Busulfan, Melfalan e Thiotepa seguiti da un trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di pazienti con tumori di Ewing ad alto rischio
22 ottobre 2015 aggiornato da: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Uno studio di fase II di un regime basato sulla chemioterapia di busulfan per via endovenosa (Busulfex), melfalan e tiotepa come regime mieloablativo seguito da un trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche impoverite di cellule T da donatore compatibile con HLA nel trattamento dei tumori della famiglia del sarcoma di Ewing ad alto rischio
RAZIONALE: Somministrare farmaci chemioterapici, come busulfan, melfalan e tiotepa, prima di un trapianto di cellule staminali da donatore aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali e prepara il midollo osseo del paziente per le cellule staminali. Quando le cellule staminali sane di un donatore vengono infuse nel paziente, possono aiutare il midollo osseo del paziente a produrre cellule staminali, globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. A volte le cellule trapiantate da un donatore possono produrre una risposta immunitaria contro i normali tessuti del corpo. La somministrazione di tacrolimus, sirolimus e micofenolato mofetile può impedire che ciò accada.
SCOPO: Questo studio di fase II sta studiando l'efficacia della somministrazione di busulfan insieme a melfalan e tiotepa seguita da un trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di pazienti con tumori di Ewing ad alto rischio.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
- Droga: thiotepa
- Procedura: trapianto allogenico di midollo osseo
- Procedura: trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
- Droga: busulfan
- Procedura: trapianto di cellule staminali del sangue periferico
- Droga: melfalan
- Biologico: profilassi/terapia della malattia del trapianto contro l'ospite
Descrizione dettagliata
OBIETTIVI:
- Valutare la sopravvivenza libera da malattia e globale dei pazienti con tumori ad alto rischio della famiglia di Ewing trattati con trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche impoverite di cellule T non modificate dopo citoriduzione comprendente busulfano, melfalan e tiotepa.
- Determinare la morbilità e la mortalità correlate al regime in questi pazienti.
- Determinare l'incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica nei pazienti trattati con questo regime.
- Determinare la risposta biologica della malattia residua minima nei pazienti trattati con questo regime.
SCHEMA: Questo è uno studio prospettico.
- Regime preparativo mieloablativo: i pazienti ricevono busulfan EV per 2 ore ogni 6 ore nei giorni da -8 a -6, melfalan EV per 20 minuti nei giorni da -5 a -3 e thiotepa EV per 4 ore nel giorno -2.
- Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche: i pazienti vengono sottoposti a trapianto allogenico di midollo osseo o di cellule staminali del sangue periferico impoverito di cellule T il giorno 0.
- Profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD): i pazienti ricevono un trattamento secondo le linee guida istituzionali e ricevono un trattamento contro l'infezione.
Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti periodicamente per almeno 3 anni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 40 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:
Diagnosi di tumori ad alto rischio della famiglia di Ewing come definito da 1 dei seguenti criteri:
- Malattia comprovata da biopsia con metastasi a distanza in siti diversi dal polmone
- Malattia recidivante dopo il completamento di una precedente terapia standard di prima linea o chemioterapia ad alte dosi
- Attualmente in remissione completa (CR) senza evidenza di malattia (con o senza malattia minima residua) o remissione parziale molto buona (cioè, CR con una scintigrafia ossea anormale) dopo precedente chemioterapia standard o ad alte dosi con controllo locale
Disponibile donatore di cellule staminali compatibile HLA
- I donatori compatibili includono quelli abbinati ad entrambi gli alleli HLA-A, -B, -C, -DR e 1 di 2 -DQ mediante tipizzazione molecolare ad alta risoluzione
- Donatore imparentato o non imparentato
CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:
- Karnofsky performance status (PS) 70-100% (≥ 16 anni) OPPURE Lansky PS 70-100% (< 16 anni)
- LVEF > 50% a riposo
- SGOT < 3 volte il limite superiore della norma
- Bilirubina < 2,0 mg/dL (a meno che il fegato non sia coinvolto nella malattia)
- Creatinina normale E/O clearance della creatinina > 60 ml/min
- Capacità di diffusione polmonare > 50% del previsto (corretto per l'emoglobina) OPPURE asintomatico con una saturazione di ossigeno nell'aria ambiente ≥ 98%
- Non incinta o allattamento
- Test di gravidanza negativo
- I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace
- Nessuna infezione virale, batterica o fungina attiva incontrollata
- Nessuna positività HIV-1 o -2
TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:
- Vedere Caratteristiche della malattia
- Nessuna precedente terapia con 100 mg/m² di melfalan
- Nessuna precedente chemioterapia ad alte dosi che richieda il salvataggio di cellule staminali autologhe
- Nessuna precedente radioterapia a > 50% dello spazio del midollo pelvico
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Chemio seguita da DSCT
Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti periodicamente per almeno 3 anni. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Risposta obiettiva globale
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Susan Prockop, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2005
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2009
Completamento dello studio (Effettivo)
1 ottobre 2009
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 luglio 2006
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 luglio 2006
Primo Inserito (Stima)
27 luglio 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
25 novembre 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 ottobre 2015
Ultimo verificato
1 ottobre 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Neoplasie, Connettivo e Tessuto Molle
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Sarcoma
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Melfalan
- Thiotepa
- Busulfano
Altri numeri di identificazione dello studio
- 05-059
- MSKCC-05059
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