沙丙蝶呤扩展获取计划
2008年4月11日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
本研究的目的是为因苯丙酮尿症 (PKU) 导致的高苯丙氨酸血症 (HPA) 患者提供沙丙蝶呤二盐酸盐，并在扩大获取计划 (EAP) 中收集有关该药物安全性的更多信息，直至商业产品上市。
研究概览
详细说明
沙丙蝶呤 EAP (SEAP) 是一个开放标签的多中心项目，旨在为诊断为 PKU 引起的高苯丙氨酸血症的患者提供沙丙蝶呤二盐酸盐。
所有确诊为 PKU 引起的高苯丙氨酸血症且目前未参加沙丙蝶呤二盐酸盐临床研究且符合必要的纳入标准且不符合任何排除标准的患者可能有资格参加该计划。
符合条件的患者可能会接受沙丙蝶呤二盐酸盐并参与该计划，直到商业药物可用为止，但是，该计划将不会在产品获得 FDA 的营销批准后超过 2 个月。
在项目期间，医生将使用他们的临床判断来评估患者是否对沙丙蝶呤二盐酸盐有反应。
参与的医生将在治疗前测量基线的血液 Phe 水平，然后在治疗开始后的第 7 天和第 30 天之间至少测量一次以确定患者是否是反应者。
反应者是与治疗前水平相比血液苯丙氨酸水平的绝对下降或百分比下降具有临床显着降低的患者。
沙丙蝶呤二盐酸盐的推荐起始剂量为 20 mg/kg/天。
如果临床判断有必要，用沙丙蝶呤二盐酸盐治疗患者的医生将能够在 5 mg/kg/天至 20 mg/kg/天的范围内调整剂量。
不良事件信息将通过患者向其医生报告 AE 以持续的方式收集。
医生会询问患者有关自上次就诊以来发生的不良事件的信息。
在这些情况下，将填写不良事件报告表并将其发送给 BioMarin。
研究类型
扩展访问
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国
-
Orange、California、美国
-
San Diego、California、美国
-
Stanford、California、美国
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、美国
-
-
Florida
-
Gainseville、Florida、美国
-
Tampa、Florida、美国
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、美国
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国
-
-
Maine
-
Bangor、Maine、美国
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国
-
-
Missouri
-
Columbia、Missouri、美国
-
Kansas City、Missouri、美国
-
St. Louis、Missouri、美国
-
-
New Jersey
-
Newark、New Jersey、美国
-
-
New York
-
Manhasset、New York、美国
-
Rochester、New York、美国
-
Stony Brook、New York、美国
-
Valhalla、New York、美国
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、美国
-
Columbus、Ohio、美国
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国
-
-
South Carolina
-
Florence、South Carolina、美国
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、美国
-
-
Texas
-
Galveston、Texas、美国
-
Houston、Texas、美国
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、美国
-
Norfolk、Virginia、美国
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、美国
-
Milwakee、Wisconsin、美国
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
9年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者因 PKU 而患有高苯丙氨酸血症，这是一种罕见且严重的疾病
- 患者未参加沙丙蝶呤二盐酸盐临床研究
- 患者年满 8 岁
- 患者愿意并能够提供书面知情同意书，或者在未满 18 岁的情况下，提供父母或法定监护人的书面同意书（如果需要）和书面知情同意书
- 如果是女性并且有生育能力，则患者在入组前 24 小时内的尿妊娠试验结果为阴性（仅限有生育能力的女性），并且在参加该计划时将使用适当的避孕方法避免怀孕
- 患者愿意并能够遵守计划程序
- 患者住在美国
排除标准：
- 患者被认为不可靠或不愿意遵守计划参与，或者如果未满 18 岁，其父母或法定监护人被认为不可靠或不愿意遵守计划参与
- 患者患有会影响计划参与或安全的并发疾病或状况
- 患者年龄不超过 8 岁
- 患者有资格参加 PKU-010
- 患者正在参与一项正在进行的沙丙蝶呤二盐酸盐研究
- 患者怀孕、哺乳或考虑怀孕
- 患者正在服用左旋多巴
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2022年12月7日
初级完成
2022年12月7日
研究完成
2022年12月7日
研究注册日期
首次提交
2007年6月8日
首先提交符合 QC 标准的
2007年6月8日
首次发布 (估计)
2007年6月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2008年4月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2008年4月11日
最后验证
2008年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.