囊性纤维化儿童铜绿假单胞菌治疗 28 天或 56 天的疗效和安全性 (ELITE)

纳入标准：

• ≥ 6 个月大的男性或女性患者

• 囊性纤维化 (CF) 的诊断基于在参与研究之前执行的以下历史标准：

  1. 通过定量毛果芸香碱离子导入（至少 2 次测试）确认汗液氯化物 > 60 mEq/L，或
  2. 具有两个与 CF 一致的可识别突变的基因型。

• 首次或早期下呼吸道感染铜绿假单胞菌 (P.) 由以下任一记录：

  1. 由从痰或深喉咳嗽拭子培养物中分离出的第一个铜绿假单胞菌定义的首次感染，或
  2. 至少 1 年的阴性培养（记录在今年至少有 4 次阴性培养且无阳性培养）并且在这 1 年期间未进行抗假单胞菌治疗后，痰液或深喉咳嗽拭子培养铜绿假单胞菌，或
  3. 在至少 2 年的阴性培养（记录为每年至少 2 次阴性培养且无阳性培养）并且在这 2 年期间未进行抗假单胞菌治疗后，痰液或深喉咳嗽拭子培养铜绿假单胞菌。
• 患者和/或父母/法定监护人根据当地国家法规签署的书面知情同意书。

排除标准：

• 氨基糖苷过敏史或对吸入氨基糖苷的不良反应。
• 急性肺部疾病的体征和症状，例如肺炎、气胸。
• 在入组前 30 天内服用过任何研究药物。
• 在研究药物给药前 7 天内服用袢利尿剂。
• 听力异常的个人/家族史，与衰老过程相关的典型听力损失除外。
• 听力学测试的异常结果（定义为单侧纯音听力测试显示在 0.25-8 kHz 频率范围内的任何频率下阈值升高 > 20 分贝 [dB] 或诱发耳声发射测试时没有发射） .
• 对于已达到月经初潮的所有女性患者，第 1 天（基线）的尿妊娠试验呈阳性。
• 在基线之前的 28 天内使用大环内酯类抗生素作为维持治疗 12 天或更长时间。
• 3 种铜绿假单胞菌胞外酶的抗体滴度≥ 1000：外毒素 A、碱性蛋白酶或弹性蛋白酶（状态在基线和第 28 天之间确定）。