他克莫司和依维莫司预防干细胞移植后患者的移植物抗宿主病

同种异体干细胞移植是治疗多种血液病的成功治疗方法。 然而，它与大量风险和并发症有关。 发生在移植后时期的主要危及生命的并发症是移植物抗宿主病，尤其是其严重形式（III 级和 IV 级）。 出于这个原因，联合免疫抑制治疗是干细胞移植后患者的标准治疗。 在这方面，环孢菌素 A 和甲氨蝶呤的组合在预防 GvHD 方面特别成功。 然而，GvHD 的发病率和随之而来的死亡率仍然相当高。 此外，治疗本身伴随着严重的副作用。 因此，需要更有效、毒性更小的联合免疫抑制疗法。 这项初步研究的目的是测试一种新的免疫抑制剂组合（他克莫司和依维莫司）在同种异体干细胞移植后预防 GvHD。 他克莫司是一种大环内酯类免疫抑制剂，可作为神经钙蛋白抑制剂，从而阻止 T 淋巴细胞的活化和增殖。 依维莫司是一种半合成大环内酯，可抑制参与细胞周期调节的关键蛋白（即所谓的 m-TOR 蛋白）的活性。 两种药物具有互补作用，可有效抑制免疫细胞的增殖。 先前的研究表明，他克莫司与依维莫司的组合可显着降低实体器官移植后的排斥反应率，并且这种组合通常具有良好的耐受性。

本研究设计为前瞻性、单中心、非随机、开放标签、非对照试验研究。 与研究相关的访问计划定期进行，患者将在干细胞移植后随访一年。 该研究的设计和实施将遵循 ICH-GCP 指南以及各自的国家和国际法律。