荷兰脑瘫儿童国家 ITB 研究

脑瘫 (CP) 的痉挛是一个严重的问题，会导致疼痛、睡眠障碍、能量消耗增加和/或影响定位、转移、穿衣和身体卫生。 在后期阶段，关节或肌腱的挛缩、褥疮和异位钙化等继发现象可能会造成很大的治疗问题。 相当一部分患有严重 CP 的儿童对常规治疗没有反应，例如物理治疗、整形外科手术或口服药物。 顽固性痉挛的一种有效治疗方法是持续鞘内注射巴氯芬 (CITB)。 2000 年，美国脑瘫和发育医学学会 (AACPDM) 发表了一篇关于鞘内注射巴氯芬 (ITB) 治疗 CP 患者痉挛的证据的系统综述。 似乎只对少数不确定数量的儿童进行了研究。 除了两份病例报告外，没有一项研究仅涉及儿童。 四分之三的可用研究采用的研究方法无法确认治疗效果。 AACPDM 强调需要以前瞻性、随机试验的形式进行进一步的高水平研究，这些研究在充分描述和同质的群体中使用有效和可靠的结果测量。

1998 年，荷兰儿童痉挛研究小组设计了关于 ITB 治疗脑瘫儿童难治性痉挛的有效性和安全性的荷兰国家研究。 荷兰国家 ITB 研究包括四个阶段：1] 选择阶段，2] 双盲、安慰剂对照剂量递增试验治疗阶段，3] 前瞻性、随机、开放标签植入阶段和 4] 后续-上升阶段。