Buszulfán, melfalán és tiotepa, amelyet donor őssejt-transzplantáció követ a magas kockázatú Ewing-daganatban szenvedő betegek kezelésében
2015. október 22. frissítette: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
A kemoterápián alapuló intravénás buszulfán (Busulfex), melfalán és tiotepa mint mieloablatív kezelési séma, majd egy T-sejt-csökkentett allogén hematopoietikus őssejt transzplantáció és HLA-kompatibilis donor által követett II. fázisú vizsgálata a nagy kockázatú Ewing-tumor családba tartozó Ewing-szarcoma szarkóma kezelésében
INDOKOLÁS: A kemoterápiás gyógyszerek, például buszulfán, melfalán és tiotepa beadása a donor őssejt-transzplantáció előtt segít megállítani a tumorsejtek növekedését, és felkészíti a páciens csontvelőjét az őssejtekre. Amikor egy donortól származó egészséges őssejteket infundálják a betegbe, ezek segíthetik a páciens csontvelőjét őssejtek, vörösvérsejtek, fehérvérsejtek és vérlemezkék előállításában. Néha a donortól származó transzplantált sejtek immunválaszt válthatnak ki a szervezet normál szövetei ellen. A takrolimusz, szirolimusz és mikofenolát-mofetil alkalmazása megakadályozhatja ezt.
CÉL: Ez a II. fázisú vizsgálat azt vizsgálja, hogy a buszulfán melfalánnal és tiotepával együtt történő adása, majd a donor őssejt-transzplantációja milyen jól működik a magas kockázatú Ewing-daganatokban szenvedő betegek kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
CÉLKITŰZÉSEK:
- Értékelje a betegségmentes és teljes túlélést a nagy kockázatú Ewing-családba tartozó betegeknél, akiket nem módosított T-sejtes depletált allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációval kezeltek buszulfánt, melfalánt és tiotepát tartalmazó citoredukciót követően.
- Határozza meg a kezeléssel összefüggő morbiditást és mortalitást ezeknél a betegeknél.
- Határozza meg az akut és krónikus graft vs-host betegség előfordulását az ezzel a kezelési renddel kezelt betegeknél.
- Határozza meg a minimális reziduális betegség biológiai válaszát az ezzel a kezelési renddel kezelt betegeknél.
VÁZLAT: Ez egy prospektív tanulmány.
- Mieloablatív preparatív kezelési rend: A betegek buszulfán IV-et kapnak 2 órán keresztül 6 óránként a -8-tól -6-ig, melfalán IV-et 20 percen keresztül a -5-től -3-ig napig, és tiotepa IV-t 4 órán keresztül a -2. napon.
- Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció: A betegek a 0. napon allogén csontvelő- vagy T-sejtes depletált perifériás vér őssejt-transzplantáción esnek át.
- Graft-vs-host betegség (GVHD) profilaxis: A betegek az intézményi irányelvek szerint részesülnek kezelésben, és fertőzés elleni kezelésben részesülnek.
A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket legalább 3 évig rendszeresen megfigyelik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 40 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
A BETEGSÉG JELLEMZŐI:
A Ewing család nagy kockázatú daganatainak diagnosztizálása az alábbiak közül 1 szerint:
- Biopsziával igazolt betegség, távoli áttétekkel a tüdőn kívül más helyeken is
- Kiújult betegség korábbi standard front-line terápia vagy nagy dózisú kemoterápia befejezése után
- Jelenleg teljes remisszióban (CR), betegségre utaló jelek nélkül (minimális reziduális betegséggel vagy anélkül), vagy nagyon jó részleges remisszióban (azaz CR kóros csontvizsgálattal) korábbi standard vagy nagy dózisú kemoterápia után helyi kontrollal
HLA-kompatibilis őssejtdonor elérhető
- A kompatibilis donorok közé tartoznak azok a donorok, amelyek a HLA-A, -B, -C, -DR és a 2-DQ allélek közül egynél is megfelelnek a nagy felbontású molekuláris tipizálásnak.
- Rokon vagy nem rokon donor
A BETEG JELLEMZŐI:
- Karnofsky teljesítményállapot (PS) 70-100% (≥ 16 éves korig) VAGY Lansky PS 70-100% (<16 éves)
- LVEF > 50% nyugalmi állapotban
- SGOT < a normál felső határ háromszorosa
- Bilirubin < 2,0 mg/dl (kivéve, ha a máj érintett a betegségben)
- Normál kreatinin ÉS/VAGY kreatinin-clearance > 60 ml/perc
- A tüdő diffúziós kapacitása > 50%-a az előrejelzettnek (hemoglobinra korrigálva) VAGY tünetmentes, ha a szoba levegőjének oxigéntelítettsége ≥ 98%
- Nem terhes vagy szoptat
- Negatív terhességi teszt
- A termékeny betegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk
- Nincs aktív, ellenőrizetlen vírusos, bakteriális vagy gombás fertőzés
- Nincs HIV-1 vagy -2 pozitivitás
ELŐZETES EGYIDEJŰ TERÁPIA:
- Lásd: Betegség jellemzői
- Nincs előzetes kezelés 100 mg/m² melfalánnal
- Nincs előzetes nagy dózisú kemoterápia, amely autológ őssejt-mentést igényelne
- Nincs előzetes sugárkezelés a medencevelő tér több mint 50%-ára
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kemoterápia, majd DSCT
A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket legalább 3 évig rendszeresen megfigyelik. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Általános objektív válasz
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Susan Prockop, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2005. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2009. október 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2009. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2006. július 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2006. július 26.
Első közzététel (Becslés)
2006. július 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. november 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 22.
Utolsó ellenőrzés
2015. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák, kötő- és lágyszövetek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Szarkóma
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Melphalan
- Tiotepa
- Buszulfán
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 05-059
- MSKCC-05059
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .