Holländska nationella ITB-studie i barn med cerebral pares

Spasticitet vid cerebral pares (CP) är ett allvarligt problem som leder till smärta, sömnstörningar, ökad energiförbrukning och/eller störning av positionering, förflyttningar, påklädning och kroppshygien. I senare skeden kan sekundära fenomen, såsom kontrakturer, decubitus och heterotopiska förkalkningar av leder eller senor skapa stora behandlingsproblem. En betydande grupp barn med svår CP svarar inte på vanliga behandlingar, såsom sjukgymnastik, ortopedisk kirurgi eller oral medicinering. Ett effektivt behandlingsalternativ för svårbehandlad spasticitet är kontinuerlig tillförsel av intratekal baklofen (CITB). År 2000 publicerade American Academy for Cerebral Palsy and Developmental Medicine (AACPDM) en systematisk översikt av bevismaterial om intratekalt baklofen (ITB) för spasticitet hos individer med CP. Det visade sig att endast ett litet och osäkert antal barn hade studerats. Förutom två fallrapporter gällde ingen av studierna enbart barn. Den forskningsmetodik som användes i tre fjärdedelar av de tillgängliga studierna kunde inte bekräfta behandlingseffekten. AACPDM underströk behovet av ytterligare forskning på hög nivå i form av prospektiva, randomiserade studier som använder giltiga och tillförlitliga resultatmått i väl beskrivna och homogena grupper.

År 1998 utformade den holländska studiegruppen för barnspasticitet den holländska nationella studien om effektiviteten och säkerheten av ITB för refraktär spasticitet hos barn med cerebral pares. Den holländska nationella ITB-studien inkluderade fyra faser: 1] urvalsfasen, 2] den dubbelblinda, placebokontrollerade dosupptrappningstestbehandlingsfasen, 3] den prospektiva, randomiserade, öppna implantationsfasen och 4] den följande- uppfas.