经批准的替代疗法失败的多发性硬化症患者的干细胞疗法 - 一项随机研究

纳入标准：

1. 年龄在 18-55 岁之间，包括在内。
2. 使用经修订的临床明确 MS 的 McDonald 标准诊断 MS（附录 I）。
3. EDSS 评分为 2.0 至 6.0（附录 II）。

4. 尽管使用标准疾病改善疗法（包括至少 6 个月的干扰素或 Copaxone）进行治疗，但仍有炎症性疾病。 炎症性疾病的定义基于 MRI（钆增强病变）和临床活动（急性复发 * 用 IV 或口服高剂量皮质类固醇治疗并由神经科医生开具处方）。 失败所需的最低疾病活动定义为：a) 两次或更多次*类固醇治疗的临床复发，并在研究前一年内由神经科医生记录的神经学检查记录的新客观体征，或 b) 一次*类固醇治疗的临床复发研究前一年和过去 12 个月内与临床复发不同的活动性炎症（即钆增强）的 MRI 证据（临床复发前后 3 个月）。

   • 类固醇治疗的复发将包括严重到足以证明治疗合理但由于患者对类固醇的不耐受或对类固醇无反应的历史而提供但未使用类固醇的复发。

排除标准**

1. 研究者认为会危及患者耐受积极化疗的能力的任何疾病。
2. 除局限性基底细胞癌、鳞状皮肤癌或宫颈原位癌外，既往有恶性肿瘤病史。 患者被判断为治愈的其他恶性肿瘤，例如头颈癌或乳腺癌，将根据个体情况进行考虑。
3. 妊娠试验阳性
4. 从评估资格到移植后 6 个月（如果进行移植）或直到适合非移植治疗（如果在控制臂上），不能或不愿意采用有效的节育方法。 有效的避孕措施定义为 1) 禁欲定义为避免所有阴道性交行为； 2) 持续服用避孕药； 3）注射避孕方法（Depo-provera，Norplant）； 4) 输卵管绝育术或接受过输精管结扎术的男性伴侣； 5) 放置宫内节育器 (IUD)；或 6) 在每次性交时使用带有避孕胶的隔膜和/或带有避孕泡沫的避孕套。
5. 未能自愿接受或理解不可逆转的不育是治疗的副作用
6. 一秒用力呼气容积 (FEV1) / 用力肺活量 (FVC) < 支气管扩张剂治疗后预计值的 60%（如有必要）
7. 肺一氧化碳弥散量 (DLCO) < 预测值的 50%（移植组）
8. 静息左心室射血分数 (LVEF) < 50 %
9. 胆红素 > 2.0 毫克/分升
10. 血清肌酐 > 2.0 毫克/分升
11. 已知对小鼠、兔或大肠杆菌来源的蛋白质或铁化合物/药物过敏
12. 植入体内的金属物体会妨碍患者安全地进行 MRI 检查
13. 原发进展型 MS 的诊断
14. 继发进展型 MS 的诊断
15. 血小板计数 < 100,000/ul，白细胞计数 (WBC) < 1,500 个细胞/mm3
16. 精神疾病、精神缺陷或认知功能障碍导致无法遵守治疗或知情同意
17. 除无症状菌尿外的活动性感染
18. 在过去 6 个月内使用那他珠单抗 (Tysabri)
19. 在过去 3 个月内使用芬戈莫德 (Gilenya)
20. 在过去 2 年内使用过特立氟胺 (Aubagio)，除非在用考来烯胺 8g 每天 3 次，持续 11 天后从体内清除（血浆浓度 < 0.02mcg/ml）
21. 既往接受过 CAMPATH（alemtuzumab）治疗
22. 先前使用米托蒽醌治疗
23. 任何遗传性神经系统疾病如 Charcot-Marie-Tooth 病 (CMT) 或脊髓小脑性共济失调 (SCA) 均为禁忌症

24. 在过去 3 个月内使用过 tecfidera

    • 对于明显患有炎症性疾病的患者，如果研究 PI 和至少两名研究神经科医生同意，则可以例外。