Eficacia y seguridad del tratamiento de 28 o 56 días para Pseudomonas aeruginosa en niños con fibrosis quística (ELITE)

Criterios de inclusión:

• Pacientes masculinos o femeninos ≥ 6 meses de edad

• Diagnóstico de fibrosis quística (FQ) basado en los siguientes criterios históricos realizados antes de la participación en el estudio:

  1. Cloruro en sudor confirmado > 60 mEq/L por iontoforesis cuantitativa de pilocarpina (al menos 2 pruebas), O
  2. genotipo con dos mutaciones identificables consistentes con FQ.

• Primera o temprana infección del tracto respiratorio inferior con Pseudomonas (P.) aeruginosa documentada por cualquiera de los siguientes:

  1. primera infección definida por la primera P. aeruginosa aislada del cultivo de esputo o frotis de garganta profunda, O
  2. P. aeruginosa de esputo o cultivo de torunda de garganta profunda después de al menos 1 año de cultivos negativos (documentado con al menos 4 cultivos negativos durante este año y ningún cultivo positivo) y sin tratamiento anti-pseudomonas durante este período de 1 año, O
  3. P. aeruginosa del cultivo de esputo o torunda de garganta profunda después de al menos 2 años de cultivos negativos (documentado con al menos 2 cultivos negativos por año y ningún cultivo positivo) y sin tratamiento anti-pseudomonas durante este período de 2 años.
• Consentimiento informado por escrito del paciente y/o padre/tutor legal de acuerdo con las regulaciones locales del país.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de hipersensibilidad a los aminoglucósidos o reacción adversa al aminoglucósido inhalado.
• Signos y síntomas de enfermedad pulmonar aguda, por ejemplo, neumonía, neumotórax.
• Administración de cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción.
• Administración de diuréticos de asa en los 7 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
• Antecedentes personales/familiares de audición anormal, aparte de la pérdida auditiva típica asociada con el proceso de envejecimiento.
• Resultado anormal de una prueba de audiología (definida como una prueba de audiometría de tonos puros unilateral que muestra una elevación del umbral > 20 decibeles [dB] en cualquier frecuencia en el rango de frecuencia de 0,25 a 8 kHz o la ausencia de emisión en la prueba de emisión otoacústica evocada) .
• Prueba de embarazo en orina positiva en el día 1 (línea de base) para todas las pacientes que han alcanzado la menarquia.
• Uso de antibióticos macrólidos como terapia de mantenimiento durante 12 o más días durante los 28 días anteriores al inicio.
• Títulos de anticuerpos ≥ 1000 para cualquiera de las 3 exoenzimas de P. aeruginosa: exotoxina A, proteasa alcalina o elastasa (estado a determinar entre el inicio y el día 28).