经在第 2 部分完成了 3 个月的治疗。最大参与者在第 2 部分和第 3 部分中接受依那西普的时间加起来为 12 个月。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 第三阶段
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 2 - 18 岁
- SOJRA至少3个月，全身功能稳定
- 如果服用甲氨蝶呤、羟氯喹或非甾体抗炎药，剂量必须稳定
- 必须服用稳定剂量的泼尼松
排除标准：
- 需要其他 DMARD 或口服或胃肠外脉冲类固醇或关节内类固醇的研究前要求
- 怀孕或哺乳的女性
- 血细胞、肝或肾功能或血清学的具有临床意义的异常实验室测试结果
- 以前接受过任何肿瘤坏死因子 (TNF) 抑制剂
- 进入研究后 12 周内接种活病毒疫苗
- 在进入后 12 周内参与另一项需要知情同意的研究
- 需要胰岛素治疗的糖尿病
- 感染、慢性、复发性或当前活动性
- 任何严重的医疗或精神疾病或酒精或药物滥用史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 部分：依那西普
在第 1A 部分中，参与者每周两次皮下注射 0.4 mg/kg 依那西普，持续长达 6 个月。 部分反应的参与者进入第 1B 部分，每周两次接受 0.8 mg/kg 依那西普，持续长达 4 个月。 |
每周两次皮下注射给药
其他名称：
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安慰剂比较：第 2 部分：安慰剂
符合第 1 部分响应标准的参与者被随机分配接受安慰剂，每周两次，持续长达 3 个月。
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每周两次皮下注射给药
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实验性的：第 2 部分：依那西普
符合第 1 部分响应标准的参与者被随机分配，每周两次继续接受与第 1 部分相同剂量（0.4 或 0.8 mg/kg）的依那西普，持续长达 3 个月。
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每周两次皮下注射给药
其他名称：
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实验性的：第 3 部分：
在第 2 部分经历过耀斑或完成 3 个月治疗的参与者进入第 3 部分，并接受与第 1 部分相同剂量（0.4 或 0.8 mg/kg）的依那西普的开放标签治疗，最长 12 个月，包括第 2 部分中的处理。
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每周两次皮下注射给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 2 部分疾病发作的参与者人数
大体时间：第 2 部分期间 3 个月（根据响应时间，进入第 2 部分是在第 3 个月和第 10 个月之间）
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疾病发作定义为存在：
主要标准：
实验室标准： 所有实验室都应该在正常范围之外，并且有 30% 的恶化：
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第 2 部分期间 3 个月（根据响应时间，进入第 2 部分是在第 3 个月和第 10 个月之间）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现不良事件的参与者人数
大体时间：第 1A 部分，最长治疗时间为 207 天； 1B 部分，最长治疗时间为 120 天；第 2 部分，最长治疗持续时间为 88 天；第 3 部分，最长治疗时间为 130 天；再加上最后一次研究药物给药后 30 天。
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第 1A 部分，最长治疗时间为 207 天； 1B 部分，最长治疗时间为 120 天；第 2 部分，最长治疗持续时间为 88 天；第 3 部分，最长治疗时间为 130 天；再加上最后一次研究药物给药后 30 天。
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第 2 部分中的爆发时间
大体时间：从第 1 部分的第一剂到第 2 部分结束（最多 13 个月）
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发作时间定义为从第 1 部分中首次服用依那西普到第 2 部分发作日期的时间。
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从第 1 部分的第一剂到第 2 部分结束（最多 13 个月）
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第 1 部分中医师对疾病严重程度的全面评估的基线变化
大体时间：基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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医生根据视觉模拟量表 (VAS) 从 0（无症状）到 10（严重症状）评估疾病严重程度。
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基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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第 2 部分中医师对疾病严重程度的整体评估的基线变化
大体时间：基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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医生根据视觉模拟量表 (VAS) 从 0（无症状）到 10（严重症状）评估疾病严重程度。
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基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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第 1 部分中患者/家长整体评估的基线变化
大体时间：基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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患者/父母对整体健康状况的总体评估是根据视觉模拟量表 (VAS) 从 0（无症状）到 10（严重症状）进行评估的。
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基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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第 2 部分中患者/父母对疾病严重程度的总体评估的基线变化
大体时间：基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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患者/父母对整体健康状况的总体评估是根据视觉模拟量表 (VAS) 从 0（无症状）到 10（严重症状）进行评估的。
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基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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第 1 部分中活动关节数相对于基线的变化
大体时间：基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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活动关节是那些肿胀不是由于骨畸形引起的，或者如果没有肿胀，运动丧失 (LOM) 伴有被动运动疼痛和/或压痛和/或温暖。
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基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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第 2 部分中活动关节数量相对于基线的变化
大体时间：基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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活动关节是那些肿胀不是由于骨畸形引起的，或者如果没有肿胀，运动丧失 (LOM) 伴有被动运动疼痛和/或压痛和/或温暖。
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基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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第 1 部分中运动受限的关节数相对于基线的变化
大体时间：基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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第 2 部分中运动受限的关节数相对于基线的变化
大体时间：基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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第 1 部分中儿童健康评估问卷 (CHAQ) 残疾指数相对于基线的变化
大体时间：基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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儿童健康评估问卷 (CHAQ) 残疾指数用于评估患有关节炎的儿童的身体机能。
该量表包括 8 个领域（着装、仪容仪表、起床、进食、行走、伸展、抓握和活动）的 30 个问题。
每个问题的评分从 0 到 3，其中 0 = 没有任何困难； 1 = 有一些困难； 2 = 困难重重； 3 = 不能做。
总分范围从 0（没有困难）到 3（做不到）。
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基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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第 2 部分儿童健康评估问卷 (CHAQ) 残疾指数相对于基线的变化
大体时间：基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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儿童健康评估问卷 (CHAQ) 残疾指数用于评估患有关节炎的儿童的身体机能。
该量表包括 8 个领域（着装、仪容仪表、起床、进食、行走、伸展、抓握和活动）的 30 个问题。
每个问题的评分从 0 到 3，其中 0 = 没有任何困难； 1 = 有一些困难； 2 = 困难重重； 3 = 不能做。
总分范围从 0（没有困难）到 3（做不到）。
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基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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第 1 部分中 C 反应蛋白 (CRP) 水平相对于基线的变化
大体时间：基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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基线和第 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 个月
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第 2 部分中 C 反应蛋白 (CRP) 水平相对于基线的变化
大体时间：基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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基线和第 5、6、7、8 和 9 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2001年6月4日
初级完成 (实际的)
2004年5月6日
研究完成 (实际的)
2004年5月6日
研究注册日期
首次提交
2004年3月5日
首先提交符合 QC 标准的
2004年3月8日
首次发布 (估计)
2004年3月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年9月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年8月23日
最后验证
2019年8月1日
更多信息
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