白消安、美法仑和噻替哌随后进行供体干细胞移植治疗高危尤文肿瘤患者
2015年10月22日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center
以化疗为基础的静脉注射白消安 (Busulfex)、美法仑和噻替派作为清髓性方案，随后进行来自 HLA 相容供体的 T 细胞耗尽同种异体造血干细胞移植治疗高危尤文氏肉瘤家族肿瘤的 II 期试验
理由：在供体干细胞移植前给予化疗药物，如白消安、美法仑和噻替哌，有助于阻止肿瘤细胞的生长，并为患者的骨髓准备干细胞。 当来自捐赠者的健康干细胞被注入患者体内时，它们可以帮助患者的骨髓制造干细胞、红细胞、白细胞和血小板。 有时，来自供体的移植细胞可以对身体的正常组织产生免疫反应。 给予他克莫司、西罗莫司和霉酚酸酯可能会阻止这种情况的发生。
目的：该 II 期试验正在研究将白消安与美法仑和噻替哌一起给药，然后进行供体干细胞移植治疗高危尤文氏瘤患者的疗效。
研究概览
详细说明
目标：
- 评估尤文氏家族高危肿瘤患者在细胞减灭术（包括白消安、美法仑和噻替派）后接受未经修饰的 T 细胞耗尽同种异体造血干细胞移植治疗后的无病生存率和总生存率。
- 确定这些患者中与治疗方案相关的发病率和死亡率。
- 确定接受该方案治疗的患者中急性和慢性移植物抗宿主病的发生率。
- 确定用该方案治疗的患者中微小残留病的生物学反应。
大纲：这是一项前瞻性研究。
- 清髓性准备方案：患者在 -8 至 -6 天每 6 小时接受白消安 IV，在 -5 至 -3 天接受美法仑 IV 超过 20 分钟，在第 -2 天接受噻替哌 IV 超过 4 小时。
- 同种异体造血干细胞移植：患者在第 0 天进行同种异体骨髓或 T 细胞去除的外周血干细胞移植。
- 移植物抗宿主病 (GVHD) 预防：患者根据机构指南接受治疗，并接受抗感染治疗。
完成研究治疗后，定期随访患者至少 3 年。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 40年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
疾病特征：
根据以下 1 项定义的尤文氏家族高危肿瘤的诊断：
- 经活检证实的疾病，远处转移至肺部以外的部位
- 完成既往标准一线治疗或大剂量化疗后疾病复发
- 目前处于完全缓解 (CR) 状态，没有疾病证据（有或没有微小残留病）或在先前的标准或高剂量局部控制化疗后达到非常好的部分缓解（即骨扫描异常的 CR）
可提供与 HLA 相容的干细胞供体
- 相容的供体包括通过高分辨率分子分型在 HLA-A、-B、-C、-DR 和 2 个 -DQ 等位基因中的 1 个上匹配的供体
- 相关或无关的捐助者
患者特征：
- Karnofsky 表现状态 (PS) 70-100%（≥ 16 岁）或 Lansky PS 70-100%（< 16 岁）
- 静息时 LVEF > 50%
- SGOT < 正常上限的 3 倍
- 胆红素 < 2.0 mg/dL（除非肝脏受累于疾病）
- 肌酐正常和/或肌酐清除率 > 60 mL/min
- 肺扩散能力 > 预测值的 50%（针对血红蛋白校正）或无症状且室内空气氧饱和度 ≥ 98%
- 未怀孕或哺乳
- 妊娠试验阴性
- 生育患者必须使用有效的避孕措施
- 无活动性不受控制的病毒、细菌或真菌感染
- 无 HIV-1 或 -2 阳性
先前的同步治疗：
- 见疾病特征
- 之前未使用 100 mg/m² 美法仑进行治疗
- 既往未接受过需要自体干细胞拯救的大剂量化疗
- 之前未对 > 50% 的盆腔骨髓空间进行放疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：化疗后进行 DSCT
完成研究治疗后，定期随访患者至少 3 年。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
总体客观反应
大体时间：2年
|
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Susan Prockop, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年6月1日
初级完成 (实际的)
2009年10月1日
研究完成 (实际的)
2009年10月1日
研究注册日期
首次提交
2006年7月26日
首先提交符合 QC 标准的
2006年7月26日
首次发布 (估计)
2006年7月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年11月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年10月22日
最后验证
2015年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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